张锋公司“新动作”：收购新型基因编辑技术，开发下一代编辑器

2024-05-13

基因疗法临床研究并购临床申请微生物疗法

5月8日，由张锋联合创办的下一代基因疗法公司Arbor Biotechnologies宣布收购Serendipity Biosciences，一家专注于发现独特基因编辑技术的biotech公司。具体财务细节未披露。Serendipity的新型编辑技术由张锋实验室发现，包括基于Fanzor、基于IsrB和其他未公开的可编程编辑技术。这些技术将增强Arbor的RT编辑（reverse transcriptase editing）、体内外显子或整个基因的插入能力，丰富Arbor多样化的下一代编辑器工具箱。Arbor不同技术对比Arbor首席执行官Devyn Smith博士介绍，Arbor致力于开发一系列小型基因编辑工具，这些工具可以使用包括AAV在内的任何组织特异性递送方式治疗潜在的任何遗传疾病。公司的重点是开发针对肝脏和中枢神经系统适应症的新疗法。在2024 ASGCT年会上，Arbor公布了其新型基因编辑疗法ABO-101治疗1型原发性高草酸尿症（primary hyperoxaluria type 1, PH1，一种罕见的遗传性疾病，特点是肝脏中草酸过量产生）的临床前数据。口头报告显示，ABO-101能够高度特异性靶向肝脏中的HAO1基因（编码乙醇酸氧化酶，一种PH1致病机制中的上游酶）。在PH1临床前模型中，ABO-101对HAO1进行了有效的体内编辑。在非人灵长类动物(NHPs)中，ABO-101多种剂量耐受良好。NHP数据证实了ABO-101的疗效和药理学：有效编辑HAO1可降低乙醇酸氧化酶活性。这些数据支持正在进行的IND-enabling研究。此外，在一份壁报中，Arbor的研究还表明，其发现及优化的一种新型V型CRISPR-Cas核酸酶可以阻止STMN2的异常剪接，具有治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，一种致命性神经退行性疾病，绝大多数患者在2-5年内死亡，目前尚无有效疗法）的潜力。Arbor成立于2016年，由张锋联合创办，目前已完成超2.3亿美元的融资。公司致力于开发下一代基因编辑疗法，不局限于基因敲除，包括基因书写，大片段插入等。目前官网公开的管线有5条，2个肝脏项目采用LNP递送，3个ALS项目采用AAV递送，目前尚无管线进入临床。备注：文中图片均来自Arbor官网。参考资料：[1]https://arbor.bio/arbor-biotechnologies-announces-acquisition-of-serendipity/[2]https://arbor.bio/arbor-biotechnologies-presents-data-supporting-clinical-development-of-abo-101-and-robust-potential-of-platform-to-enable-therapeutic-programs-at-the-american-society-of-gene-and-cell-therapy-asgct/[3]https://arbor.bio/pipeline/[4]https://www.businesswire.com/news/home/20201119005667/en/Alnylam-Receives-Approval-for-OXLUMO%E2%84%A2-lumasiran-in-the-European-Union-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1-in-All-Age-Groups推荐阅读蛋白降解技术盘点：LYTAC、ATAC、AbTAC、PROTAB、REULR、KineTAC、IFLD……里程碑！首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

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