主要目的：以持证商为AkaRx Inc.的马来酸阿伐曲泊帕片（商品名：Doptelet（苏可欣），规格：20mg（按C29H34Cl2N6O3S2计）为参比制剂，以宁波美舒医药科技有限公司研发的马来酸阿伐曲泊帕片（20mg（按C29H34Cl2N6O3S2计）为受试制剂，通过单中心、随机、开放、单次给药、两制剂、两序列、四周期、完全重复交叉设计的临床试验来评价两种制剂在中国健康受试者中空腹和餐后状态下的生物等效性。次要目的：观察受试制剂和参比制剂在中国健康受试者中的安全性。

开始日期2024-03-06

申办/合作机构

宁波美舒医药科技有限公司

NCT06281327 / Recruiting临床2期IIT

A Prospective, One-arm and Open Clinical Study to Assess Efficacy and Safety of Avatrombopag in the Treatment of Pediatric Primary Immune Thrombocytopenia

To evaluate the safety and efficacy of avatrombopag in the treatment of pediatric primary immune thrombocytopenia in patients who have been treated with eltrombopag before and switched to avatrobopag because of poor efficacy, excessive platelet fluctuation or intolerance, or patient preference, economic reasons, and other reasons.

开始日期2024-03-01

申办/合作机构

河南省肿瘤医院

[+1]

NCT06254287 / Not yet recruiting临床2期IIT

Efficacy and Safety of Avatrombopag vs. Avatrombopag Combined With rhTPO in the Treatment of Patients With Severe Aplastic Anemia

Title: Efficacy and safety of Avatrombopag VS Avatrombopag combined with rhTPO in patients with severe aplastic anemia: a single-center, controlled study Observation group: Patients with severe aplastic anemia who did not respond to initial treatment (unconditional HSCT or ATG) or other treatments (except HSCT) Objective: To evaluate the efficacy and safety of Avatrombopag and rhTPO in the treatment of patients with severe aplastic anemia, to provide more treatment options for patients with severe aplastic anemia who are unable to undergo transplantation /ATG or have failed previous treatment, and to provide evidence-based evidence for the use of Avatrombopag or combined with rhTPO to promote hematopoietic recovery Experimental design: Single center, controlled study Total number of cases: 30 cases/group, 2 groups
Case selection criteria:
Inclusion criteria:
Age: > 18 years old, gender is not limited;
Patients clinically diagnosed with severe aplastic anemia (diagnostic criteria: ① myelocyte hyperplasia < 25% of normal; If ≥ 25% of normal but < 50%, the remaining hematopoietic cells should be < 30%. ② Blood routine must have two of the following three items: ANC < 0.5×109 /L; The absolute value of reticulocyte was < 20×109 /L; PLT < 20×109 /L). ③ If ANC < 0.2×109 /L, the diagnosis is very severe aplastic anemia), including patients who are newly diagnosed or have failed other treatments;
Patients currently undergoing hematopoietic stem cell transplantation or ATG without conditions;
Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) score 0-2;
Informed consent must be signed before participating in the study.
Exclusion criteria:
One of the following circumstances is not eligible for inclusion:
Patients with severe bleeding and/or infection that cannot be controlled after standard treatment;
Diagnosis of congenital hematopoietic failure (such as Fanconi anemia, congenital dyskeratosis, etc.);
Other causes of pancytopenia and bone marrow hypoproliferative diseases (such as hemolytic PNH, hypoproliferative MDS/AML, autoantibody-mediated pancytopenia, etc.);
All laboratory or clinically confirmed HIV infection, hepatitis C infection, chronic hepatitis B infection, or evidence of active hepatitis during screening;
Cytogenetic evidence of bone marrow abnormalities in clonal blood diseases;
History of thromboembolism or current use of anticoagulants within the past 6 months;
Accompanied by any one or more malignant diseases;
Treatment with another investigational agent within 30 days prior to the first dose of Avatrombopag;
Patients who cannot understand or are unwilling to sign an informed consent form (ICF);
Pregnant or lactating women;
The female patient or the female spouse of the male patient is unable to take effective contraceptive measures;
The Investigator considers that there are any other circumstances that may cause the subject to be unable to complete the study or that pose a significant risk to the subject.
Exit criteria:
The subject or his legal guardian voluntarily requests withdrawal;
Violation of inclusion/exclusion criteria;
Poor medication compliance;
The subject's condition requires treatment with drugs prohibited by the study;
Adverse events occur that cause subjects to be unable to continue the study;
Other unexplained severe comorbidities;
Pregnancy occurs during treatment;
Subjects deemed unsuitable for further study by the investigator.
Test termination:
For safety reasons, the study sponsor proposes to stop the study;
The Ethics committee decides to stop the study;
The lead researcher decides to stop the study. Investigational drug: Avatrombopag: tablet, specification: 20 mg/ tablet. rhTPO: 15000 units /1 ml. Treatment plan: This clinical trial is planned to carry out a 3-month drug study.
A: The Avatrombopag group was given Avatrombopag: 40 mg/ time, once a day, orally, for 3 months.
B: Avatrombopag +rhTPO group, Avatrombopag: 40 mg/ time, once a day, orally; rhTPO: 15000U/ time, once a day, subcutaneous injection; Both were 3 months.
Efficacy index:
Main therapeutic indicators:
Overall response rate at 3 months (OR);
Secondary efficacy measures:
Complete response rate at 3 months (CR); The time of the first occurrence of PR and CR within 3 months of medication; The proportion of subjects who were off platelet transfusion at 3 months; Hemorrhage score records of patients within 3 months of medication; Health-related quality of life score (SF-36 scale).
Efficacy criteria:
Complete response (CR) : HGB > 100 g/L; ANC > 1.5 × 109 /L; PLT > 100×109/L; Partial response (PR) : disengagement from component blood transfusion and no longer meeting the diagnostic criteria for SAA; Invalid (NR) : SAA diagnostic criteria are still met.

