2023药明康德全球论坛线上版……来了！！

2023-03-20

基因疗法细胞疗法

▎药明康德内容团队编辑小分子疗法过时了吗？RNA疗法的下一步该怎么走？细胞与基因疗法又要怎样才能兑现潜力？2023年初，以“BOLD”为主题，30多位全球行业领袖齐聚药明康德全球论坛，就医药领域关心的诸多话题进行深度探讨，分享了他们眼中的未来机遇。之后的两个月里，生物医药产业见证了全新的变革：GPT-4的横空出世，让我们期待人工智能为全世界带来的无限可能；阿尔茨海默病重磅疗法的获批，也彰显了医药人的韧劲。年初药明康德全球论坛的洞见，却是常看常新，愈发富有启示。恰逢在这两个月的时间里，我们收到了期望观看论坛重播的大量呼声。为此，我们将在3月30日提供2023年药明康德全球论坛的线上回放，重温洞见和机遇，向未来继续进发。▲本次论坛实行“邀请批准制”，不收取任何参会费用。为满足全球不同地区的观看需求，将分设中英版本及多个适宜的播出时间。长按识别上方二维码申请观看。在今天的文章里，我们送上行业领袖们在本届全球论坛上的部分独家见解，更多精彩观点碰撞，欢迎注册观看！2023年：创新的现状“现在是研究科学最好的时代，因为生命科学、医学、数字科学等多个学科的交汇，让科研人员能以前所未有的清晰度和规模对生命系统进行分析。”——美国国立卫生研究院（NIH）“脑倡议”项目主任John Ngai博士尽管当前行业正在经受不小的考验，创新是产业始终秉持的精神。论坛首场讨论中，多位明星嘉宾带来生态圈的多元视角，从更长的时间跨度上审视当前的时代机遇。提升生物学和药物发现的可预测性、促使更多疗法可编程化、推动产业创新可规模化，将是引领未来创新的关键。值得一提的是，多位嘉宾的发言都深入剖析了人工智能发展与生物医学技术融合的独特价值和深远影响。相信他们的思考、预判，将为行业注入一剂强心针。滑动了解专题讨论嘉宾全球顶级生物医学研究机构Broad研究所主任Todd Golub教授是知名癌症遗传学家，也是将基因组学应用于疗法发现的先驱之一。来自NIH的John Ngai博士已在行业深耕三十载，拥有基础科学和产业研究的跨界经历。全球顶级风险投资机构Andreessen Horowitz的普通合伙人Vijay Pande博士曾任斯坦福大学教授，对于机器学习与药物设计深具见解。基因泰克研究与早期开发负责人Aviv Regev博士是一名杰出的计算生物学家，她在利用计算科学和机器学习推动研发方面做出了突出贡献。原艾伯维总裁，Flagship Pioneering的CEO合伙人，Tessera Therapeutics首席执行官Michael Severino博士在超过20年的研发管理生涯中，为十多款已获批疗法的进展做出重大贡献。专题主持人、原强生研发掌门Mathai Mammen博士在职业生涯中带领推动了大量管线发展和多款新药问世。突破界限：重新定义“可成药性”“目前的‘不可成药靶点’，并不是真正的不可成药，而仅仅是‘尚未成药’。”——OMass Therapeutics首席执行官Ros Deegan女士“难以成药”的靶点多年来都是科学家们想要挑战的圣杯。随着KRAS抑制剂、以及多款针对“老大难”靶点的新药陆续获得FDA批准上市，这一领域正在掀起汹涌浪潮。打破不可成药的魔咒，哪些新工具和新技术有望改变研发范式，又将为哪些疾病治疗带来全新选择？站在这一领域的前沿，多家新锐公司的嘉宾将带来专题讨论。滑动了解专题讨论嘉宾Ros Deegan女士是OMass公司首席执行官。这是一家由牛津大学（University of Oxford）衍生的初创公司，将天然质谱技术（Native MS）用于新药开发，2022年获得1亿美元B轮融资。