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// 当下NK细胞疗法的适应症仍以肿瘤为主,但已呈现出向非肿瘤领域拓展的趋势,尤其是自身免疫性疾病。百济神州在2023年年报中披露,已终止与Shoreline Biosciences的战略合作。双方曾于2021年6月宣布在基因修饰的自然杀伤(NK)细胞疗法领域开展合作,百济神州还支付了4500万美元预付款。为此,研发客联系百济神州了解详情。百济神州回应,“这是经过战略投资组合慎重评估后做出的决定,源于公司内部的策略优先安排,并不反映Shoreline平台技术的任何不足。”据悉,百济神州自2021年进入细胞治疗领域后,专注于同种异体细胞疗法技术开发。与Shoreline合作终止之后,百济神州计划专注开发自研的细胞治疗产品。据百济神州介绍,“公司正加快夯实细胞疗法研发能力,着手开发基于科学的、新型的细胞治疗方案,目标是将高成本的细胞疗法转化为可负担的创新药物,解决未满足的临床需求。”Shoreline由加州大学圣地亚哥分校(UCSD)再生医学部教授和细胞治疗项目主任Dan Kaufman联合多位生物技术资深人士共同创立于2020年,致力于通过iPSC设计开发同种异体即用型、标准化靶向NK细胞和巨噬细胞疗法。Kaufman是诱导性干细胞领域知名学者,长期钻研如何将iPSC细胞诱导分化为NK细胞。为了解决异体细胞疗法因患者免疫排斥反应而导致疗效或持久性下降的问题,Shoreline还使用基因编辑技术敲除CISH基因(注:CISH是NK细胞功能的关键负调控因子),从而提高NK细胞的功能,包括增强持久性、抗肿瘤活性和代谢活力、减少细胞耗竭等。成立次年,这家新锐就接连获得Boxer Capital领投的4300万美元融资和汇桥资本领投的1.4亿美元融资,并吸引百济神州和吉利德科学旗下Kite与之合作。其中,与Kite的合作涉及金额超23亿美元。基于iPSC的细胞疗法平台 图片来源 | Shoreline不过,Shoreline成立至今第五个年头,尚未有产品进入临床,却和创始人Kaufman一起陷入专利纠纷。Kaufman曾与Fate公司就iPSC NK细胞疗法合作多年,并担任该公司科学顾问。后来,Fate公司以iPSC相关专利侵权为由将Kaufman和Shoreline双双告上法庭。2023年9月,Shoreline宣布在这项专利诉讼中获得胜利。此后至今其官网未发布任何新闻。领英上显示,该公司在过去6个月员工总数下降3%,最近一次更新动态为2个月前。目前,Kaufman在Shoreline官网的领导团队、董事会、科学顾问团界面中已查无此人。理想的细胞疗法近年来,NK细胞凭借不依赖TCR抗肿瘤的功能优势,成为开发现货型通用细胞疗法的重要突破口,也吸引了赛诺菲、艾伯维、默沙东、武田、BMS等大型药企纷纷布局。“NK细胞疗法是集功效、安全性和通用性为一体的理想细胞疗法,并且在实体瘤治疗方面更具潜力,而通用细胞疗法又代表了整个细胞疗法的未来。”星奕昂创始人、董事长兼CEO王立群博士在接受研发客采访时表示。王立群在创立星奕昂之前,王立群先后在西比曼和复星凯特担任COO和总裁,有着丰富的细胞疗法开发经验。2021年,他又创办了开发iPSC-CAR-NK通用现货型细胞疗法的星奕昂,并获得由礼来亚洲基金、IDG、夏尔巴出资的4000万美元天使轮融资。拓展阅读星奕昂:告别复星凯特,王立群的下一站他进一步提到,与脐带血或外周血来源的NK细胞相比,iPSC来源的NK细胞有多重优势,一是iPSC细胞系具有强大的克隆化和扩增能力,可以克服原代NK细胞供者差异造成的产品质量均一性问题;二是可实现规模化生产,从而降低生产成本摊销;三是可进行各种基因编辑,克服细胞疗法在实体瘤和其它疾病中面临的诸多挑战。拓展阅读通用、现货、实体瘤,CAR-NK的潜力兑现了多少?“NK细胞疗法是一个充满希望同时又很新的赛道,大家差不多都在同一起跑线上,很难判断哪个技术会更好,谁都有希望走在前面。”王立群说。根据2月22日发表于Nature 的一篇综述,在肿瘤领域,目前全球进展最快的NK细胞疗法正处于2期临床阶段,另有超40个项目正在开展1期临床,覆盖多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤等多种血液瘤,以及胃癌、肺癌、乳腺癌等实体瘤。