开始日期2024-02-01

申办/合作机构

江苏复星医药销售有限公司

100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的临床结果

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100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的转化医学

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100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的专利（医药）

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项与马来酸阿伐曲泊帕相关的文献（医药）

2024-03-01·British journal of haematology

Long‐term eltrombopag in children with chronic immune thrombocytopenia: A single‐centre extended real‐life observational study in China

Article

作者: Juntao, Ouyang ; Dong, Shuyue ; Wu, Runhui ; Chen, Zhenping ; Liu, Jingjing ; Meng, Jinxi ; Cheng, Xiaoling ; Wang, Zhifa ; Wang, Nan ; Ma, Jingyao

Summary:

We have previously confirmed the efficacy and safety of eltrombopag (ELT) in children with chronic immune thrombocytopenia (cITP). However, data on both long‐term exposure and early use of TPO‐RAs are lacking, so further ‘field‐practice’ evidence on treatment is required. Here, we report the long‐term follow‐up results (between September 2018 and June 2023) of our previous study. The main objective of this study was to retrospectively review our large institutional experience with ITP patients previously enrolled in our paediatric cITP study. We had more than 3 years of follow‐up by June 2023 for treatment patterns and outcomes. A total of 65 patients (28 males) were enrolled, with a median age at ELT initiation of 6.34 (range 1.65, 14.13) years and a follow‐up of 47.07 (36.00, 57.00) months, with 40.36 (10.53, 56.83) months of ELT therapy at the time of analysis. In total, 29.23% (19/65) of patients discontinued ELT due to stable response, and 18.46% (12/65) of patients switched to other ITP therapies due to loss of response (LOR) after 19.13 (14.53, 26.37) months. Of the 19 patients who discontinued ELT due to a stable response, 24.62% (16/65) achieved a 12 m sustained response off‐treatment (SRoT); the last recorded platelet count ranged from 56 to 166 × 109/L (median 107 × 109/L); and 4.62% (3/65) patients relapsed at 5, 6 and 9 months after discontinuation. Of the 12 patients who LOR to ELT after 19.13 (14.53, 26.37) months of therapy, four switched to avatrombopag, three switched to hetrombopag, two switched to traditional Chinese medicine (TCM), one underwent splenectomy and two received additional prednisolone under ELT treatment. Thirty‐four patients who tapered and maintained a durable response. The patients with LOR and the patients with tapering were compared; the platelet count at the start of ELT is lower, and the time to response is longer in the patients with LOR. The platelet count at the start of ELT and the time to response may be the predictive factors for LOR during ELT treatment. We report more than 3 years of long‐term clinical data on children with cITP using ELT. These data do not raise any new safety concerns regarding the long‐term use of ELT in children with cITP.

2024-02-01·Journal of pharmacy practice

Avatrombopag for the Treatment of Immune Thrombocytopenia and Periprocedural Thrombocytopenia Associated With Chronic Liver Disease

Review

作者: Moore, Donald C. ; Tran, Thuy B. ; Downing, Lauren ; Elmes, Joseph B. ; Arnall, Justin R.