加州大学伯克利分校Dan Nomura教授是不可成药领域科学转化的专家，成立了多家新锐公司，其中Vicinitas Therapeutics在2022年斩获6500万美元的A轮融资。Nancy Pryer博士是Ambagon公司的首席科学官，该公司2022年获得8500万美元的高额A轮融资，正在利用对14-3-3蛋白的深入了解来开发分子胶，促进疾病驱动蛋白的降解。华盛顿大学蛋白设计研究所首席战略及运营官Lance Stewart博士在蛋白质和药物发现研究领域有超过26年的经验。在利用人工智能预测并设计蛋白用于新药研发方面，该研究所拥有重要地位。专题主持人Karen Tkach Tuzman博士在BioCentury担任资深编辑及药物发现兼临床前开发负责人。打开新天地：聚焦RNA疗法“代表RNA的单螺旋，也许正在‘取代’代表DNA的双螺旋。”——Canaan普通合伙人Nina Kjellson女士RNA疗法可谓近年来迅速崛起的新分子类型之一，反义寡核苷酸（ASO）、RNAi疗法、mRNA疫苗不断涌现，赛道持续火热，2022年全球融资事件超过60起，平均每周超过1起。进一步拓展RNA疗法的边界，产业要如何解决当前的递送瓶颈，环状RNA、RNA外显子编辑技术、tRNA技术等又蕴含着哪些潜力？多位RNA疗法专家将共话RNA治疗的新篇章。滑动了解专题讨论嘉宾Tom Barnes博士执掌的Orna Therapeutics公司专注环状RNA疗法在癌症、遗传疾病、传染性疾病的应用，在2022年获得了2.21亿美元的B轮融资。John Mendlein博士是知名风投机构Flagship Pioneering执行合伙人、Laronde公司首席执行官。Laronde公司利用名为eRNA的新型环状RNA技术创造全新可编程药物，2021年获得了高达4.4亿美元的B轮融资。Romesh Subramanian博士掌舵的Ascidian Therapeutics在2022年10月正式启动，获得5000万美元的A轮融资。Michelle Werner女士为Alltrna首席执行官，这家公司在2021年启航，致力于打造业内首个tRNA技术平台。专题主持人、Canaan普通合伙人Nina Kjellson女士目前负责投资生物制药和数字健康公司，以满足未竟治疗需求。通向下一代细胞与基因疗法之路“这类疗法能将患者变成‘野生型’，和健康人一样。一想到这种一次治疗、永久治愈的潜力，就让人感到热血沸腾。”——Prime Medicine公司首席执行官Keith Gottesdiener博士2022年，全球范围内共有8款细胞和基因疗法首次获批上市，创下新高。在研管线的快速涌现有望掀起更高的浪潮。如何释放细胞和基因疗法的潜力，让它们造福更广泛的患者？突破研发、生产与应用等方面的局限，产业需要如何转换思维？多位正在打造最前沿技术的资深人士将探讨下一代细胞和基因疗法的特征。滑动了解专题讨论嘉宾Ken Drazan博士领导的ArsenalBio公司致力于结合CRISPR基因编辑、合成生物学和逻辑门控回路技术来开发可编程的CAR-T疗法，使其具有行使多种药物功能的潜力，于2022年获得2.2亿美元的B轮融资。Keith Gottesdiener博士领航的Prime Medicine公司由基因编辑领域先驱刘如谦博士于2021年联合创建，并融资3.15亿美元启动，其核心科技“先导编辑”有潜力修正高达90%造成疾病的已知突变。Laura Shawver博士担任Capstan Therapeutics首席执行官，这家公司的科学创始人包括来自宾夕法尼亚大学的多位医学先驱，覆盖CAR-T疗法、RNA疫苗和疗法等领域。2022年该公司完成1.65亿美元的种子轮和A轮融资。Catherine Stehman-Breen博士为Chroma Medicine首席执行官。