Neurimmune AG

▎药明康德内容团队编辑中国药物临床试验登记与信息公示平台近日公示，阿斯利康（AstraZeneca）已经启动一项ALXN2220注射液的国际多中心（含中国）3期临床研究，针对受试者群体为经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成年心肌病（ATTR-CM）患者。公开资料显示，ALXN2220（又称NI006）是一款抗淀粉样转甲状腺素蛋白（ATTR）单克隆抗体，为一款心脏淀粉样蛋白“耗竭剂”。截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网ATTR-CM是一种全身性的进行性致命疾病，可导致患者发生进行性心力衰竭和死亡。ATTR-CM患者由于衰老或基因突变，导致ATTR错误折叠，并作为淀粉样纤维在心肌中沉积，从而损害相应器官组织的正常功能，并最终导致死亡。尽管该病已有疗法获批，但这些疗法均只能防止淀粉样蛋白积累，对于心脏中已经有大量淀粉样蛋白沉积的中度至重度ATTR-CM患者，他们依然面临着极大的未竟需求。ALXN2220是一款在研人源化单克隆抗体，专为吞噬免疫细胞清除ATTR而开发。该产品可特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，针对ATTR-CM的病理原因，有望治疗晚期ATTR-CM患者。临床前模型证明，该产品可诱导病理性ATTR的清除。2022年3月，阿斯利康旗下专注于罕见病领域的Alexion公司宣布完成与Neurimmune公司就ALXN2220达成的独家全球合作和许可协议。根据协议条款，在1期临床试验结束后，Alexion公司将负责该候选疗法进一步的临床开发和商业化。Neurimmune公司将获得3000万美元的预付款，还有资格获得高达7.3亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。本次阿斯利康在中国启动的是一项在ATTR-CM成人受试者中评价淀粉样蛋白耗竭剂ALXN2220的有效性和安全性的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究。在该研究中，ALXN2220注射液的用法为每月一次给药，用药时程为24月。主要终点指标为24月时全因死亡（ACM）和总心血管（CV）临床事件的复合终点差异。ALXN2220治疗ATTR-CM的1期临床研究已于去年6月发表在《新英格兰医学杂志》。在这项1期、双盲试验中，研究人员将40例野生型或变异型ATTR心肌病和慢性心力衰竭患者随机分配接受ALXN2220或安慰剂静脉输注，每4周一次，持续4个月。患者序贯入组接受递增剂量的6个队列。4次输注后，患者入组开放标签扩展期，在该扩展期接受8次ALXN2220输注，逐步增加剂量。研究结果显示，ALXN2220的安全性在最高测试剂量下依然良好，未观察到明显的剂量限制毒性或与药物相关的严重不良反应。该产品的药代动力学特征与IgG抗体一致，未检测到抗药抗体。在至少10mg/kg的剂量下，患者心脏淀粉样蛋白沉积（通过闪烁扫描仪或心脏磁共振成像检测）在12个月内显著减少。用于测量心脏压力的和心肌细胞死亡的生物标志物NT-proBNP和肌钙蛋白T的水平也有所降低。参考资料：[1]中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. Retrieved Apr 30 , 2024. From  http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml[2]Pablo Garcia-Pavia. et al. (2023)Phase 1 Trial of Antibody NI006 for Depletion of Cardiac Transthyretin Amyloid.N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2303765本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▲5月30-31日 广州生物医药创新者峰会 · 扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，Biogen 首席医学官兼医疗事务负责人、医学博士 Maha Radhakrishnan 已从公司离职，而开发部主管、医学博士Priya Singhal将担任临时首席医学官。Alto Neuroscience 公司宣布Radhakrishnan将加入公司董事会。Maha RadhakrishnanRadhakrishnan 是渤健数十年来推动首款阿尔茨海默病药物获批的代表人物之一。虽然该公司通过 Aduhelm 迈出了历史性的一步，但该药物的推出很快就失败了。 1 月 31 日渤健表示，将放弃对阿尔茨海默病药物 Aduhelm 的所有权，发明 Aduhelm 的瑞士公司 Neurimmune 将重新获得该药的全部权权利。渤健还将终止一项关于 Aduhelm 的正在进行的临床试验，该试验旨在证明该药对早期阿尔茨海默病患者的获益。现在它已被搁置，而与卫材合作的后续药物Leqembi则获得了FDA的全面批准，礼来对多那尼单抗（donanemab）持观望态度。这是 Radhakrishnan 在 2020 年 1 月重新加入公司后的第二次任职。