Objective: To review the pharmacology, pharmacokinetics, clinical efficacy, safety, dosing and administration, and place in therapy of avatrombopag for the treatment of immune thrombocytopenia and chronic liver disease-associated thrombocytopenia. Summary: Avatrombopag is an orally administered thrombopoietin receptor agonist approved for the treatment of immune thrombocytopenia and is the first oral thrombopoietin receptor agonist approved for the treatment of perioperative thrombocytopenia associated with chronic liver disease in adults. The efficacy and safety of avatrombopag has been demonstrated in a multicenter, randomized, double blind, placebo-controlled phase III study in the setting of immune thrombocytopenia and in 2 identically designed, multicenter, randomized, double blind, placebo-controlled phase III trials in the setting of thrombocytopenia associated with chronic liver disease. The most common adverse events reported in the clinical trials were headache, fatigue, and gastrointestinal toxicities. The incidence of bleeding events was comparable between the avatrombopag and placebo treatment groups in each study. Avatrombopag has not been shown to be associated with hepatoxicity and does not require food restriction like the other oral thrombopoietin receptor agonist for immune thrombocytopenia, eltrombopag. Also, unlike eltrombopag for immune thrombocytopenia, it can be dosed less frequently than once daily. Conclusion: Avatrombopag offers another safe and effective oral option for the treatment of immune thrombocytopenia without food restrictions and an alternative, transfusion-sparing option for thrombocytopenia associated with chronic liver disease patients undergoing surgery.

2024-02-01·American journal of hematology

Avatrombopag for adults with early versus chronic immune thrombocytopenia

Article

作者: Connell, Nathan T ; Goodarzi, Katayoon ; Leaf, Rebecca K ; Connors, Jean M ; Al-Samkari, Hanny ; Virk, Zain M ; Kuter, David J

Abstract:

Avatrombopag is a newer thrombopoietin receptor agonist (TPO‐RA) currently approved to treat chronic ITP (duration >12 months). No studies have yet evaluated the safety and effectiveness of avatrombopag in newly diagnosed ITP (duration <3 months) or persistent ITP (duration 3–12 months), and so its use in these populations is presently off‐label worldwide. We hypothesize that avatrombopag has similar safety and effectiveness irrespective of ITP disease phase. To evaluate this, we performed a multicenter observational cohort study of adults with ITP treated with avatrombopag, comparing patient outcomes by disease phase (newly diagnosed/persistent versus chronic). Seventy‐five patients were included, 23 with newly diagnosed/persistent ITP (17.7 patient‐years of avatrombopag treatment) and 52 with chronic ITP (65.3 patient‐years of avatrombopag treatment). On avatrombopag, 91% of newly diagnosed/persistent patients versus 96% of chronic patients (p = .58) achieved a platelet response (≥50 × 109/L) and 86% versus 81% of patients (p = .78) achieved a complete response (≥100 × 109/L). Median platelet counts on avatrombopag were similar between the two groups (165 × 109/L vs. 129 × 109/L, p = .57). Response durability was high and similar in both groups. No patients in the newly diagnosed/persistent group had a major bleeding event, thromboembolic event or avatrombopag discontinuation for adverse events, compared with 4, 1, and 2, respectively, in the chronic group. Thrombocytosis (platelets ≥400 × 109/L) incidence was similar in the two groups. No other drug‐related adverse events occurred in either group. Avatrombopag was safe and effective in patients with newly diagnosed and persistent ITP, with outcomes numerically, statistically, and clinically similar to patients receiving avatrombopag for chronic ITP.