临床阶段的抗肿瘤NK细胞疗法 表格来源 | Nature进展较快的管线主要来自ImmunityBio(PD-L1 t-haNK)、武田(CD19 CAR-NK)、Celularity(CYNK-001)、Artiva Biotherapeutics(AB-101)等海外公司。在中国,据研发客统计,布局NK细胞疗法的公司有30家左右。其中,中盛溯源、达博生物、晨泰医药、英百瑞、先博生物、传奇生物、启函生物等公司的产品均已取得CDE临床试验默示许可,目前多款正在开展早期临床。拓展阅读武田寄来“千纸鹤”:中国加入CAR-NK细胞疗法全球版图CAR-NK作为NK细胞疗法的升级版也受到广泛关注。经过CAR修饰的NK细胞相当于加装了一个导航装置,能够高效识别肿瘤细胞,并且可以独立于天然NK细胞受体而触发NK细胞活化和细胞毒性。目前在研的CAR-NK靶点主要集中在PD-L1、CD19、BCMA、HER2等成熟靶点。此外,研发人员还在探索多种手段以增强NK细胞的功能。比如,通过表达趋化因子受体促进肿瘤浸润;在体外使用IL-2、IL-12、IL-15、IL-18、IL-21等细胞因子刺激NK细胞的增生和激活;与激发ADCC(抗体依赖性细胞介导的细胞毒性)的抗体联用构成组合疗法等。向自免、阿尔茨海默病进发当下NK细胞疗法的适应症仍以肿瘤为主,但已呈现出向非肿瘤领域拓展的趋势,尤其是自身免疫性疾病。研究发现,NK细胞很少激发自免反应,反而可以促进免疫平衡从而对抗自免疾病。2月22日,Artiva宣布其NK细胞疗法AB-101获得FDA授予治疗狼疮肾炎的快速通道资格。此前,该疗法已成为首个获得许可进入自免疾病临床试验的同种异体现货型NK细胞疗法。无独有偶,2023年12月,恩瑞恺诺宣布其现货型CAR-NK细胞治疗药物KN5501在一项IIT中取得积极结果。4例复发/难治性系统性红斑狼疮(SLE)重度患者接受治疗后均实现了深度缓解,并表现出相应的持久性。此外,还有多家公司也在自免领域探索其NK细胞疗法的疗效,比如Century基于iPSC的NK细胞疗法CNTY-101,Nkarta和先博生物均靶向CD19的CAR-NK细胞疗法,它们均已在美国或者中国获得IND许可。NK细胞疗法在神经退行性疾病领域的治疗潜力也日渐显现。2023年10月,NKGen Biotech公布其自体NK细胞疗法SNK01在阿尔茨海默病(AD)1期试验中取得积极结果,表现出穿越血脑屏障并影响大脑AD生物标志物的能力,可剂量依赖性降低大脑的炎症指标,且安全性良好。此前,NKGen已与帕金森基金会达成合作,共同研究SNK01治疗晚期帕金森病的效果。拓展阅读Dona之后,我们分析了62家CNS公司疫情期间,NK细胞还被探索用于抗击新冠。Celularity就曾在新闻稿中表示,其现货型NK细胞疗法CYNK-001是首个获得FDA批准在COVID-19成年患者开展临床试验的免疫疗法。诚如Nature 综述所言,NK细胞识别并清除受到感染、癌变、外来或应激细胞的能力,为这类疗法提供了广泛治疗的可能性,未来其应用场景不止于癌症,还有望在感染、炎症、衰老和代谢紊乱等领域大展身手。编辑 | 戴佳凌dai.jialing@PharmaDJ.com 总第2074期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com
近年来细胞和基因治疗(CGT)产品研发进展迅速,产品所聚焦的适应症领域也颇为广泛,涉及多种恶性肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病以及多种慢性进展性疾病等。CGT产品由于其独特的产品特点、特殊的作用机理、特定的适应症,其临床评价也面临挑战。传统的临床试验方法和理念已经不能满足评价的需求。创新性的工具和方法屡屡被监管部门接受用于特定产品的临床有效性评价。学院在“细胞和基因治疗产品开发策略与实施”高层经理研修课程基础上,结合行业需求全新推出“细胞和基因治疗产品临床开发与评价”课程。本课程将基于个性化产品及其特点,分析临床评价中的特殊性和新方法的可行性。OBJECTIVE课程目标本课程通过3天24学时,在分析CGT产品的特点、相关指导原则的基础上,结合真实案例分析,深入探讨免疫细胞治疗、干细胞、溶瘤病毒和基因治疗产品临床研发与评价策略。旨在使学员:熟悉CGT 产品的概念、分类、相关技术及发展趋势;理解CGT 产品相关的法规、技术指南和申报要求;掌握CGT 产品临床研发与评价的基本考虑与特殊评价要点;厘清CGT 产品临床试验风险控制关键考量;通过案例分析,从理论到实践学习理解如何运用上述所学解决实际开发问题。