速递 | 针对年轻人肾衰竭最常见原因！创新单抗获FDA突破性疗法认定

2024-02-19

突破性疗法临床结果临床2期并购临床1期

▎药明康德内容团队编辑日前，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）Pharmaceutical）和Visterra公司宣布，美国FDA已授予其在研单抗sibeprenlimab（VIS649）突破性疗法认定（BTD），用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病。IgA肾病是全世界原发性肾小球肾炎最常见的形式，也是年轻人肾衰竭的最常见原因之一。这次突破性疗法认定主要是基于ENVISION临床2期试验的积极结果，该结果在去年11月发表于《新英格兰医学杂志》上。研究结果表明，与安慰剂治疗相比，IgA肾病患者接受为期12个月的sibeprenlimab治疗后，蛋白尿状况显著减少。在第12个月时，与基线相比，接受2、4和8 mg/kg剂量的sibeprenlimab及安慰剂各组患者24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的几何平均比值降幅分别为47.2%、58.8%、62.0%和20.0%。与安慰剂组相比，sibeprenlimab组的估算肾小球滤过率（eGFR）也出现了有益的变化。接受2、4和8 mg/kg sibeprenlimab与安慰剂组患者的eGFR年变化分别为-2.7、+0.2、-1.5和-7.4 ml/min/1.73m2。这表明使用sibeprenlimab后患者的eGFR趋于稳定，反之使用安慰剂后，eGFR有所下降。图片来源：123RF在接受sibeprenlimab和安慰剂治疗的患者中，治疗伴发不良事件（TEAE）的发生率相似。在本试验及其后续至第16个月的随访期间，对sibeprenlimab的安全性评估中未发现不良毒性或临床意义上的免疫抑制证据。Sibeprenlimab是一种在研人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。APRIL是一种免疫细胞生长因子，被认为在IgA肾病的发生和发展中起着关键作用。据公开资料显示，sibeprenlimab最初由Visterra公司开发。2018年，大冢制药宣布以约4.3亿美元的价格收购Visterra公司，从而获得包括sibeprenlimab在内一系列针对IgA肾病和其他肾脏疾病等适应症的在研产品。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Sibeprenlimab Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the Treatment of Immunoglobulin A Nephropathy. Retrieved February 19, 2024 from https://www.otsuka-us.com/news/sibeprenlimab-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-treatment-immunoglobulin免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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