2023年22家美国波士顿创新药公司获融资！

2023-12-15

临床1期

▎药明康德内容团队编辑在生物医药产业的发展地图上，美国以其独特的商业生态系统，已在旧金山、波士顿、华盛顿州、北卡罗来纳研究园和圣地亚哥五个地区构建了较为完善的产业集群，为生物医药领域提供了可借鉴的经验与案例。此前，创鉴汇已盘点了今年获融资的38家旧金山湾区创新药公司，本文将继续走进另一个引领生物医药发展的重要城市——波士顿。今年，美国波士顿成功举办生物技术创新组织（BIO）2023年度大会，超过20,000人的参会人数验证了该城市在生物医药领域的影响力和凝聚力。自上世纪70年代以来，波士顿在生命科学研究、实验室设施建设，以及创新药物的开发和商业合作等多个方面都展现出了强大的、持续的发展动力，吸引了大批跨国药企和新锐在此设立据点。据不完全统计，2023年至今，美国波士顿共有22家生物医药公司获融资，已披露融资总金额近9亿美元，值得关注的亮点包括：神经系统疾病最受关注：至少4家获融资公司重点布局神经系统疾病药物研发，包括本年度波士顿生物医药融资事件金额排名前三的Rapport Therapeutics和Nido Biosciences。AI药物热度不减：6家获融资公司致力于运用AI平台技术推动新药研发，包括搭建了黑暗基因组数据科学平台的ROME Therapeutics，开发了端到端生成式机器学习和合成生物学平台的JURA Bio，以及构建了AI药物发现引擎的Odyssey Therapeutics等。大额B轮融资频现：共发生6起B轮融资事件，其中4起为超5000万美元的大额融资。第三季度出现融资高峰：共发生7起融资事件，已披露金额约3.2亿美元，其中包括波士顿生物医药领域2023年潜在最高融资额事件，即Rapport Therapeutics完成的1.5亿美元B轮融资。# Rapport：半年内融资两轮的小分子药物新锐8月23日，Rapport Therapeutics完成了1.5亿美元的B轮融资，该轮融资由Cormorant Asset Management公司领投。值得一提的是，该公司今年已完成两轮融资，除本轮之外，还于3月完成了1亿美元的A轮融资。Rapport Therapeutics成立于2022年，总部位于美国波士顿，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发神经疾病的精准疗法。该公司的创新药物开发平台聚焦于发现受体相关蛋白（RAP），开发精准靶向这些蛋白的小分子药物，具有革新神经疾病治疗的潜力。据新闻稿介绍，其主要候选药物正在1期临床试验中进行测试，用于治疗耐药性癫痫。Rapport Therapeutics的创始人兼首席科学官David Bredt博士是受体相关蛋白（RAP）生物和治疗应用的开拓者，他在20多年前就发现了RAP及其在调节受体表达和功能中的作用。此外，他还提出利用RAP来靶向特定神经元回路的想法。基于这一理念，杨森公司（Janssen）和Third Rock Ventures于2022年底合作创建了Rapport公司。# Odyssey：获评2023“新一代生物新锐公司”12月5日，Odyssey Therapeutics宣布完成1.01亿美元C轮融资，所得资金将用于推进其精准免疫调节剂和肿瘤药物的研发。今年，该公司被知名行业媒体BioSpace评选为2023年度新一代生物新锐公司（NextGen Bio "Class of 2023"）。Odyssey Therapeutics成立于2018年，是一家专注于发现、开发和商业化下一代免疫调节剂和肿瘤药物的生物技术公司。2022年1月，Odyssey收购了量子机器学习公司Rahko，为Odyssey的发现平台增加了基于物理的分子模拟、机器学习和计算能力，以实现一流的先导化合物识别和候选药物优化。目前，Odyssey正在构建一个将人工智能和机器学习相结合用于分子设计的发现引擎，一个包含针对多种氨基酸、分子胶和天然产物的专有共价库的化学平台，以及用于新靶点发现的功能基因组学平台。此外，Odyssey正在迅速推进免疫学和肿瘤学项目，专注于那些已被验证但尚无上市的解决方案的靶点。目前的管线包括10个小分子或蛋白质药物项目。# Nido：获超1亿美元支持的CNS新药公司5月16日，Nido Biosciences宣布完成8660万美元B轮融资，至此，该公司累计融资额达到1.09亿美元。