PROFESSORS师资团队课程主席高晨燕 研究员昌平实验室资深科学家原CDE生物制品临床部部长课程教授(按授课顺序)刘 克 博士Marengo Therapeutics 首席开发官原FDA CBER肿瘤学首席审评专家王 俭 博士原加拿大卫生部生物药品及基因治疗局、放射及生物治疗评审中心、临床评估部部门主管马 洁 教授北京医院生物治疗中心主任、博士生导师万志红 博士博济医药首席科学家吕璐璐 博士合源生物CEO张 宇 博士中源协和副总经理兼首席科学官王冬媛 女士科济药业药物警戒高级总监WHO SHOULD APPLY适用对象药品研发机构和制药企业研发、临床和注册的负责人医疗机构的新药临床研究负责人CRO新药临床研究项目管理人员生物医药领域投资人和BD人员建议五年工作经验以上BENEFITS学员获益明晰国内外对CGT产品相关的监管要求提升对国内外对CGT产品相关的技术评价标准的理解掌握CGT产品临床研发的基本思路、策略和方法学习不同适应症领域临床研发的一般性考虑与特殊要点提升临床研发整体规划能力、方案设计水平和项目管理能力增强对CGT产品临床研发的实施、管理及决策评估能力提升决策者的信息整合能力,丰富决策手段CURRICULUM 课程安排Day1 4月18日(周四)细胞和基因治疗产品相关法律法规、指导原则技术进展与发展趋势相关法规指南的要点IND和NDA的申报要求沟通交流细胞和基因治疗产品临床研发考量临床研发总体规划考量要点注册临床试验设计要点临床试验数据质量控制要点IIT的开展与作用Day2 4月19日(周五)CGT产品用于不同治疗领域的临床研发与评价恶性肿瘤的临床试验考量要点:血液病、实体瘤、溶瘤病毒;单臂试验的关键考量遗传性疾病治疗的临床试验考量要点其他适应症治疗的临床试验考量要点:自身免疫、其他案例分析Day3 4月20日(周六)CGT 产品的临床风险控制风险来源:从FDA黑框警告入手风险识别:从设计开始即考虑如何降低或避免各类风险临床试验风险控制长期随访案例分析WHAT THEY SAY 同学说刘含智(合源生物生产技术副总监):本课程的讲学老师均为行业的翘楚,对细胞基因行业有深刻的理解,讲座内容深入浅出,利于行业内及相关行业从业人员迅速了解本行业的基础、最近动态及行业资讯。张明琦(辽宁何氏医学院精准医疗研究院主任):CGT行业发展迅猛,尤其是免疫细胞治疗方面不断有成果用于临床,整个行业在国内快速发展时间和靶点适应症未来关注的重点方向,通过本次学习对领域和公司产业的选择布局有很大的帮助。窦薇(星奕昂质量保证总监):了解了细胞基因治疗产品全过程的要求,关注点、技术特点、研究行业面临的机遇挑战和研发展望,对于CGT产品有全面的认知和理解。徐晓刚(北京晓通明达总经理):课程的亮点在于紧贴目前研发的前沿和热点,讲师均是来自处于研发领先位置或已经成功开发产品至上市阶段的公司的专家或高层管理者,从科学运营和商业化的角度分享了很多真实世界成功和失败的案例。申请信息本课程仅招收50名学员。课程申请已经开始,席位有限,即刻报名!特别提示:请预报名的学员抓紧确认课程席位。课程费用本课程10,800元/人,包括学费、教材讲义费、午餐费、文具费、其他相关材料费。注:其他优惠方式详见“亦红包”。点击小程序或文末“阅读原文”参与报名电话:010-6554 7720刘老师(135 2222 4003,同微信)邮箱:execed@yeehongedu.cn往期课堂:2023课堂 | 从开发到IND,全景把握细胞治疗产品开发的关键考量2023课堂 | 细胞治疗产品临床研究与基因治疗产品开发相关阅读:沙龙干货 | 细胞治疗的机遇与挑战(上)沙龙干货 | 细胞治疗的机遇与挑战(下)微课堂 | 全景图谱—2021年基因治疗产业进展盘点微课堂 | 细胞治疗,机遇与挑战并存园区小课堂 | 细胞治疗药物上市申报经验分享及答疑
