复星医药引进的「阿伐曲泊帕」递交新适应症上市申请

2022-12-22

临床结果临床3期上市批准

12月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由AkaRx公司、复星医药联合申报的马来酸阿伐曲泊帕片上市申请获得受理。公开资料显示，阿伐曲泊帕是复星医药引进的一款口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已经于2020年7月在中国获批上市，用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者治疗。

阿伐曲泊帕是一款血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已经获得美国FDA、欧洲EMA批准，拥有慢性肝病患者相关的血小板减少症（CLDT）、原发免疫性血小板减少症（ITP）双适应症。据复星医药公开资料介绍，阿伐曲泊帕可短时间内（治疗后3-5天）快速提升血小板计数。并且，不受食物类型限制的口服用药方式，大大提高了血小板减少症患者的生活质量。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，复星医药等公司正在开展一项国际多中心（含中国）3期临床试验，评估阿伐曲泊帕治疗活动性非血液系统肿瘤患者化疗所致血小板减少症的疗效和安全性。今年9月，一项“阿伐曲泊帕用于治疗实体瘤患者化疗引起的血小板减少症（CIT）CIT）“的多中心、开放标签、单臂临床试验”成果在Frontiers In Pharmacology期刊全文发表。

CIT的临床危害较多，包括化疗延迟、化疗减量、自发性出血风险增加、并发症及死亡率增加。CIT既往主要采用血小板输注和/或促血小板生长因子进行治疗，但上述治疗方案仍存在一定局限性。TPO-RAs则具有相似的升高血小板机制，其中阿伐曲泊帕在某些方面存在明显优势，如无潜在肝毒性基团，不增加肝脏不良事件风险；与食物同服，无饮食限制；保证药效同时兼顾便利性和安全性等。

阿伐曲泊帕治疗实体瘤CIT的研究纳入上一个化疗周期后发生过Ⅱ级血小板减少症（10×109/L＜PLT计数＜75×109/L）的人群，给予阿伐曲泊帕（60mg/天），同时根据患者情况给药5-10天。主要终点为阿伐曲泊帕起始治疗后，观察周期内血小板计数≥100×109/L或血小板计数较基线计数上升≥50×109/L或血小板计数较基线计数上升百分比≥100%患者比例。据复星医药早先新闻稿介绍，该研究为TPO-RAs治疗化疗所致血小板减少症（CIT）CIT）提供有力证据支持。在CIT患者中应用阿伐曲泊帕可使患者的血小板计数较基线显著增加，加速实体瘤患者化疗后血小板减少的恢复，且安全性和耐受性良好。

具体而言，阿伐曲泊帕治疗后，70.3%（52/74）的患者达到主要疗效指标。此外，累计有效率随时间不断提升，第1周有效率为37.8%（28/74)，第2周累计有效率为63.5%（47/74) ，第3周累计有效率为68.9% (51/74)。安全性结果提示，阿伐曲泊帕治疗后，仅少数患者出现不良事件，以恶心（8.1%）、疲劳（5.4%）为主，各不良事件发生率和阿伐曲泊帕说明书当中报道的基本一致。本次阿伐曲泊帕递交新适应症上市申请，意味着它有望在获批后惠及更多的患者。

参考资料：[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 22，2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]苏可欣®商业上市两周年，惠及数万名血小板减少症患者

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