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项与马来酸阿伐曲泊帕相关的新闻（医药）

2024-07-01

·米内网

【重磅】倍特药业拿下3大品种，猛攻150亿市场

精彩内容 6月28日，NMPA官网显示，倍特药业的钆塞酸二钠注射液、别嘌醇片、马来酸阿伐曲泊帕片同日获批上市，并视同过评。其中，钆塞酸二钠注射液、马来酸阿伐曲泊帕片为国产第3家。今年以来，倍特药业已有16个品种获批上市。马来酸阿伐曲泊帕片是一款非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。米内网数据显示，2023年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端马来酸阿伐曲泊帕片销售额超过8亿元，同比增长24.13%。中国公立医疗机构终端马来酸阿伐曲泊帕片销售情况（单位：万元）来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局别嘌醇片是一种抑制尿酸合成的药物，目前国内已有15家企业获得了生产批文，包括倍特药业、华润双鹤、上海信谊万象、瀚晖制药等。钆塞酸二钠注射液是拜耳研发的一种具有肝脏特异性的磁共振造影剂。米内网数据显示，2023年中国公立医疗机构终端造影剂销售额接近150亿元，其中钆塞酸二钠注射液销售额超过4亿元，同比增长19.31%。中国公立医疗机构终端钆塞酸二钠注射液销售情况（单位：万元）来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局造影剂是倍特药业研发管线重点推进领域，今年以来公司已有4个品种获批上市，包括钆特酸葡胺注射液、钆贝葡胺注射液、碘佛醇注射液、钆塞酸二钠注射液。 2024年至今，倍特药业已有16个品种获批上市。其中，多个品种为国内首批上市，呋塞米口服溶液为国内首仿+首家过评，盐酸右美托咪定鼻喷雾剂、钆特酸葡胺注射液为国产第2家，钆贝葡胺注射液、碘佛醇注射液、马来酸氟伏沙明片、钆塞酸二钠注射液、马来酸阿伐曲泊帕片为国产第3家。资料来源：米内网数据库、NMPA注：米内网《中国公立医疗机构药品终端竞争格局》，统计范围是：中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院，不含民营医院、私人诊所、村卫生室；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 ●温馨提示● 因为微信公众号修改了推送规则，最近很多读者反映没有及时看到推文。把米内网设为“星标”，就能每天与我们不见不散啦，具体操作如下：【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准

