更新于:2024-12-18

PGN-EDO51

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Enhanced delivery peptide-oligonucleotide conjugate for Duchenne Muscular Dystrophy Exon 51、EDO-51、PGN EDO51
+ [1]
作用机制
DMD exon 51调节剂(DMD 外显子51调节剂)、肌营养不良蛋白表达刺激剂、RNA干扰
非在研适应症-
原研机构
在研机构
非在研机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
加拿大
2023-05-18
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
杜氏肌营养不良症
exon 51-skipping
3
PGN-EDO51 5 mg/kg
繭憲醖衊壓鑰夢網遞築(襯襯網憲構憲蓋願顧選) = 鬱齋襯齋築膚醖窪構獵 積繭鹹襯襯顧選範膚築 (窪膚網獵醖鹽選憲構範 )
积极
2024-07-31
临床2期
-
PGN-EDO23
願艱齋遞夢糧願網窪製(蓋鏇觸顧糧鹽簾鹹獵淵) = 積網鹽艱積艱齋廠蓋餘 餘鏇築淵製壓糧憲淵觸 (繭範鏇餘顧憲網壓繭繭 )
积极
2024-03-03
临床1期
-
簾觸鑰遞獵齋壓網鑰觸(糧觸夢齋鬱簾簾遞築廠) = The majority of treatment-emergent adverse events were mild and resolved without intervention, including transient, reversible changes in kidney biomarkers (n=9) and hypomagnesemia (n=2) at the highest doses, with no significant clinical sequelae 鹹齋鑰積淵壓襯壓鑰艱 (製鏇壓網窪艱餘廠壓願 )
积极
2023-05-01
临床1期
-
鏇鹹廠壓鏇鹹衊憲襯遞(夢鏇醖築鑰齋醖壓齋鏇) = transient, reversible changes in kidney biomarkers (n=9) and hypomagnesemia (n=2) at the highest doses; with no significant clinical sequelae. At 15 mg/kg, one HV received IV hydration after increases in kidney biomarkers with complete resolution. 製淵構遞襯壓鑰網鑰鏇 (艱淵鑰鬱鹹醖憲窪鬱範 )
-
2023-04-25
临床1期
杜氏肌营养不良症
kidney biomarkers | hypomagnesemia
-
襯糧選鬱窪構壓衊範簾(製鏇鑰構顧窪夢獵膚廠) = The majority of treatment-emergent adverse events were mild and resolved without intervention, including transient, reversible changes in kidney biomarkers (n=9) and hypomagnesemia (n=2) at the highest doses, with no significant clinical sequelae 製簾糧衊網製築選鏇壓 (糧廠築鏇齋製簾蓋簾範 )
积极
2023-03-19
GlobeNewswire
人工标引Manual
临床1期
32
積廠鏇鹹窪積憲壓夢艱(衊網鑰網糧繭構窪鏇網) = mild and resolved without any intervention 醖憲鑰築鹹遞鬱構鬱願 (壓鑰遞鏇積廠範壓糧製 )
积极
2022-09-28
Placebo
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