NK/CAR-NK细胞疗法具有做成通用型细胞疗法的潜力,同时能够大大降低生产成本,极具有前景。本文梳理了国内29家布局NK/CAR-NK细胞疗法的企业(如有遗漏,欢迎补充,排名不分先后)及管线进展。自2023年以来,这一赛道又取得了重大突破,特别是在进入临床阶段方面,越来越多的企业已经将候选产品推进至1期临床,同时也有更多企业开展了IIT研究。其次,可以看到布局这一赛道的企业数量也呈现增加趋势,有专注于研发NK/CAR-NK细胞疗法的,也有在CAR-T细胞疗法领域取得进展后又布局NK/CAR-NK细胞疗法的。各大企业主要是做CAR-NK或者iPSC-CAR-NK,技术平台多样化。英百瑞eMedClub英百瑞主要聚焦全球前沿的NK细胞治疗药物和细胞连接器产品的开发,拥有国际独创的tiNK、CAR-raNK细胞技术平台和国际领先的体外大规模封闭式培养NK细胞的先进工艺。其已经开发了IBR854、IBR733等多个通用现货型细胞治疗产品。2023年9月22日,英百瑞的IBR733细胞注射液的IND申请获得CDE受理。这是一款同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品,不同于传统CAR细胞通常使用病毒载体进行基因修饰,IBR733通过将NK细胞与CD33/CLL1双特异抗体进行偶联,用于治疗复发/难治急性髓系白血病(r/r AML)。其产品结构和治疗方法均为国际首创,具有重要里程碑意义。已开展的IIT研究初步表明了IBR733细胞注射液拥有强大的治疗AML的潜力,且安全性良好。9月14日,英百瑞全球首创的IBR854注射液的1期临床试验顺利完成首例受试者入组,受试者体征平稳,未发生SAE(严重不良事件)。该候选产品于2023年1月获得临床默示许可,是国内首个针对实体肿瘤的非基因修饰的CAR-raNK细胞疗法,也是同源异体外周血来源的通用现货型产品,其核心构造是将靶向肿瘤抗原5T4的特异性抗体通过连接子(linker)与同种异体的NK细胞进行共价偶联,能够与表达5T4靶抗原的肿瘤细胞特异性结合,从而达到靶向识别和杀伤肿瘤细胞的目的。先博生物eMedClub先博生物原为先声药业子公司,2021年分拆成为独立运营公司,专注于研发基于CAR的细胞治疗。其核心平台包括NK细胞产品技术平台和BiTE CAT-T平台。该公司拥有自主知识产权的CAR结构和成熟稳定的大规模通用型NK细胞制备的CMC能力。▲ 技术平台(图片来源:官网)2023年8月,先博生物开发的“靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液”的新适应症获批临床,针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者。7月的时候这款产品已经获批临床,标志着国内首个CD19靶点的通用型NK细胞治疗产品即将正式进入临床1期研究阶段。▲ 在研管线(图片来源:官网)2023年1月,先博生物与环状RNA明星公司Orna达成合作,Orna利用突破性环状mRNA技术开发的体内细胞治疗产品,将由上海先博负责在大中华区的产品开发和上市,包括其最领先的原位CAR疗法ORN-101。传奇生物eMedClub传奇生物是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司。其探索了多种用于治疗血液瘤和实体瘤的创新性和突破性技术平台,包括:自体CAR-T、同种异体非基因编辑细胞CAR-T、NK和γδ T细胞。▲ 在研管线(图片来源:官网)据官网管线显示,传奇生物有一款靶向BCMA的CAR-NK疗法,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。据ClinicalTrials.gov网站显示,该候选产品正处于1期临床试验阶段。▲ 研发状态(图片来源:官网)达博生物eMedClub达博生物专注于肿瘤的基因治疗、免疫细胞治疗、疫苗等基因工程技术应用的开发及转化。该公司已经建成两个抗肿瘤药物研发省级企业重点实验室(工程实验室)和一个基因治疗市级企业重点实验室,还建立了5个新药研发功能平台。达博生物具有NK、DC-CIK、CAR-NK、T细胞工艺开发与生产平台,可以实现NK细胞比例高达97%。▲ 免疫细胞技术平台(图片来源:官网)E10H是达博生物研发的一种自体NK细胞,通过采集患者自身血样筛选扩增培养再回输到患者体内。这是国内首个自体NK疗法进入1期临床,适应症为消化道肿瘤。2022年11月,E10H的1期临床试验顺利完成受试者入组。除了NK细胞疗法外,达博生物还研发了CAR-NK疗法。国健呈诺eMedClub国健呈诺是呈诺医学与国亦生命的合资公司,专注CAR-NK技术研究和产业化。公司拥有CAR-NK研发平台、抗体筛选平台、iPSC技术开发平台、基因检测平台、智能制造生产平台和外泌体开发平台六大技术平台。2021年11月,CDE通过了国健呈诺针对“晚期上皮性卵巢癌治疗的靶向间皮素(MSLN)嵌合抗原受体NK细胞注射液”的临床试验申请,用于治疗晚期上皮性卵巢癌。