她曾于 2013 年至 2016 年在渤健担任美国医疗副总裁，之后负责加拿大和欧洲医疗业务。2016 年至 2020 年间，Radhakrishnan 曾在赛诺菲和 Bioverativ 任职，后者于 2018 年被赛诺菲收购。今年2月，渤健公布了2023年财报情况，公司全年营收98.36亿美元，同比下降2%，其中产品收入约为72.47亿美元。研发投入为24.62亿美元，同比增长10%。净利润为11.62亿美元，仅为销售额的11.80%。总结1月9日，渤健公司和卫材公司联合研发的阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗（商品名：Leqembi）在中国获得批准上市，用于治疗轻度阿尔茨海默症（AD）及由AD引起的轻度认知障碍（MCI）。国内在阿兹海默症防治药物研发方面也取得了不俗的进展，国内有多个药企涉猎，包括恒瑞医药、新华制药、先声药业、药明生物等，相较于竞争激烈的癌症研发领域，中国AD新药研发市场参与者仍较少，而且主要玩家为跨国药企，但在不久的将来，国内必将奋起直追，突破阿尔茨海默症药物研发的困境。参考资料：[1]https://endpts.com[2https://www.fiercebiotech.com/版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 活动推荐  8月 • 第六届CMC-China博览会  关键词：  生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

▎药明康德内容团队编辑近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）申报的1类新药ALXN2220注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成年心肌病（ATTR-CM）患者。公开资料显示，ALXN2220（又称NI006）是一款抗淀粉样转甲状腺素蛋白（ATTR）单克隆抗体，为一款ATTR“消耗剂”。阿斯利康旗下专注于罕见病领域的Alexion公司此前通过一项超7亿美元合作，获得了该产品开发、生产和商业化的全球独家许可权益。截图来源：CDE官网ATTR-CM是一种全身性的进行性致命疾病，可导致患者发生进行性心力衰竭和死亡。ATTR-CM患者由于衰老或基因突变，导致ATTR错误折叠，并作为淀粉样纤维在心肌中沉积，从而损害相应器官组织的正常功能，并最终导致死亡。尽管该病已有疗法获批，但这些疗法均只能防止淀粉样蛋白积累，对于心脏中已经有大量淀粉样蛋白沉积的中度至重度ATTR-CM患者，他们依然面临着极大的未竟需求。ALXN2220是一款在研人源化单克隆抗体，专为吞噬免疫细胞清除ATTR而开发。该产品可特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，针对ATTR-CM的病理原因，有望治疗晚期ATTR-CM患者。临床前模型证明，该产品可诱导病理性ATTR的清除。2022年3月，Alexion公司宣布完成与Neurimmune公司就ALXN2220达成的独家全球合作和许可协议。根据协议条款，在1期临床试验结束后，Alexion公司将负责该候选疗法进一步的临床开发和商业化。Neurimmune公司将获得3000万美元的预付款，还有资格获得高达7.3亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。2023年6月，ALXN2220治疗ATTR-CM的1期临床研究发表在《新英格兰医学杂志》。在这项1期、双盲试验中，研究人员将40例野生型或变异型ATTR心肌病和慢性心力衰竭患者随机分配接受ALXN2220或安慰剂静脉输注，每4周一次，持续4个月。患者序贯入组接受递增剂量的6个队列。4次输注后，患者入组开放标签扩展期，在该扩展期接受8次ALXN2220输注，逐步增加剂量。研究结果显示，ALXN2220的安全性在最高测试剂量下依然良好，未观察到明显的剂量限制毒性或与药物相关的严重不良反应。该产品的药代动力学特征与IgG抗体一致，未检测到抗药抗体。在至少10mg/kg的剂量下，患者心脏淀粉样蛋白沉积（通过闪烁扫描仪或心脏磁共振成像检测）在12个月内显著减少。用于测量心脏压力的和心肌细胞死亡的生物标志物NT-proBNP和肌钙蛋白T的水平也有所降低。根据ClinicalTrials官网，Alexion公司已经登记一项国际多中心（含中国）3期临床研究（DepleTTR-CM研究），评估ALXN2220与安慰剂相比治疗ATTR-CM成人患者的疗效和安全性。该研究拟入组1000名受试者，研究预计于2028年6月完成。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Mar 14 , 2024. From  https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2]Pablo Garcia-Pavia. et al. (2023)Phase 1 Trial of Antibody NI006 for Depletion of Cardiac Transthyretin Amyloid.N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2303765本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。