2024-06-29

·CPHI制药在线

海思科1类创新降糖药考格列汀片获批上市；国产第14款PD-(L)1单抗获批上市 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周绝对是大热周，有多个创新药获批上市。首先来看审评审批方面，有多个降糖药获批，同时也有多个PD-1单抗取得新进展。非常值得一说的有两个，海思科1类创新降糖药考格列汀片（商品名:倍长平）获批上市以及国产第14款PD-(L)1单抗获批上市；其次是研发方面，多个药取得重要进展，其中，和誉医药的依帕戈替尼联用阿替利珠单抗治疗晚期肝细胞癌，ORR达50%；再次是上市方面，科望医药、药捷安康均向港交所递交了IPO申请；最后是政策方面，中国国家药监局发布了关于征求《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》意见。本周盘点包括审评审批、研发、上市以及政策四大板块，统计时间为6.24-6.28，包含37条信息。审评审批 NMPA 上市批准 1、6月24日,NMPA官网显示，诺和诺德的依柯胰岛素注射液（商品名:诺和期/Awigli）获批上市，用于治疗成人2型糖尿病。依柯胰岛素是诺和诺德在口服胰岛素OI338的基础上设计的一款超长效胰岛素制剂，人体内半衰期长达196h。在一周给药间隔内，依柯胰岛素降糖作用分布均匀，并且在临床相关剂量下降糖作用时间可覆盖一周。 2、6月24日，NMPA官网显示，海思科1类新药考格列汀片（商品名:倍长平）获批上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。考格列汀是超长效二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂。目前，共有两款国产DPP-4抑制剂获批上市，另一款是恒瑞的瑞格列汀，已于2023年6月获批上市。 3、6月24日，NMPA官网显示，强生的棕榈帕利哌酮酯注射液（6M）（商品名：善久达）获批上市，用于接受过棕榈帕利哌酮酯注射液（3M）至少3个月充分治疗的成人精神分裂症患者。该药是目前中国首个获批且唯一一款一年仅需注射两次的长效针剂抗精神病药，通过在注射部位缓慢释放进入血液，实现长达六个月的持续治疗和症状控制。 4、6月24日，NMPA官网显示，罗氏的奥妥珠单抗注射液（商品名：佳罗华）药品说明书更新，新增90分钟快速给药的短程输注(SDI)方案。此方案将奥妥珠单抗的单次输注时间从原本的3-4小时缩短至90分钟，最早可在患者治疗的第二周期开始时应用。奥妥珠单抗是全球首个经糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20单克隆抗体。 5、6月25日，NMPA官网显示，迈博药业的CMAB009注射液获批上市，与FOLFIRI（亚叶酸、5FU和伊立替康）联合用于转移性结直肠癌（mCRC）的一线治疗。CMAB009是一种重组抗表皮生长因子受体（EGFR）嵌合单克隆抗体，为基于西妥昔单抗研发的改良型生物制品。 6、6月25日，NMPA官网显示，诺和诺德的司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈）新适应症获批，作为低卡路里饮食和增加体力活动的辅助治疗用于初始体重指数（BMI）≥30kg/m2（肥胖），或≥27kg/m2且<30kg/m2（超重）并且伴有至少一种与超重相关合并症的成人患者。司美格鲁肽是一款长效GLP-1受体激动剂。 7、6月25日，NMPA官网显示，强生的特立妥单抗注射液（商品名：泰立珂）获批上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。特立妥单抗是中国首个获批上市的靶向BCMA和CD3的双特异性抗体，此前已于美国和欧盟等国家或地区获批上市。 8、6月25日，NMPA官网显示，正大天晴的利拉鲁肽注射液获批上市，用于治疗2型糖尿病。利拉鲁肽是第一代胰高血糖素样-1受体（GLP-1R）激动剂，原研公司为诺和诺德，2009年6月，利拉鲁肽首次在欧盟获批上市，商品名为Victoza。目前，国内已有3款利拉鲁肽生物类似药获批上市，分别来自华东医药、通化东宝和正大天晴。 9、6月25日，NMPA官网显示，君实生物的特瑞普利单抗新适应症获批，联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于PD-L1阳性（CPS≥1）的初治转移或复发转移性三阴性乳腺癌的治疗。该药是一款以PD-1为靶点的单抗药物。截至2024年6月12日，该产品已在中国获批9项适应证，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌、肾癌、小细胞肺癌等适应症。 10、6月25日，NMPA官网显示，由AkaRx公司、复星医药联合申报的马来酸阿伐曲泊帕片新适应症获批，用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。阿伐曲泊帕是一款口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），复星医药于2018年获AkaRx许可，获得该药在中国内地及香港地区独家销售代理权（包括为实现销售享有的独家注册、开发权）。 11、6月25日，NMPA官网显示，天麦生物的甘精胰岛素注射液生物类似药获批上市，用于治疗1型和2型糖尿病。甘精胰岛素是通过DNA重组技术生产的长效胰岛素类似物，属于第三代胰岛素，在药效上，甘精胰岛素皮下注射后能持续缓慢释放胰岛素单体，相较于传统人胰岛素药物，其降糖作用可持续约24h，且几乎无峰值，可以更好的模拟正常基础人胰岛素的分泌。 12、6月25日，NMPA官网显示，默沙东（MSD）的抗PD-1单抗帕博利珠单抗新适应症获批，联合曲妥珠单抗、含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗，用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。至此，帕博利珠单抗在中国获批的适应证已经达到14个。 13、6月26日，NMPA官网显示，阿斯利康的甲磺酸奥希替尼片新适应症获批，联合培美曲塞和铂类化疗药物用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是奥希替尼在国内获批的第4项适应症。 14、6月28日，NMPA官网显示，石药集团子公司巨石生物制药的恩朗苏拜单抗注射液（商品名：恩舒幸）获批上市，用于治疗至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者。该药也成为国内第14款获批上市的国产PD-（L）1单抗。目前获批宫颈癌适应症的国产PD-(L)1仅有恩朗苏拜单抗、索卡佐利单抗、赛帕利单抗三款。 15、6月28日，NMPA官网显示，百奥泰生物的枸橼酸倍维巴肽（batifiban，曾用名巴替非班）获批上市，用于PCI围术期抗血栓。该药上市申请于2020年10月获得药监局受理。倍维巴肽是人工合成的血小板糖蛋白Ⅱb/Ⅲa（即“GPⅡb/Ⅲa”）受体拮抗剂。 16、6月28日，NMPA官网显示，百济神州的PD-1单抗替雷利珠单抗注射液（商品名：百泽安）新适应症获批，联合依托泊苷和铂类化疗用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。这是替雷珠单抗获批的第14项适应症。 17、6月28日，NMPA官网显示，恒瑞医药的恒格列净片新适应症获批，推测为联合二甲双胍和磷酸瑞格列汀改善2型糖尿病患者的血糖控制。脯氨酸恒格列净片属于钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。申请 18、6月25日，CDE官网显示，诺华的阿思尼布片（asciminib、商品名：Scemblix）申报上市，推测用于慢性髓系白血病治疗。