该公司在2021年底完成1.25亿美元的A轮融资，在2023年3月初刚斩获1.35亿美元的B轮融资，其技术平台能够通过不切割DNA来实现基因调控。专题主持人为药明康德副董事长，全球首席投资官胡正国先生。如何为全球病患带来希望“你能深刻地感受到，疗法带来的不仅是统计上的显著，更是为患者的生活带来了显著的改变！”——加州大学旧金山分校神经学系教授，Weill神经科学研究所主任Stephen Hauser博士癌症、心血管疾病、神经系统疾病是对人类健康影响广泛的三大顽疾。如何攻克这三座大山，切实满足治疗需求，造福全球病患？来自全球顶尖机构的三位医学权威将带来他们的独到见解。滑动了解专题讨论嘉宾MD安德森癌症中心高级副总裁及首席科学官Giulio Draetta博士领导了著名的“癌症登月计划”。近30年里，在他的带领下，多款抗肿瘤临床候选药物和新药也得以发现。Stephen Hauser博士是加州大学旧金山分校神经学系教授、Weill神经科学研究所主任，该研究所致力于链接基础科学与临床研究，加速神经疾病的研究突破。Joseph Wu博士担任斯坦福心血管研究所所长，也是百年组织美国心血管协会（AHA）新任主席。2018年以来，AHA的工作将死于心血管疾病的人数减少了15.1%。专题主持人、BioImpact Capital联合管理合伙人Christiana Bardon博士毕业于哈佛医学院，目前负责肿瘤等生物医学领域的投资。打造更具影响力的未来“在许多科学领域中，创新正在加速。我们对于前沿技术的投资前景感到非常兴奋，这些前沿技术将真正引领产业变革、为患者带来真正有效的药物。”——ARCH Venture Partners合伙人Carol Suh女士过去一年，全球多家顶尖风投机构“逆势“募集高额基金，勇敢用于早期投资、扶植产业的未来。来自这些风投的代表们将齐聚一堂，分享他们眼中最具颠覆性潜力的前沿技术，描绘生态圈的未来画卷。针对10余个热门研究领域，比如精神疾病的全新机制疗法、抗衰老疗法、溶瘤病毒、数字医疗、早期诊断等，所有嘉宾也逐一举手表决是否看好。滑动了解专题讨论嘉宾Juergen Eckhardt博士担任拜耳高级副总裁兼“飞跃计划”负责人。作为拜耳的风投机构，“飞跃计划”2022年宣布将在后续3年里继续投入13亿欧元，金额为过去的两倍。Sofia Ioannidou博士是Andera Partners合伙人，这家欧洲的知名风投机构在2022年末宣布建立高达4.56亿欧元的基金，专注在欧美投资生物医药创新。Carol Suh女士是ARCH Venture Partners合伙人，该基金在2022年6月宣布将投入30亿美元，创造并资助生物技术领域的早期创新。新加坡A*STAR助理首席执行官Sze-Wee Tan教授致力于促进前沿技术转化为能够实实在在造福全球病患的应用。而他所身处的新加坡，也是亚太地区创新交流中心的代表。专题主持人Michal Preminger博士是强生创新北美东部区域负责人，带领团队建立、推进和管理所投资的外部研发组合。作为开启下一个十年的新起点，第11届药明康德全球论坛群星荟萃，六场专题讨论也富有远见。我们期待携手全球行业同仁，为可能改变新药研发轨迹的每一个创新而逆风破浪，共同创造更为波澜壮阔的“下一个十年”！期待您的注册观看！此次汇聚行业领袖的论坛也将作为“BOLD”系列在线活动的先行部分。后续“创新展示”环节将聚焦产业新锐力量，邀请24家完成大额早期融资的公司掌舵人，分享他们正在探索的下一代疗法。敬请持续关注《药明康德》微信平台，第一时间了解相关信息。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新