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每月一次,清除心脏“错误”蛋白!
阿斯利康
抗体疗法在中国启动3期临床
2024-05-06
·
交易
·
医药观澜
临床3期
引进/卖出
临床2期
临床结果
申请上市
▎
药明康德
内容团队编辑中国药物临床试验登记与信息公示平台近日公示,
阿斯利康(AstraZeneca)
已经启动一项
ALXN2220注射液
的国际多中心(含中国)3期临床研究,针对受试者群体为经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的
淀粉样变性成年心肌病(ATTR-CM)
患者。公开资料显示,
ALXN2220
(又称
NI006
)是一款抗淀粉样转甲状腺素蛋白(ATTR)单克隆抗体,为一款心脏淀粉样蛋白“耗竭剂”。截图来源:中国药物临床试验登记与信息公示平台官网ATTR-CM是一种全身性的进行性致命疾病,可导致患者发生
进行性心力衰竭
和死亡。ATTR-CM患者由于衰老或基因突变,导致
ATTR
错误折叠,并作为淀粉样纤维在心肌中沉积,从而损害相应器官组织的正常功能,并最终导致死亡。尽管该病已有疗法获批,但这些疗法均只能防止淀粉样蛋白积累,对于心脏中已经有大量淀粉样蛋白沉积的中度至重度ATTR-CM患者,他们依然面临着极大的未竟需求。
ALXN2220
是一款在研人源化单克隆抗体,专为吞噬免疫细胞清除ATTR而开发。该产品可特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白,通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物,针对
ATTR-CM
的病理原因,有望治疗晚期ATTR-CM患者。临床前模型证明,该产品可诱导病理性ATTR的清除。2022年3月,
阿斯利康
旗下专注于罕见病领域的
Alexion
公司宣布完成与
Neurimmune
公司就
ALXN2220
达成的独家全球合作和许可协议。根据协议条款,在1期临床试验结束后,
Alexion
公司将负责该候选疗法进一步的临床开发和商业化。
Neurimmune
公司将获得3000万美元的预付款,还有资格获得高达7.3亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。本次
阿斯利康
在中国启动的是一项在ATTR-CM成人受试者中评价淀粉样蛋白耗竭剂ALXN2220的有效性和安全性的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究。在该研究中,
ALXN2220注射液
的用法为每月一次给药,用药时程为24月。主要终点指标为24月时全因死亡(ACM)和总心血管(CV)临床事件的复合终点差异。
ALXN2220
治疗
ATTR-CM
的1期临床研究已于去年6月发表在《新英格兰医学杂志》。在这项1期、双盲试验中,研究人员将40例野生型或变异型ATTR
心肌病
和
慢性心力衰竭
患者随机分配接受
ALXN2220
或安慰剂静脉输注,每4周一次,持续4个月。患者序贯入组接受递增剂量的6个队列。4次输注后,患者入组开放标签扩展期,在该扩展期接受8次
ALXN2220
输注,逐步增加剂量。研究结果显示,
ALXN2220
的安全性在最高测试剂量下依然良好,未观察到明显的剂量限制毒性或与药物相关的严重不良反应。该产品的药代动力学特征与IgG抗体一致,未检测到抗药抗体。在至少10mg/kg的剂量下,患者心脏淀粉样蛋白沉积(通过闪烁扫描仪或心脏磁共振成像检测)在12个月内显著减少。用于测量心脏压力的和心肌细胞死亡的生物标志物NT-proBNP和肌钙蛋白T的水平也有所降低。参考资料:[1]中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. Retrieved Apr 30 , 2024. From http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml[2]Pablo Garcia-Pavia. et al. (2023)Phase 1 Trial of Antibody NI006 for Depletion of Cardiac Transthyretin Amyloid.N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2303765本文来自
药明康德
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机构
AstraZeneca PLC
无锡药明康德新药开发股份有限公司
Alexion Pharma Netherlands BV
[+1]
适应症
心肌疾病
心脏衰竭
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病
[+1]
靶点
TTR
药物
NI-006
标准版
¥
16800
元/账号/年
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