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两项3期临床失败,
biotech
股价暴跌76%
2024-06-21
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交易
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药渡
临床3期
并购
临床失败
PREFACE 前言 股市,向来是一场惊险无比的资本游戏,一夜暴富的美梦和血本无归的幻灭,在确定性和不确定性中不断上演。 而对于专业性极强的创新药股票,每次暴涨或是暴跌,都是投资人对于公司管线估值的最新判断。 2024年初以来,因为临床研发失败而导致股价暴跌的biotech公司不在少数,甚至在同一天内有三家biotech公司同时遭重:近日,
GlycoMimetics
、
Lyra
Therapeutics、EyePoint
Pharmaceuticals
三家公司宣布旗下核心产品临床失利,股价应声暴跌,分别下跌了月83%,87%,43%。 这样的“股价”惨案,仍在不断上演。 01 两项临床3期研究失败 Ovid暴跌76%
癫痫
是一种常见的
发作性神经系统疾病
,被世界卫生组织列为神经系统五大难治性疾病之一,也是神经系统疾病中仅次于
脑血管疾病
的第二大疾病。 根据WHO数据显示,全球大约有5000万
癫痫
患者,其中发病率最高的患者群体是儿童。而
Lennox-Gastaut综合征(LGS)
、
Dravet综合征(DS)
DS
)是两种发病于儿童早期,罕见、严重、难治的
癫痫综合征
,会造成
癫痫
相关的严重认知和发育障碍,存在巨大的未满足的临床需求。 2018年,
FDA
首次批准了GW
Pharmaceuticals
公司旗下的
Epidiolex
治疗年龄在2岁及以上的
LGS
和DS患者,面对一片蓝海,
Epidiolex
在2020年的销售额已经达到5亿美元。 面对蓝海和不菲的市场蛋糕,全球药企在
LGS
和DS治疗领域不断的投入资源。 2021年,
武田
以8.56亿美元的总价以及额外的销售额提成收购了
Ovid
Therapeutics,从而获得了后者在研管线——
胆固醇24羟化酶(CH24H)
抑制剂soticlestat的全球开发和商业化权益,彼时这款药物已经在改善DS和
LGS
患者的
癫痫发作
上展现出了不菲的潜力。
Soticlestat
在成为
epidiolex
的有力竞争者的同时,也非常契合
武田
全球长期增长战略规划,因而
武田
也是在全球范围内大力推进
soticlestat
的临床研究。 但新药研发,总是九死一生,尤其是对于CNS疾病来说,更是难上加难,临床后期试验无法延续此前治疗效果的案例比比皆是。 当地时间6月17日,
武田
公布了
soticlestat
治疗DS和
LGS
患者的两项临床3期试验SKYLINE研究和SKYWAY研究初步结果。 SKYLINE研究结果显示,
soticlestat
组治疗DS患者并未达到主要终点;SKYWAY研究结果显示,
soticlestat
组治疗
LGS
患者未能达到减少运动跌倒发作的主要终点 两项3期临床失败,已经基本上宣告了
soticlestat
的失败,也同时宣告着对Ovid
Therapeutics
公司身价起主要支撑作用的后续巨额里程碑付款与销售额提成化为了乌有。 因而美股投资人也是“毫不留情”,Ovid
Therapeutics
股价当天大跌76%,市值仅剩5600万美元。
Soticlestat
的失败为
CH24H
靶点蒙上了阴影,也给
Ovid
公司带来了致命的打击。但面对DS和
LGS
患者发作负担和治疗耐药等多个方面仍未满足的临床需求,仍需各方投入资源探索新药物。 02 “难啃”的癫痫 流水的biotech 血脑屏障的阻碍,致病机理不明确,缺乏有效的疾病模型等等原因,让CNS新药的开发困难重重。
癫痫
作为CNS疾病之一,亦是如此。据不完全统计,在抗
癫痫
新药的开发上,今年以来已有至少三家公司折戟临床,并且股市给出的结果都是:暴跌。 除上文提到的Ovid
Therapeutics
外,另外两家公司为
Marius
Pharmaceuticals和Addex Therapeutics。 Marius Pharmaceuticals 当地时间2024年4月15日,
Marius
宣布旗下
ganaxolone
治疗难治性癫痫持续状态(refractory status epilepticus,RSE)的临床3期试验RAISE研究的中期分析没有达到预设的终止标准,
Marius
股价当天大跌近83%。 但在公布中期分析结果的同时,
Marius
还给投资者们留了一些希望,即独立数据监测委员会建议继续开展试验,等待顶线结果再决定是否继续开发
ganaxolone
。
Ganaxolone
是一款GABAA受体正变构调节注射剂,口服混悬制剂
ZTALMY
于2022年3月18日获
FDA
批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5(
CDKL5
)缺乏导致的
癫痫
患者。 根据
Marius
最新季报显示,
ZTALMY
在2024年第一季度的销售额在740-760万美元之间,截至第一季度末,Marius在手的现金及现金等价物约为1.133亿美元,今年支撑公司运营至2024年年末。 随着核心管线研发失利,现金流喊急,
Marius
也不得不寻求裁员自保,5月8日,
Marius
宣布裁员20%,以求延长现金流。 Addex Therapeutics 当地时间2024年4月29日,
Addex
宣布旗下
ADX71149
治疗左乙拉西坦(levetiracetam)或布立西坦(brivaracetam)反应不良的
局灶性癫痫发作
患者的临床2期研究没有达到主要终点。
ADX71149
是一款选择性代谢型谷氨酸2型(mGlu2)受体正变构调节剂,此前
杨森制药
公司以1.09亿欧元的总金额以及两位数的销售额分成引进了该药物。 受此消息影响,
Addex
美股股票当天大跌53%,截至目前最新的市值仅为854万美元。 在一个季度内,三家开发抗
癫痫
新药的biotech在核心管线临床开发失利后,股价暴跌,将CNS新药研发之难体现的淋漓尽致,但不可否认的是CNS疾病患病人群众多,市场需求巨大,也将继续催生更多新靶点、新机制药物的出现。 点击下方“
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机构
I3 Pharmaceuticals, LLC
Janssen Pharmaceuticals, Inc.
Lyra Health, Inc.
[+9]
适应症
癫痫
神经系统疾病
脑血管疾病
[+5]
靶点
DS
CH24H
CDKL5
药物
大麻二酚
Soticlestat
加那索龙
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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