利用生物标志物促进新药开发，专家表示对这类疾病尤其重要 | 全球监管动态

2023-10-22

加速审批临床3期基因疗法

▎药明康德内容团队编辑罕见疾病因为患者人数稀少，在新药开发上面对多重挑战。日前在行业媒体BioSpace对业界人士的访谈中，多位专家表示，接受生物标志物证据是推动罕见疾病新药开发的重要一环，并希望看到FDA在利用加速批准推动罕见病新药开发方面表现出更高的灵活性。图片来源：123RF加州大学洛杉矶分校名誉教授Stephen Cederbaum博士在谈及生物标志物时举了一个例子。一种名为精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）ARG1-D）的罕见遗传病会导致患者从两岁开始由于精氨酸和氨在体内堆积而出现智力和运动障碍。一家名为Aeglea BioTherapeutics的生物技术公司开发的人类精氨酸酶1重组蛋白pegzilarginase在关键性3期临床试验中导致疾病关键生物标志物——血浆中的精氨酸平均水平下降80%。90.5%接受这一酶替代疗法治疗的患者血浆精氨酸水平恢复正常，安慰剂组这一数值为0。然而FDA并没有接受这款在研疗法的生物制品许可申请（BLA），FDA希望获得更多证据，显示血浆精氨酸和代谢产物的降低能够预测患者的临床获益。▲Stephen Cederbaum博士（图片来源：加州大学洛杉矶分校官网）Cederbaum博士和其它业界专家一起向FDA递交申诉，希望FDA能够利用加速批准通道对这一疗法进行评估。Cederbaum博士表示，FDA对pegzilarginase的疑虑在于尚不能确凿地判定降低精氨酸和氨的水平能够给患者带来获益。不过他说，“我们现在有一个机制来应对这种不确定性，这就是加速批准。”Ultragenyx公司创始人兼首席执行官Emil Kakkis博士在接受BioSpace采访时表示监管机构接受生物标志物的态度对罕见疾病药物开发至关重要。他在2009年创建了EveryLife基金会，致力于加速罕见疾病领域的创新。该组织的一个重要项目就是聚焦于提高FDA在审评罕见病药物方面的专长，并鼓励监管人员在科学基础稳固的前提下，接受替代研究设计和生物标志物。▲Emil Kakkis博士（图片来源：Ultragenyx公司官网）监管机构为了促进罕见病的新药开发，也正在不断推出新举措。近日，美国FDA启动名为START的试点项目，旨在进一步加快治疗罕见疾病的创新药物和生物制品的开发。试点项目的参与者能够从FDA获得更为频繁的建议和交流机会，解决各种产品开发中遇到的问题。FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在接受行业媒体Fierce Biotech采访时也指出，FDA已经在什么样的数据能够支持替代终点，促进罕见病药物的加速批准方面取得了长足进步。这可能意味着更多疗法有望通过加速批准这一渠道早日获批。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Experts Implore FDA to Accept Biomarker Evidence in Ultra-Rare Diseases. Retrieved October 20, 2023, from https://www.biospace.com/article/experts-implore-fda-to-accept-biomarker-evidence-in-ultra-rare-diseases/[2] FDA Launches Pilot Program to Help Further Accelerate Development of Rare Disease Therapies. Retrieved October 20, 2023, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-launches-pilot-program-help-further-accelerate-development-rare-disease-therapies#:~:text=Selected%20participants%20of%20the%20Support,clinical%20study%20design%2C%20choice%20of免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新