数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
一针永久起效!
辉瑞
血友病
基因疗法获
FDA
批准上市
2024-04-28
·
药融圈
上市批准
临床3期
基因疗法
引进/卖出
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。4月26日,
辉瑞
宣布美国FDA已批准
BEQVEZ
™(
fidanacogene elaparvovec
)用于治疗18岁或以上
中度至重度血友病
B且对AAV血清型Rh74 的中和抗体呈阴性的成人患者。
血友病B
是一种危及生命的退行性疾病,患者由于基因出现突变,导致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血,出现
疼痛
、
肿胀
和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注
凝血因子
IX,以暂时替代或补充低水平的
凝血因子
。
Beqvez
是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于
血友病B
患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
BEQVEZ
现已获批上市,
辉瑞
公司将根据患者对治疗反应的持久性推出一项创新的担保计划。担保计划的目标是为支付方提供更大的确定性,最大限度地让符合条件的患者获得
BEQVEZ
,并通过对疗效失败风险的保险提供经济保护。
BEQVEZ
目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查,该疗法最近获得了加拿大监管部门的批准。除
BEQVEZ
外,
辉瑞
目前还有两个三期项目正在研究基因疗法,这两个项目针对的人群都有很高的未满足需求:
A型血友病
和
杜氏肌营养不良症
。此外,一项3期试验正在研究新型抗
组织因子
通路抑制剂marstacimab,用于治疗没有因子VIII (FVIII) 或因子IX (FIX) 抑制剂的
血友病A
或
血友病B
。目前,
FDA
和
EMA
正在分别审查
marstacimab
的生物制品许可申请和欧洲市场授权申请。宾夕法尼亚大学综合血友病血栓形成项目主任、医学博士Adam Cuker说:”许多
B 型血友病
患者都在为定期输注 FIX 所带来的负担和生活方式的改变以及
自发性出血
发作而苦苦挣扎,这可能会导致关节损伤和行动不便。
BEQVEZ
的一次性治疗有可能减轻患者的长期医疗和治疗负担,从而为合适的患者带来变革。”
辉瑞
公司首席美国商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示:“这一里程碑证明,
辉瑞
公司一直在努力提高
血友病
患者的治疗标准,所提供的药物不仅有可能提供长期的
出血
保护,而且由于一次性用药,还能为医疗系统带来价值。我们正在利用我们在
血友病
领域40多年的经验所带来的专业知识,积极主动地与治疗中心、付款人和
血友病
社区合作,适当地帮助确保医疗系统做好准备,随时为能从中受益的患者提供
BEQVEZ
。”参考资料:公司官网版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会 关键词: 小分子,XDC,多肽及GLP-1热点话题,80+行业专家(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
Pfizer Inc.
US Food & Drug Administration
Emergency Medical Associates
适应症
血友病
血友病B
疼痛
[+4]
靶点
Coagulation factor
tissue factor
药物
Fidanacogene elaparvovec
Marstacimab
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
热门报告
全球潜力靶点及FIC产品研究调研报告
智慧芽生物医药
肿瘤领域药物开发早期热门靶点研究报告(AACR 2023-2024)
智慧芽生物医药
siRNA药物Amvuttra专利调研实务指南
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务