FDA第二季度关键审批

2024-04-03

免疫疗法优先审批临床3期

2024年第一季度已经结束，FDA交出了怎样的成绩单？据统计，FDA的CDER在第一季度一共批准了10款新分子实体（NME）和新生物实体（NBE），同比落后于2023年Q1的13个。表1 CDER 2024年Q1批准的NME和NBE药物数据来源：FDA官网往事不可追，来者犹可待。2024年第二季度，有哪些关键的审批即将到来？01FDA Q2重要审批2024年第二季度，重要新药催化剂包括：用于治疗慢性阻塞性肺病的小分子药物ensifentrine(RPL554)；用于治疗晚期小细胞肺癌的双特异性抗体tarlatamab。首款慢性阻塞性肺病吸入剂EnsifentrineEnsifentrine是Verona Pharma开发的first-in-class吸入式磷酸二酯酶3和4(PDE3/4)双重抑制剂，针对慢性阻塞性肺病(COPD)。尽管PDE抑制剂在COPD治疗领域并不新鲜，但目前可用的都是口服制剂。Ensifentrine的雾化吸入制剂将有助于规避胃肠道副作用，而双重PDE3/4抑制则提供支气管扩张和抗炎作用。Ensifentrine的NDA申请包括其III期ENHANCE试验提供的有效性和安全性数据，其中ensifentrine实现了严重的慢性阻塞性肺病患者的肺功能和症状终点的改善，大幅降低了COPD恶化的发生率和风险，在中重度COPD受试者人群中具有良好的耐受性。Ensifentrine的PDUFA日期为2024年6月26日，FDA目前不打算召开咨询委员会会议来讨论其监管审批。这款十多年来第一个对抗慢性阻塞性肺病的新疗法令业界感到兴奋，尤其是它有可能治疗遭受耐药性影响的重症患者。Verona Pharma还在探索不同剂型（干粉吸入器和加压计量吸入器）、组合疗法（与glycopyrrolate）和在其他呼吸系统适应症中使用Ensifentrine的可行性。双特异性T细胞接合剂药物TarlatamabTarlatamab是安进针对SCLC（晚期小细胞肺癌）的研究性靶向疗法，凭借BiTE®技术平台，通过结合T细胞上的CD3和SCLC细胞上的DLL3(δ样配体3)，令患者自身的T细胞接近SCLC肿瘤细胞。这个过程会导致免疫突触的形成和癌细胞的裂解。DLL3是SCLC提供的有前景的治疗靶点，大约85%至94%的患者在SCLC细胞的细胞表面表达DLL3，但在正常细胞中表达很少。图1 双特异性T细胞接合剂Tarlatamb作用机制示意图图片来源：AmgenTarlatamab背后的BiTE®（双特异性T细胞接合剂）技术是一种靶向免疫肿瘤学平台。它有两个关键部分：附着在T细胞（一种免疫细胞）上的部分和附着在癌细胞上的部分。Tarlatamab将患者自身的T细胞与肿瘤特异性抗原接合，激活T细胞的细胞毒性潜力，消除肿瘤细胞（图1）。BiTE具有通过肿瘤特异性抗原治疗不同肿瘤类型的潜力。FDA于2023年12月授予tarlatamab BLA优先审评资格，用于治疗铂类化疗期间或之后疾病进展的晚期SCLC成人患者的三线或以上治疗，并将PDUFA日期定为2024年6月12日。02FDA Q2待审批的NME/NBECDER在2024年第二季度即将审批的NME/NBE新药数量环比第一季度显著增加，达到了15种，具体内容见表2。表2 CDER 2024年第二季度审批的NME/NBE数据来源：FDA官网Ref.1.FDA Performance Tracker:User Fee Goal Dates.Pink Sheet.Retrieved on 20.03.2024.2.FDA Performance Tracker:Novel CDER Approvals.Pink Sheet.Retrieved on 20.03.2024.3.Shui-Jezierski,A.Upcoming market catalysts in Q2 2024.Nature Reviews Drug Discovery.13.03.2024.声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 金银花转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

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