这是国内首个获批IND的“现货型”异体来源CAR-NK产品,是免疫细胞治疗实体瘤的重要里程碑。晨泰生物eMedClub晨泰医药是一家专注于抗肿瘤治疗的生物制药公司。在免疫治疗领域,其在2021年9月与专注于NK和T细胞疗法研发的企业Wugen Inc达成独家许可和合作协议,以在亚洲生产、开发、和商业化Wugen Inc的同种异体细胞产品。▲ 在研管线(图片来源:官网)WU-NK-101是一种同种异体记忆NK细胞疗法。记忆NK细胞具有优越的表型、增殖能力和代谢适应性,更适合用于治疗肿瘤。2023年8月,WU-NK-101在治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者的首个人体临床试验中完成第一例患者给药。中盛溯源eMedClub中盛溯源专注hiPSC技术研发与临床转化,致力成为干细胞药物的领导品牌。该公司已建成人类免疫细胞研发和生产平台,利用高效的基因编辑系统,建立了标准化免疫细胞激活、扩增、活性和功能检测的体系,并布局了CAR-T、异体NK、iCAR-T和iNK等细胞疗法。2023年4月,中盛溯源的“NCR300注射液”获批临床,拟开展针对骨髓增生异常综合征(MDS)的临床试验,这是国内首个获批临床的iPSC来源的自然杀伤细胞(iNK)疗法。8月,该产品的新适应症申报临床。据悉,NCR300注射液是中盛溯源通过优化生产工艺,在药品cGMP标准下工业化、大规模生产制备的。启函生物eMedClub启函生物是由基因编辑领域的先驱共同创立的,拥有世界领先的高通量基因编辑技术和移植免疫的受体兼容改造技术,致力于革新细胞和器官治疗。▲ 多基因编辑平台(图片来源:官网)2023年9月,启函生物宣布完成超亿元Pre-B轮融资,所融资金将支持启函未来四年基因编辑的干细胞产品的快速产品迭代和全球开发。2023年7月,启函生物的QN-019a获临床默示许可,这是中国第一个获批的基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品。启函生物运用多位点基因编辑技术修改人源iPSC,并将其分化成为靶向CD19阳性B细胞肿瘤的自然杀伤细胞产品QN-019a,用于治疗复发难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。去年4月的AACR年会上,启函生物首次公布NK项目临床前数据,这是一款基于基因编辑的iPSC-NK疗法,也称为“Super NK”,过基因工程处理后的NK细胞在功能性上明显增强,对血液瘤和实体瘤具有显著的杀伤能力。恩瑞恺诺eMedClub恩瑞恺诺是一家专注于新一代细胞新药研发的平台型公司,由海归科学家和跨国药企高管共同发起创立。恩瑞恺诺在细胞治疗领域建立三大平台:CAR-NK平台、单碱基基因编辑平台、小分子诱导分化的iPSC平台。建立自主产权的核心技术,如用于CAR-NK研发的CAR结构设计技术、HTAS-RVTM病毒递送系统、CRA-NKTM驯化技术。2023年7月,恩瑞恺诺宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资,用于恩瑞恺诺完成IND申报、管线产品的推进、现有研发项目的IIT和早期管线的研发等。据公司联合创始人CEO钱浩博士表示,公司已展开多个CAR-NK细胞产品的临床IIT试验,其中第一个管线产品正在上海长海医院进行IIT临床试验,展现出卓越的安全性和肿瘤细胞清除效果,并正在进行IND申报;另外2个管线产品已通过伦理审批,正在招募患者进行IIT研究。贝斯昂科eMedClub贝斯昂科专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品,拥有自主知识产权的新一代碱基编辑、先导编辑及首创的超级NK细胞技术,其ceBE碱基编辑器具有高效、零脱靶的优势,ePE编辑器是目前行业内最高效的引导编辑工具之一。▲ 在研管线(图片来源:官网)贝斯生物的第一个产品——NK510,是是一款首创的、外周血来源的、经过碱基编辑的超级NK细胞产品,正在开展三个IIT试验。贝斯生物的超级iNK产品是首创的,从iPSC诱导分化而来,经过碱基编辑以及位点特异整合的超级CAR-NK细胞产品。恩凯赛药eMedClub恩凯赛药是一家聚焦研发免疫细胞治疗创新性技术的生物技术公司。