Asciminib是一款针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的first-in-class药物，2021年10月，FDA加速批准用于治疗既往接受过≥2种TKI治疗的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）成年患者，并完全批准用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成年患者。 19、6月27日，CDE官网显示，和铂医药的巴托利单抗（HBM9161）申报上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。巴托利单抗是一种全人源单克隆抗体，其选择性地结合及抑制新生儿FcRn，2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗。临床批准 20、6月24日，CDE官网显示，圣因生物1类新药SGB-9768注射液获批临床，拟开发治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。SGB-9768是一种靶向补体C3的siRNA-GalNAc结合物，采用了该公司创新技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。 21、6月25日，CDE官网显示，石药集团的SYS6020注射液获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。SYS6020为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。 22、6月26日，CDE官网显示，诺和诺德（Novo Nordisk）1类新药amycretin片获批临床，拟用于降低超重或肥胖成人患者的体重。amycretin是一款GLP-1R和胰淀素受体的长效协同激动剂，正在开发皮下注射（每周一次）和口服（每天一次）两种剂型，目前拟开发适应症为肥胖。优先审评 23、6月26日，CDE官网显示，阿斯利康（AstraZeneca）第三代EGFR-TKI甲磺酸奥希替尼片拟纳入优先审评，拟用于接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展、具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期、不可切除（Ⅲ期）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。 24、6月26日，CDE官网显示，海思科的HSK21542注射液拟纳入优先审评，用于治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。HSK21542是其研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经获得CDE受理。 25、6月27日，CDE官网显示，和黄医药的氢溴酸他泽司他片拟纳入优先审评，拟用于EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。 FDA 上市批准 26、6月26日，FDA官网显示，艾伯维的Epcoritamab（商品名：Epkinly）获批新适应症，用于治疗至少接受过两种系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/RFL）患者。Epcoritamab是一款CD3/CD20双抗，2023年5月，Epcoritamab首次在美国获批上市，用于治疗接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/RDLBCL）患者。临床批准 27、6月24日，FDA官网显示，丹擎医药的DAT-2645片获批临床，拟用于治疗携带BRCA1/2功能缺失性突变和/或同源重组缺陷（HRD）的晚期或转移性实体瘤患者。DAT-2645是丹擎医药自主研发的一种全新结构的、高选择性的口服小分子聚ADP核糖水解酶（PARG）抑制剂。 28、6月24日，FDA官网显示，睿健医药的NouvNeu001获批临床，拟用于治疗帕金森。NouvNeu001是一款基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，该药的Ⅰ/Ⅱ期临床研究已在2023年8月获得中国NMPA批准，并在Ⅰ期临床试验中取得了积极的安全性和疗效数据。孤儿药资格 29、6月26日，FDA官网显示，同宜医药的第二代双配体偶联药物（Bi-XDC）CBP-1019被授予孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，CBP-1019已获得FDA授予3个孤儿药资格，分别用于治疗胰腺癌、食管癌和小细胞肺癌。研发临床状态 30、6月25日，艾威药业（IVIEW Therapeutics）宣布，公司1类新药IVW-1001治疗干眼症的临床试验已在美国启动，进行首例受试者给药。IVW-1001是一种新型的TRPM8冷感受体激动剂，旨在治疗干眼症的体征和症状。临床数据 31、6月23日，恒瑞医药公布了GLP-1R/GIPR激动剂HRS9531治疗不伴糖尿病的肥胖成年患者的Ⅱ期结果。结果显示，与安慰剂组相比，HRS9531组患者的减重效果更为明显。治疗24周后，1.0mg、3.0mg、4.5mg和6.0mg组患者的体重分别降低了5.4%、13.4%、14.0%和16.8%，而安慰剂组这一比例为0.1%。此外，各剂量组和安慰剂组至少减重5%的患者比例分别为52.0%、88.2%、92.0%、91.8%和10.2%。 32、6月24日，信念医药公布了首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究（ⅡT）中用于治疗血友病B成年患者出血的长期随访相关研究数据，数据显示：长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。 33、6月24日，恒瑞医药公布了PD-L1/TGF-βRⅡ双抗SHR-1701联合或不联合化疗新辅助治疗不可切除的Ⅲ期非小细胞肺癌的概念验证Ⅱ期临床研究（TRAILBLAZE研究）结果，结果显示，在接受新辅助联合治疗的主要队列患者（n=97）中，两项主要终点均达到，诱导后的ORR为58%，18个月EFS为56.6%。27例（25%）患者接受了手术治疗，均达到R0切除。 34、6月26日，诺和诺德公布了Ocedurenone治疗高血压合并慢性肾病（CKD）的Ⅲ期CLARION-CKD研究结果，结果未达到主要终点，并表示2024年将因此产生约57亿丹麦克朗（约8.28亿美元）的减值损失。Ocedurenone是诺和诺德以13亿美元自KBPBiosciences手中收购的一款口服小分子非甾体盐皮质激素受体（nsMR）拮抗剂，其半衰期长且MR亲和力高。 35、6月28号，和誉医药公布了高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼与阿替利珠单抗联用治疗晚期肝细胞癌的最新临床试验数据。其中依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠队列在FGF19过表达肝细胞癌患者中显示出突出的疗效, ORR达50%。上市 36、6月27日，港交所官网公示，科望医药、药捷安康两家生物医药公司递交了IPO申请。科望医药成立于2017年，开发新一代疗法创新肿瘤治疗。药捷安康成立于2014年，专注于发现及开发肿瘤、炎症及心脏代谢疾病小分子创新疗法。政策 37、2024年6月25日，中国国家药监局发布关于征求《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》意见。公告指出，为加快临床急需境外已上市药品在境内上市，满足患者临床用药迫切需求，决定进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批工作机制，并组织起草了征求意见稿，并向社会公开征求意见。来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准申请上市IPO