Nido Biosciences成立于2018年，总部位于美国波士顿，致力于利用对人类遗传学和疾病的深入理解，开发创新小分子疗法治疗神经系统疾病。该公司基于人类细胞系的功能基因组学发现平台，通过“量身定制“的筛选手段来发现多种神经肌肉和神经退行性疾病的创新靶点，最初将聚焦于肌萎缩侧索硬化（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）。Nido公司的主要候选产品NIDO-361是一种创新小分子，它能够与雄激素受体上的一个独特部位结合，并纠正转录调控紊乱，以恢复健康的细胞功能，正在开发用于治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）患者。# ROME：多家大型药企看好的基因组疗法公司9月12日，ROME Therapeutics宣布完成7200万美元的超额B轮扩展融资，使B轮融资总额达到1.49亿美元。本轮融资的投资者包括强生创新（JJDC）、百时美施贵宝（BMS）、ARCH Ventures、赛诺菲风投（Sanofi Ventures）等。融资所得资金将用于推进其主要候选药物LINE-1逆转录酶抑制剂的早期临床试验，包括评估其安全性和确定最佳剂量的1期研究，以及旨在证明机理的其他研究，拟用于治疗LINE-1表达异常的多种严重自身免疫性疾病（如狼疮等）。LINE-1逆转录酶在患病细胞中表达，而在健康细胞中不表达，因此LINE-1逆转录酶抑制剂可以阻断致病性炎症，而不影响机体对感染的反应。ROME Therapeutics成立于2020年，总部位于美国波士顿，致力于开发治疗一系列严重疾病（包括自身免疫性疾病、癌症和神经退行性病变）的新型疗法，其方法是通过阐明黑暗基因组在人类健康和疾病中的作用——黑暗基因组指的是传统基因组研究范畴之外的广阔基因组，包括病毒样重复元件和非编码序列。ROME公司计划继续推进其早期产品管线及其专有的数据科学平台，该平台使得研究人员能够识别功能活跃的重复元件，并评估它们在疾病中的作用。# Cerevance：2023“生物技术猛公司”得主2月14日，Cerevance宣布扩大了其B轮融资，再获5100万美元，使其B轮融资的总额达到1.16亿美元。所得资金将用于推进基于其专有的NETSseq平台开发的潜在“first-in-class”项目，包括即将进行的针对帕金森病、肌萎缩侧索硬化（ALS）和精神分裂症的临床试验。今年，Cerevance登上业界知名的生物技术猛公司（Fierce Biotech’s 2023 Fierce 15）榜单。Cerevance成立于2016年，其NETSseq技术平台通过使用抗体和RNA探针对人类大脑组织进行染色，能够发现在疾病大脑组织中过度表达或者过低表达的创新靶点蛋白。该公司的主要候选产品CVN424是一种潜在“first-in-class”、具脑渗透性的非多巴胺能口服GPR6反向激动剂，拟用于治疗帕金森病。在研发合作方面，Cerevance已与默沙东（MSD）达成多年战略研发合作，将利用前者专有的NETSseq技术平台，发现治疗阿尔茨海默病的创新靶点。此外，Cerevance还与武田（Takeda）进行了研究合作，通过识别中枢神经系统中表达的新型靶蛋白以开发针对某些胃肠道疾病的新疗法。# Ampersand：Flagship孵化可编程药物公司3月7日，Ampersand Biomedicines首次公开亮相，并获得由Flagship投资的5000万美元资金。Ampersand Biomedicines成立于2020年，总部位于美国波士顿，致力于通过创建和编程更有效的治疗方法，研发仅作用于疾病发生部位的更安全、更耐受、更有效的可编程药物，开发并利用平台性技术，解决关键的药物开发挑战，即精准靶向和降低“组织外”毒性。Ampersand Biomedicines已搭建起AND（Address, Navigate, Design）平台，能够对来自整个人体的RNA转录数据进行计算分析，从而构建“人体地图”。基于此平台技术，Ampersand公司拟开发“AND-Body疗法”，旨在打造下一代模块化药物，这些药物能够在身体需要的地方精确工作，而不作用于其他地方。据新闻稿介绍，该药物平台具备推广至“几乎所有疾病”的潜力。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态