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全球小核酸药物巨头
Alnylam
:2年内递交超15款RNAi疗法的IND申请!
2023-12-15
·
生物制品圈
临床2期
临床3期
siRNA
临床申请
2023年12月13日,全球小核酸药物巨头
Alnylam Pharmaceuticals
召开了研发日活动,介绍了公司的研发策略和重点研发管线的进展,包括继续商业化执行4种RNAi治疗产品以及推进早中后期研究项目等。PS:在【药时空】公众号后台回复“Alnylam”,可获取Alnylam2023年研发日PPT材料(共252页)。
Alnylam
首席创新官Akshay Vaishnaw博士表示,
Alnylam
将继续推动下一波RNAi疗法改变医学。为此,
Alnylam
的科学家将为罕见、特殊和流行疾病提出新的基因验证靶点,包括
胆汁淤积性肝病
、一系列
出血性疾病
、
肥胖症
和
2型糖尿病(T2DM)
。到2025年底,公司计划为至少9个由
Alnylam
主导的新RNAi项目提交研究性新药(IND)申请,其中5个用于肝脏靶向、2个用于中枢神经系统(CNS)靶向、1个用于脂肪组织靶向、1个用于肌肉靶向。此外,公司还预计,到2025年底,至少将有6个由合作伙伴牵头的额外项目提交IND。其中包括支持推进与
赛诺菲
合作的
Fitusiran
和与
Vir Biotechnology
合作的ALN-HBV02 (VIR-2218) 的研究项目。这两者均属于研究性RNAi疗法,
Fitusiran
用于治疗
血友病A
和B,
赛诺菲
计划在2024年提交该药的新药申请;
ALN-HBV02
则被开发用于治疗慢性乙型和
丁型肝炎病毒感染
,
Vir
预计将在2024年全年报告多项该药2期研究的临床数据。在产品的临床管线进展方面,公司分享了
ALN-TTRsc04
1期研究、
ALN-KHK
1期研究以及
ALN-BCAT
1期研究的相关情况。
ALN-TTRsc04ALN-TTRsc04
是一种用于治疗
ATTR淀粉样变性
ATTR
淀粉样变性的研究性RNAi疗法,它利用
Alnylam
的IKARIA技术,每年给药一次,可提供超过90%的靶基因沉默潜力。据该药物的Ⅰ期研究的初步结果显示,
ALN-TTRsc04
每年给药一次,可降低90%以上的TTR。公司预计在2024年底启动一项针对
ATTR淀粉样变性伴心肌病
患者的3期研究。
ALN-KHKALN-KHK
是一款靶向
酮己糖激酶(KHK)
的在研RNAi疗法,用于治疗
2型糖尿病
。在超重至
肥胖
健康志愿者的Ⅰ期研究中,在可用的最高剂量队列中单剂量研究性
ALN-KHK
导致曲线下果糖面积相对于第85天测量的基线水平平均增加至3倍,为目标参与提供了明确的证据。另外,研究还观察到循环
FGF21
水平的降低,这与
KHK
的已知生物学一致。公司计划在2024 年年初启动该药物的ⅠB期研究部分。ALN-BCATALN-BCAT是一种研究性RNAi治疗靶向
β-catenin
,用于治疗
肝细胞癌(HCC)
。其采用Alnylam先进的脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,称为“reLNP”,由于增强了生物降解性,该技术提供了更高的耐受性。
Alnylam
表示其近期将提交该药物的IND申请,并计划在2024年初启动Ⅰ期临床研究,该研究将评估研究药物作为单一疗法和与免疫疗法联合治疗晚期疾病患者的潜力。总之,Alnylam将通过新型肝外传递系统扩展其在RNAi平台创新方面的领导地位,推动下一波RNAi治疗管线的研究。PS:在【药时空】公众号后台回复“Alnylam”,可获取Alnylam2023年研发日PPT材料(共252页)。参考资料:[1]Alnylam Highlights Significant Progress with Platform Innovation and Clinical Pipeline at R&D Day.Provided by Business Wire.Dec 13, 2023 8:30 PM GMT+8.[2]Alnylam2023年研发日PPT.识别微信二维码,添加生物制品圈小编,符合条件者即可加入生物制品微信群!请注明:姓名+研究方向!版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。
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机构
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
赛诺菲(中国)投资有限公司
Vir Biotechnology, Inc.
适应症
胆汁淤积性肝病
出血性疾病
肥胖
[+6]
靶点
TTR
KHK
FGF21
[+1]
药物
Fitusiran
Elebsiran
ALN TTRsc04
[+3]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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