2024-06-28

·Pharma CMC

刚刚，135个新批件！多款新药获批，百奥泰、恒瑞、石药、百济神州……

限时免费报名中刚刚，NMPA发布2024年06月28日药品批准证明文件送达信息，本批次共有135个受理号获批，其中72个为上市申请受理号，获批品种包括：百奥泰生物的1类新药枸橼酸倍维巴肽注射液（CDE登记名称为：巴替非班注射液）获批上市。巴替非班是百奥泰自主开发的一款血小板糖蛋白 IIb/IIIa 受体拮抗剂，用于 PCI 围术期抗血栓。恒瑞医药的脯氨酸恒格列净片新适应症获批上市。推测本次获批适应症为联合二甲双胍和磷酸瑞格列汀改善2型糖尿病患者的血糖控制。脯氨酸恒格列净是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，SGLT2抑制剂通过促进葡萄糖和钠离子经尿排出进而降低肾小球高压力和高滤过、下调交感神经系统活性进而降低血压、缓解肾脏缺氧并减少肾脏炎症和纤维化等机制治疗慢性肾脏病。石药集团的恩朗苏拜单抗注射液获批上市，用于治疗至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者。恩朗苏拜单抗注射液（SG001）是尚健生物研发的一款重组抗PD-1全人源单克隆抗体，属IgG4型单抗药物。2018年11月，尚健生物与石药集团达成了恩朗苏拜单抗注射液的联合开发协议。百济神州的替雷利珠单抗注射液新适应症获批上市，本次获批的新适应症为替雷利珠单抗联合依托泊苷和铂类化疗用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。杭州博之锐生物的托珠单抗注射液获批上市，用于治疗类风性湿关节炎（RA）、全身型幼年特发性关节炎（sJIA）和细胞因子释放综合征（CRS）。除上述新药外，另有：成都倍特药业的别嘌醇片、马来酸阿伐曲泊帕片；石药集团欧意药业的哌柏西利片；石家庄四药的盐酸艾司洛尔注射液；远大医药的重酒石酸间羟胺注射液；南京正大天晴制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊；杭州中美华东制药的他克莫司缓释胶囊等多款产品获批。欢迎添加微信，进入批件之家（实名制）仅供交流，与官方无关

上市批准财报

100 项与马来酸阿伐曲泊帕相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10307	马来酸阿伐曲泊帕	B02BX	DB11995