拥有独有的异基因外周血NK细胞扩增与冻存、基因修饰、临床“现货”级的ABCDE-NK®战略平台,并通过逻辑门基因线路的技术底盘等合成免疫学策略,实现对NK细胞的智能化编辑,使之能精准靶向癌细胞、精准适应肿瘤微环境、精准匹配供受者的效应/靶细胞。ABCDE-NK®平台具有4大技术特点:以异体血液为原料;NK细胞冻存备用(现货供应);可根据供/受者和疾病特性“定制”;符合药品检定与临床标准的规模化生产。基于技术平台,恩凯赛药开发了多条NK细胞疗法管线。▲ 在研管线(图片来源:官网)2023年的ASCO年会上,恩凯赛药公布了自主研发的非基因修饰外周血来源NK010注射液,在铂不耐受或铂耐药的晚期难治性卵巢癌和难治/复发性AML的临床试验性治疗中取得的数据:低剂量组和1例中剂量患者在两个疗程后评估疾病稳定低剂量组患者后续使用同一剂量继续治疗,在接受治疗第3个疗程后达到PR。持续接受治疗,最佳疗效达到病灶缩小60%。停止治疗6个月后再次评估疾病进展。4例受试者治疗随访期间未发生CRS和GVHD。另外一项研究表明,NK010注射液在AML的治疗中安全性良好,且经输注NK010治疗后获益患者多伴有自体NK细胞活化型受体及功能的恢复,且NK细胞可进入中枢神经系统,无明显不良反应。优凯瑞eMedClub优凯瑞致力于靶向性抗肿瘤的细胞药物的研发、转化及应用,以原创性和持续性的研发创新为核心驱动力,专注于建立新一代非病毒方法的免疫治疗平台,高效地产业化尖端抗肿瘤细胞药。2021年11月,优凯瑞曾宣布在河北燕达陆道培医院开展的CAR-NK临床研究项目取得重要突破,首例复发难治性急性髓系白血病患者在输注CAR-NK细胞30天后骨髓形态报告显示完全缓解(CR)且残留为0%。星奕昂eMedClub星奕昂是一家专注于iPSC衍生的CAR-NK技术开发新一代免疫细胞产品的创新型生物医药公司。成立当年8月,星奕昂完成4000万美元的天使轮融资;2022年9月完成A-1轮5000万美元融资。据官网显示,星奕昂做了两大创新:(1)用基因编辑技术对iPSC细胞基因组中的多个特定信号通路进行敲除,或插入表达具有特定功能的基因元件,用于克服实体瘤治疗中除靶点以外的其它瓶颈(如克服抑制性免疫微环境、增强iNK细胞的肿瘤浸润能力等),达到杀伤肿瘤组织并调节免疫技能的作用。同时,选择合适的肿瘤靶点,将编码CAR分子的基因元件定点插入iPSC基因组中,这样分化后获得的iPSC-CAR-NK就可以获得针对特定肿瘤的杀伤能力。▲ iNK制备工艺特点(图片来源:官网)(2)开发iPSC在3D生物反应器中悬浮灌流的GMP连续NK分化和扩增的生产工艺,无血清,无肿瘤细胞来源的滋养细胞,达到高产量,高纯度,高稳定性和高安全性的同质化CAR-NK,验证其在治疗实体瘤方面的临床安全和有效性,填补国内外空白。此外,其还建立了模块化技术平台和产品开发策略,建成了满足研发和商业生产需求的一体化设施。▲ 技术平台及特点(图片来源:官网)精准生物eMedClub精准生物系精准医学知名科学家钱程教授为核心的技术团队与上市公司智飞生物(智睿投资)联合创建的高新技术企业。该公司以细胞治疗(CAR-T/NK)技术为切入点,致力于基因与细胞药物的开发应用。▲ 在研管线(图片来源:官网)精准生物采用UCAR-T/NK、PrecisionCAR、PRIMECAR®、RESCAR®、PhiCAR®和HyeCAR™工艺等设计策略,布局了多条产品管线。其UCAR-T/NK平台拥有领先的LstCAR通用CAR-T解决方案;独特的CAR-NK载体设计,高效的NK转导和体外扩增,能够打造方便快捷,高均一性的通用型CAR细胞产品。目前,其UCAR-NK候选产品处于临床前研发阶段,针对急性髓系白血病。先康达生命eMedClub先康达生命是先康达集团的核心子公司,是一家专注于实体瘤细胞免疫疗法研究及产业化的生物制药企业。据官网介绍,先康达集团研发CAR-NK技术,旨在开发针对实体肿瘤的通用现货型免疫细胞创新药物,大幅降低细胞产品的生产成本,造福更多患者。目前已经搭建用于NK细胞的慢病毒转染平台,解决了慢病毒转染NK细胞效率低的问题(MOI=3时,转导效率≥70%,VCN<5)。同时,针对NK细胞在体内存活时间不长的问题,集团开发了候选产品iCAR-NK。▲ 技术平台(图片来源:官网)2023年5月,先康达生命宣布获得数千万元人民币Pre-A轮融资,所募资金将主要用于推进实体瘤CAR-T细胞药物的临床研究及IND申报。该公司还开发了3个具有自主知识产权的技术平台:Trans-CAR、Boost-CAR、R-Star,布局了10条研发管线,涵盖CAR-T、CAR-NK、iPSC-T等方向。