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一款肽递送寡核苷酸药物临床暂停
2023-06-01
·
佰傲谷BioValley
寡核苷酸
信使RNA
临床申请
临床1期
siRNA
近日,
PepGen
公司宣布,FDA对其研究性新药
EDODM1
的IND临床搁置通知,暂停了
EDODM1
针对
强直性肌营养不良症
1 型(DM1)的1期临床研究。FDA将在30天内提供正式的临床搁置函,说明临床搁置原因。
PepGen
公司的总裁兼首席执行官James McArthur博士表示,将会与FDA密切合作,尽快接触搁置。临床研究还未开始,便遭到监管障碍,这一消息公布后,
PepGen
公司的股价下跌5.07%,至14.98美元/股。肽递送寡核苷酸药物
EDODM1
是基于
PepGen
公司专有平台增强递送寡核苷酸(Enhanced Delivery Oligonucleotide,EDO)开发的肽偶联反义寡核苷酸药物。EDO能够将寡核苷酸药物更有效的递送至肌肉细胞(包括心脏组织),也是该平台第二款推进临床的产品。
EDODM1
由一种增强递送肽与反义寡核苷酸(ASO)组成,该ASO能够阻断
DMPK
mRNA形成CUG重复序列的发夹环,阻止
MBNL1
蛋白螯合,恢复下游转录错误剪接事件和肌肉细胞功能,从而治疗DM1。在临床前研究中,
EDODM1
显示出广泛的生物分布和关键组织的成功递送,在单次给药后能够完全改善DM1的肌强直表型,单次给药后能够持续纠正mRNA错误剪接长达六个月,并显示出良好的耐受性。
PepGen
公司的EDO平台值得注意是的,
PepGen
公司根据EDO平台已经开发了多款管线,包括针对
DMD
的
PGN-EDO51
、
PGN-EDO53
、
PGN-EDO45
、
PGN-EDO44
,其中
PGN-EDO51
是
PepGen
公司最主要的资产,已经进入临床阶段。
PGN-EDO51
由递送肽与寡核苷酸药物组成,改变表达抗肌萎缩蛋白的mRNA的剪接过程,促进外显子51跳跃,从而产生具有功能的抗肌萎缩蛋白。目前正在加拿大进行临床研究CONNECT1-EDO51,该公司表示,FDA对
EDODM1
的临床搁置不会影响到CONNECT1-EDO51。小结近年来,FDA先后暂停了
Sarepta
的
SRP-5051
(多肽偶联反义寡核苷酸)、
Dyne
公司的
DYNE-251
(Fab片段偶联磷酰二胺吗啉代寡核苷酸)、
Entrada
公司的
ENTR-601-44
(多肽偶联寡核苷酸)、以及
Avidity
公司的
AOC-1001
(单抗mAb偶联siRNA)。尽管其中有两款已经取消临床搁置,但是明显能观察到FDA对于创新核酸药物的监管力度较强。参考资料:1.https://investors.pepgen.com/news-releases/news-
release
-details/pepgen-inc-announces-clinical-hold-us-ind-application-initiate2.https://www.biopharmadive.com/news/pepgen-fda-clinical-hold-myotonic-dystrophy/651628/近期热门视频更多精彩视频,尽在
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机构
PepGen Inc.
Sarepta Therapeutics, Inc.
Dyne Therapeutics, Inc.
[+3]
适应症
肌强直性营养不良
杜氏肌营养不良症
靶点
DMPK
MBNL1
药物
PGN EDODM1
PGN-EDO51
PGN-EDO53
[+7]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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