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性肝病	加拿大	Sobi North America	2023-11-06
免疫性血小板减少症	欧盟	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
免疫性血小板减少症	冰岛	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
免疫性血小板减少症	列支敦士登	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
免疫性血小板减少症	挪威	Swedish Orphan Biovitrum AB	2019-06-20
血小板减少症	美国	AkaRx, Inc.	2018-05-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
胃肠道肿瘤	临床2期	美国	Swedish Orphan Biovitrum AB	2023-11-01
再生障碍性贫血	临床2期	中国	中国医学科学院血液病医院	2022-11-10
肝病	临床2期	-	Sobi, Inc.	2020-05-27
肿瘤	临床2期	-	Sobi, Inc.	2020-05-27
慢性特发性血小板减少性紫癜	临床2期	美国	Eisai, Inc.	2007-02-01
心血管疾病	临床1期	荷兰	Eisai, Inc.	2011-02-01
慢性血小板减少症	临床1期	荷兰	Eisai, Inc.	2011-02-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04516967 (AVA-PED-301, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症末线	75	Avatrombopag	簾繭鬱選淵憲獵繭鹽淵(繭壓繭鹹淵繭夢簾淵糧) = 鏇簾選遞蓋構築鹹鏇衊獵襯鏇餘壓簾網製衊鹹 (艱觸膚簾夢觸艱窪淵願 ) 达到更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	难治性重度再生障碍性贫血	-	Eltrombopag	壓夢壓淵鹹範顧願築積(窪觸鏇憲艱觸夢網鹽製) = 願襯餘鬱齋網餘襯衊憲餘選範廠積網夢獵積製 (鑰網顧襯廠淵願願鹹夢 ) 更多	-	2024-05-14
EHA2024	N/A	难治性重度再生障碍性贫血	-	Avatrombopag	壓夢壓淵鹹範顧願築積(窪觸鏇憲艱觸夢網鹽製) = 壓壓製艱網獵簾遞製壓餘選範廠積網夢獵積製 (鑰網顧襯廠淵願願鹹夢 ) 更多	-	2024-05-14
EHA2024	N/A	免疫性血小板减少症	112	Avatrombopag 280mg weekly + Fostamatinib 2800mg weekly	衊網壓網顧淵鑰顧範壓(願醖觸憲壓顧夢鹹遞網) = Diarrhoea grade 1 was in 3 patients, all related to FOS and solved without reduction or stop the drug 醖選繭憲衊鏇衊齋艱選 (廠壓齋鏇獵醖夢齋觸築 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04638829 (Phase 4 Study, EHA2024)	临床4期	免疫性血小板减少症	60	Avatrombopag 20 mg	選蓋範範遞遞網鏇衊壓(蓋簾鑰壓鹽窪選膚選鏇) = 餘簾獵鹹製蓋衊鏇簾壓餘餘窪製窪蓋鹽夢範繭 (構餘廠製願繭窪鹽窪鹹 )	积极	2024-05-14
NCT04638829 (Phase 4 Study, EHA2024)	临床4期	免疫性血小板减少症	60	Eltrombopag	選蓋範範遞遞網鏇衊壓(蓋簾鑰壓鹽窪選膚選鏇) = 餘鹽鑰鬱鹽鹽觸網構積餘餘窪製窪蓋鹽夢範繭 (構餘廠製願繭窪鹽窪鹹 )	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	二线	-	Avatrombopag	範鹹夢簾遞醖衊憲壓襯(簾艱膚繭齋遞淵築構簾) = 夢獵齋築淵廠鏇鏇選艱衊憲鹹壓蓋膚製鬱觸積 (遞繭構鹽製積繭廠膚醖 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	血液肿瘤	37	Avatrombopag combined with rhTPO	繭艱窪築鏇鏇顧衊鏇餘(窪膚窪繭簾憲廠鬱範鬱) = In the control group, three patients developed Grade I-III acute GVHD and one patient developed hepatic sinusoidal obstruction syndrome (HSOS) 夢願鏇網齋範鬱積繭艱 (築構獵網鏇襯餘壓鹽淵 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	血液肿瘤	37	rhTPO only		积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	免疫性血小板减少症	44	Avatrombopag	憲鹽糧壓製積獵蓋淵夢(醖壓製廠衊膚餘觸衊鏇) = 鏇網鹽餘獵襯齋願範積鹽憲範鏇構網鬱繭餘夢 (顧醖獵積廠鹽壓製膚鏇 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	造血干细胞移植	-	Avatrombopag	願積積構選獵衊淵糧選(簾繭壓遞積鏇糧築醖遞) = ALT increased in one patient 範齋襯遞壓壓夢壓醖鏇 (簾餘鏇醖夢鏇憲壓蓋願 )	积极	2024-05-14
REAL-AVA 2.0 (EHA2024)	N/A	免疫性血小板减少症	11	Avatrombopag	網鹹鹽艱鬱願範鬱醖構(積壓鹹糧衊觸積廠積衊) = 憲觸蓋積廠夢選範選窪膚蓋膚鹽積範顧鹽夢醖 (範齋蓋鏇艱範淵鹹鹽窪 ) 更多	-	2024-05-14
AVAMAD STUDY (ASH2023)	N/A	免疫性血小板减少症二线	66	Avatrombopag	獵糧窪餘齋憲製積壓積(構顧蓋艱簾網艱憲範積) = 簾鏇糧築鑰膚積淵夢壓鹹網齋醖範壓鹹願鏇構 (糧鹽積積醖鏇鏇獵衊鹽 ) 更多	-	2023-12-11