武汉思安医疗eMedClub武汉思安医疗是一家专注于创新肿瘤细胞治疗产品研发及临床应用转化的公司,已经与武汉协和医院共建了湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学研究中心的省级医学研究平台,且在武汉协和医院完成多个针对不同肿瘤适应症的细胞治疗产品临床研究逾百例。该公司布局了CAR-T/CAR-NK/TCR-T系列产品。▲ 在研管线(图片来源:官网)艾凯生物/普米斯生物eMedClub艾凯生物是一家专注于超能iPSC来源的细胞治疗药物的开发企业。其在iPSC、基因编辑、干细胞分化等领域高效推进技术开发、转移、验证等工作,并且形成了独立可靠的知识产权体系。艾凯生物创始人刘晓东教授曾在Nature上发文,解决了长期以来困扰业界的人iPSC表观遗传异常的挑战。目前,艾凯生物已经建立了具有自主知识产权的iCam-iPSC超能干细胞平台、iCam-智能工程平台、iCam-算法指导的扩增和分化平台。2023年8月,艾凯生物宣布完成亿元A++轮融资。此前,该公司在不到一年时间里已经完成3轮共计超3亿元的融资。在2021年6月,艾凯生物跟普米斯生物达成全球战略合作。合作双方将充分利用艾凯的iPSC NK细胞治疗技术以及普米斯的临床前和临床研发能力,共同开发两款用于治疗多种实体瘤的iPSC-CAB-NK细胞治疗产品。普米斯生物致力于肿瘤免疫治疗领域的创新生物药开发,其开发的具有自主知识产权的“CAB”结构细胞治疗平台具有显著的抗肿瘤效果。核心团队具有务实的国内外创新生物药研发、药政策略、产业化和商业化经验,正在推进超过20个1类生物新药项目,现有多个新药项目处于临床研究阶段。再凌生物eMedClub再凌生物是由NK疗法头部企业Cytovia中国生命科学投资公司泰福资本一同成立的合资企业。成立当年完成了4500万美元首轮融资,用于其NK疗法的IND启用和初期的临床开发。其还获得了Cytovia的技术许可,允许在中国开发NK疗法以实现全球商业化。昕传生物eMedClub昕传生物致力于开发患者可及的即用型创新生物药。该公司建立了多个领先技术平台,包括高度整合的通用型CAR平台、基因编辑平台以及类器官高通量药物筛选平台。据官网显示,昕传生物已经布局了4款基于iPSC的CAR-NK候选产品,均处于临床前验证阶段。▲ 在研管线(图片来源:官网)景达生物eMedClub景达生物是一家致力于通用型NK/CAR-NK细胞药物研发的创新型生物制药公司。该公司团队在NK细胞大规模培养及病毒转导方面具有丰富经验,实现CAR-NK细胞药物从筛选、构建、扩增、转导、检测的全闭环开发流程。▲ 在研管线(图片来源:官网)目前,建立了Feeder-Free NK细胞高效扩增技术平台(LAGE-NK)、高效安全的新型病毒转导平台(SBVCT-VD)、NK细胞基因编辑平台(C-TRAGs)等技术平台,并基于此开发了一系列管线。河络新图eMedClub河络新图是一家定位于iPSC定向分化、基因编辑、规模化细胞产品制备及细胞治疗技术开发为目标的高科技创新型企业。该公司以在iPSC领域以多年创新的细胞定向分化技术储备及解决核心壁垒问题的能力为支点,倾力打造2个创新平台:通用型细胞治疗平台和以iPSC为种子细胞的血液系统无核细胞制备平台。前者结合了iPSC定向分化的NK细胞和基因编辑开发iNK细胞治疗技术(CAR-iNK)以覆盖肿瘤和神经系统相关疾病;后者的管线主要包括血小板和红细胞。2023年年初,河络新图宣布于2022年底获得复容投资领投的数千万元天使+轮融资。济因生物eMedClub济因生物聚焦通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发,拥有iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。以体内CAR-T、CAR-iNK为特色管线。2023年1月,济因生物宣布完成数千万元天使轮融资,所融资金将用于加速推进该公司通用型细胞疗法管线的开发。恒润达生eMedClub恒润达生是一家专注于突破性免疫细胞治疗药物研发与生产的创新生物医药公司,其拥有抗体筛选和验证平台、CAR结构设计平台、病毒载体规模化生产平台、细胞治疗产品规模化生产平台及质量检验放行平台等多个核心技术平台。恒润达生以自主研发CAR-T细胞治疗产品为先导,同步布局CAR-NK等管线。