生物医药系列产品
数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
研发动态丨AceLink:法布雷病患者2期临床研究在上海瑞金医院首家中心启动
2023-08-15
·
BioBAY
临床2期
临床申请
临床1期
近日,BioBAY园内企业
AceLink
Therapeutics,Inc.
宣布,公司在研的新型口服非脑渗透性葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂AL01211,用于治疗法布雷病患者的2期临床试验首家中心在中国正式启动。该项开放性研究旨在评估
AL01211
在既往未接受过其他法布雷病治疗的经典型
法布雷病
男性患者中的安全性、药代动力学(PK)、药效学(PD)和初步疗效。目前该研究正在中国6个中心积极招募患者,预期2024年下半年开始获得此临床试验的初步结果。
AL01211
是一种新型口服非脑渗透性葡萄糖神经酰胺合酶(GCS)抑制剂,用于治疗法布雷病,现已在澳大利亚完成了健康受试者中的1期临床试验,并在中国完成由中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)批准的IND下的桥接1期试验。两项试验均表明,
AL01211
总体耐受性良好,无重大不良事件,预期的血浆鞘糖脂量随着药物剂量的增加而降低,显示出明显的PK和
PD
相关性。AceLink
Therapeutics
首席医学官Pedro Huertas博士表示:“我们在中国的2期临床首家中心启动,表明了我们对法布雷病研究的持续承诺,也是我们为这些患者提供方便的口服治疗选择的重要一步。我们感谢正在进行的临床试验中的患者及其家人,以及研究者们和更广泛的法布雷社区,感谢大家在努力推进研究药物进入临床使用的过程中给予的持续信任和合作。”该项2期研究目前正在中国多个中心积极筛选和招募患者。上海瑞金医院的陈楠教授是牵头这项工作的主要研究者(PI)。除瑞金医院外,预计全国其他五家中心也将在2023年第三季度陆续启动。公司预期2024年下半年开始获得此临床试验的初步结果。“法布雷病的症状非常严重,对患者及其家人的生活质量都有负面影响,”瑞金医院肾内科陈楠教授说。“即使酶替代疗法取得了进展,但可能引起的免疫反应及静脉反复输注的负担,凸显了对有效的口服药物的重大未满足需求。基于此,我们对这项临床试验感到非常兴奋,并希望通过我们的努力能改善法布雷病患者的日常生活。”关于AL01211AL01211是一种专利所有的非脑渗透性GCS 抑制剂,具有高活性(个位数纳摩尔IC50)、高选择性及其它良好的药物特性,支持每日一次口服给药。
AL01211
提供了一种临床急需的口服小分子疗法,作为法布雷病酶替代疗法的替代疗法,避免频繁的静脉输注。
AL01211
在
法布雷病
患者中的2期临床研究已于2023年启动。关于GCS抑制剂GCS催化鞘糖脂合成的第一步,鞘糖脂是一组生物活性分子,在各种细胞过程和疾病中起重要作用。GCS抑制剂减少鞘糖脂的合成,从而对糖脂积累引起的
法布雷病
和
戈谢病
等疾病产生疗效。关于
AceLink
Therapeutics, Inc.AceLink
Therapeutics
成立于2018年,是一家创新型生物医药初创公司,专注于开发安全有效的药物,以解决遗传疾病领域高度未满足的临床需求。该公司目前的重点在于开发法布雷病的新型疗法。欲了解更多信息,请联系:电话021-54302251,邮箱:info@acelinktherapeutics.com或继续访问www.acelinktherapeutics.com。▌文章来源:AceLink Therapeutics, Inc.责编:何文正审核:任旭推荐阅读研发动态丨
信诺维
:创新ADC在美国获批临床研发动态丨
华毅乐健
:国内首个!
血友病A
基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组研发动态丨
礼进生物
:自研IO抗体三联用完成首例患者给药
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
艾司林科(苏州)生物医药有限公司
Therapeutics, Inc.
苏州信诺维医药科技股份有限公司
[+2]
适应症
法布里病
戈谢病
血友病A
靶点
-
药物
AL-01211
Porcine neural cell product-PD(Diacrin)
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
来和芽仔聊天吧
热门报告
特应性皮炎深度解析:药物开发、专利分析与风险评估
智慧芽生物医药
2024年7月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
GPRC5D靶点专利调研报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务