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速递!辉大基因眼科基因治疗产品获批临床
2023-04-21
·
医药观澜
临床申请
基因疗法
孤儿药
▎
药明康德
内容团队报道4月18日,辉大基因宣布,其研发的首个眼科基因治疗药物
HG004
的临床试验申请(IND)已获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)批准,标志着该候选药物正式全面进入国际多中心临床开发阶段。此前,
HG004
已获得美国FDA的IND许可,并获得FDA孤儿药资格,用于治疗由
RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病
RPE65
突变引起的遗传性视网膜疾病。根据辉大基因新闻稿,
HG004
项目旨在开发一种一次性的非AAV2基因替代疗法,为全球因
RPE65
基因突变相关视网膜病变导致的严重视力障碍或
失明
的儿童和成人患者提供治疗的手段。
遗传性视网膜营养不良(IRDs)
是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病,已报道致病基因超过250个。其中,
RPE65
基因突变可能会导致
Leber先天性黑蒙(LCA)
、严重的
早发性儿童视网膜营养不良(SECORD)
、
早发性严重视网膜营养不良(EOSRD)
或
视网膜色素变性(RP)
。这些疾病都被认为是
RPE65
基因突变相关视网膜病变,代表同一疾病的表型连续体。
RPE65
基因突变相关视网膜病变通常发病于出生至5岁之间,主要临床表征包括
夜盲
(凝视伴严重
夜盲症
和
眼球震颤
)、进行性视野缺失和中心视力丧失。
RPE65
基因突变相关视网膜病变引起的严重和早期视力丧失,也可能会造成语言、社交和行为等其他功能的发育延迟。此次
HG004
获批开展的是一项多国、多中心、多队列、剂量探索性研究,将在
RPE65
视网膜病变成人及儿童患者中进行。本研究在不同国家和区域将采用同一主方案,目的是评估
HG004
单次注射至52周的安全性、耐受性、有效性和长期临床持久性,主要终点包括不良事件、特定实验室检查和眼科检查。这项研究还将通过国际标准的多亮度移动测试(MLMT)来评估视觉功能,以及受试者将继续在
HG004
的长期随访研究中接受评估。辉大基因联合创始人兼首席执行官姚璇博士表示,
HG004注射液
是一种新型眼科基因治疗药物,已获得高质量的临床前数据来支持即将开展的国际多区域、多中心临床试验。
HG004
的起始有效剂量(约1/25的载体剂量)远低于已批准的
AAV2-hRPE65
基因治疗产品,并且需要注入视网膜的体积更小,这将大大减少AAV载体相关的免疫原性或人类的眼部不良事件的风险。此前在中国上海新华医院进行的研究者发起的临床试验(IIT)中,该产品取得了较好的初步有效性结果,使用
HG004
的成人和儿童患者的视力得到了明显实质性的恢复。此次
HG004
的IND申请先后在美国和中国获得批准,是辉大基因研发进程中的重要里程碑。他们将全力以赴推进
HG004
的临床开发进程,并持续研究开发更多自主创新基因治疗产品,让更多安全有效的创新药物尽早惠及全球患者及家庭。了解更多罕见病相关知识及研究进展请点击访问我们的小程序 参考资料:[1] 辉大基因HG004 IND获NMPA批准,将开展中国首个国际多区域、多中心同一主方案的基因治疗药物临床试验. Retrieved Apr 18, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/74xe0CB4JxZR2zbmkI1tSg本文由
药明康德
内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
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机构
Wuxi PharmaTech (Cayman), Inc.
适应症
遗传性视网膜营养不良
早发性严重视网膜营养不良
夜盲症
[+6]
靶点
RPE65
药物
rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital)
HG-004
标准版
¥
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