去年10月,恒润达生递交的招股说明书上显示其CAR-NK管线包括靶向BCMA的HR012和靶向CD276的HR018。HR012针对R/R MM,HR018针对晚期实体瘤,分别预计于2024年和2025年递交IND。天科雅eMedClub天科雅专注于肿瘤免疫细胞治疗技术的创新性研发和产业化,已经建立了TRUST平台、CHECK-T细胞改造平台、TURBO-T 细胞改造平台、工业化临床级的病毒转基因载体生产平台、NK细胞平台和临床免疫监控及免疫药效评估平台。▲ 在研管线(图片来源:官网)其优化的脐带血NK细胞的分离、培养、转基因、增殖和分化技术,能够保证NK细胞药物的高效转染和扩增。独特的药物设计,充分发挥了NK细胞作为通用药物和现货药物的优势。在研管线中有一款免疫抑制分子修饰的NK产品U101,适应症为肺癌、结直肠癌、肝癌。凯地医疗eMedClub凯地生物致力于利用领先合成生物学技术平台开发实体肿瘤患者临床未满足需求的新型细胞药物。公司成功研发了多项技术平台,包括KD-SmCAR™(用于特定CAR候选物的高通量筛选),KD-ScCAR™(单链双特异性CAR平台),KD-UCAR™(异体UCAR开发平台)和SynBio-DnCF™(高通量SynBio-DnCF开发平台)。▲ 在研管线(图片来源:官网)基于这些技术平台,凯地医疗已成功开发多条针对实体肿瘤的细胞新药管线,含下一代自体及异体CAR-T/CAR-NK等管线。百济神州eMedClub百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司,专注于开发创新、可负担的药物,以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。2021年6月,百济神州和Shoreline Biosciences达成全球独家战略合作,联动Shoreline的iPSC NK细胞技术与百济神州的临床前研发和临床开发能力,开发并商业化一系列基于NK细胞疗法的产品组合,用于治疗各类恶性肿瘤。阿思科力eMedClub阿思科力是一家致力于研发CAR-NK疗法的生物科技公司。早在1999年,创始人李华顺博士便发现了CAR-NK细胞药物的靶点ROBO1,并在全球第一个阐明了ROBO1在迁移细胞中的导向分子机制。目前,阿思科力拥有七大核心技术平台,并基于人体自然杀伤细胞株NK92,研发了10种以上可以规模化生产、稳定表达的CAR-NK92系列细胞药物产品,涵盖90%以上血液肿瘤、实体肿瘤。其中ROBO1CAR-NK针对80%以上的实体肿瘤,经过非注册的临床试验治疗得到良好的应答,具有持续缓解和继发免疫的效果,安全性良好。据阿思科力公布的17例临床研究数据显示,阿思科力的ROBO1 CAR-NK细胞疗法在乳腺癌、肺癌、胰腺癌等实体瘤中疗效显著,疾病控制率达到76.5%,患者总生存期大于20个月,且无一例重大不良事件发生。博生吉eMedClub博生吉致力于CAR相关治疗性抗体和伴随诊断抗体、2/3/4代CAR-T细胞药物、以及异体现货型UCAR-γδT和UCAR-NK细胞药物的研发,拥有丰富的产品研发管线和iPSC诱导的现货型细胞药物产品开发平台。其中CAR-T疗法是博生吉进展较快的赛道,UCAR-NK细胞疗法应该是该公司布局的一个方向。总结整体而言,我国的NK/CAR-NK细胞疗法赛道整体处于早期临床阶段和临床前阶段。从已披露的数据来看,这一疗法的疗效和安全性均不错。不过NK/CAR-NK细胞疗法还面临着扩增、持久性、细胞毒性激活等众多挑战,尚需要相关科研人员不断攻坚。相信未来,NK/CAR-NK细胞疗法也将取得更大的突破,成为免疫细胞疗法的支柱之一。参考资料:1.企业官网2.各相关文章内容来源 | 医麦客*声明:“药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台,主要目的在于分享行业相关知识,传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有,如有侵权,请及时告知,我们会在24小时内删除相关信息。盘点:2023年CDE发布药品注册指导原则及法规全景图国内首个「十亿美元分子」诞生记:从零到一→同类最佳→年销售额破十亿美元……鼻腔药物递送全揭秘,优势与挑战知多少?
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