十项新技术趋势，将影响生物医药产业研究方向

2023-02-03

上市批准基因疗法信使RNA疫苗核酸药物

作者：药谷子（蒲公英特约撰稿人）来自：蒲公英Ouryao2023年，一些技术发展新趋势可能会对未来生物医药产业的研究方向产生重大影响，他们是：1CRISPR-Cas基因编辑技术基因组编辑的一匹黑马，生命科学最主要的底层技术之一，追求精准化、灵活化、迷你化，首个CRISPR基因编辑疗法可能在2023年获批上市，据悉，欧洲药品管理局（EMA）已接受CRISPR Therapeutics和Vertex两家公司递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）的上市申请，该疗法拟用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这也意味着，exa-cel cel有望于今年获得批准，成为全球首个上市的CRISPR-Cas9基因编辑治疗药物。2酶促DNA合成随着合成生物学底层技术日趋成熟，引领新一轮的DNA合成技术。以其在合成速度、长度、效率及成本等各个方面的巨大潜力，被认为是能够引领新一轮 DNA 合成技术革命的下一代技术。酶促DNA合成技术仍处于起步阶段，但是新技术的出现给高效率、高精度、低成本合成长片段DNA带来了希望，将会对DNA合成技术变来一场技术革命，代表了DNA合成的新的发展方向。DNA尤其是长片段DNA的生物合成如果能够实现，将极大地拓展DNA分子的应用范围，推动合成生物学的进步。3药物递送系统在过去的70年里，药物递送系统的发展经历了两个不同的阶段：1950-1990年期间，释放时长从12小时到高达5年的药物控释递送技术的发展；1990-2020年，纳米药物的相继问世，为药物递送系统发展奠定了坚实的技术基础，随着新型药物递送系统不断涌现，药物递送技术有望撑起核酸药物研发半边天。4微生态疗法曾经，利用肠道微生物组对患病人群进行治疗的想法非常狂热，许多研究表明，居住在我们肠道中的微生物物种，能够与宿主密切而持续地交流。而这些“交流”的结果，不仅直接影响消化道的健康，还可以直接影响整个身体的健康。水能覆舟，亦能载舟。利用“微生态”的平衡之道，我们或许能够获得意想不到的结果。2022年11月30日，Rebiotix公司的Rebyota，成为首款经FDA批准的粪便微生物组疗法。随着首款药物的获批，微生态疗法赛道可能破冰。5mRNA药物近年来，mRNA疫苗的研发及产业化进程被大大提速，新冠疫情推动加速了mRNA疫苗获批上市，预示在不久的将来可能有更多的mRNA产品进入市场。6抗体偶联药物（ADC）随着全球范围内多款ADC药物相继获批，偶联药物已发展为制药行业最热门的赛道之一，不仅传统ADC研发热度持续高涨，各种XDC偶联药物百花齐放，即将进入万物皆可偶联的时代。7异种器官移植异种器官移植并非最近才出现的新鲜事物，其历史可追溯到三百多年前，其中充斥着勇敢与狂热、欺骗与无知等诸多矛盾，最后渐渐走上了科学的正途。随着全球首例猪心脏异种移植临床试验的开展，标志着异种器官移植新时代的开始，预计未来几年很快将有更多的异种器官移植临床试验陆续进行，向人体临床试验可能迈进一步，解决人体器官供应不足的现状。8CAR-NK细胞疗法一种有望赶超CAR-T的新型免疫疗法横空出世！CAR-NK细胞疗法有望成为新一代肿瘤免疫治疗利器！目前CAR-NK疗法已在血液和实体瘤中遍地开花，取得了众多突破。作为冉冉升起的肿瘤细胞治疗新星，多个研发的项目开始进入临床。9噬菌体疗法2022年5月，哈佛大学医学院科学家在《自然·通讯》杂志上发表研究论文称，他们的研究表明，通过结合抗生素和手术，噬菌体疗法被证明能有效治疗免疫功能低下患者的多重耐药菌龟分枝杆菌感染，这是首次报道噬菌体疗法成功治疗龟分枝杆菌感染，以毒攻毒！噬菌体杀死耐药菌，治疗耐药菌感染带来新希望。10双特异性抗体2022年是双特异抗体大爆发的一年，总共有4款双特异获批上市，超过了过去多年的总和，双抗药物进入爆发期，将迈向更佳临床效果的高成药性平台联合疗法、多特异性抗体。声明：本文内容仅代表作者观点，如有不恰当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Ouryao。栏目推荐（02月08日，19:00）END过滤技术在生物制药工艺中的应用及验证2023-02-01 我对生物医药行业2023的期待和预测2023-01-27 2022-2023，中国制药，复盘展望2023-01-28