更新于：2025-05-07

rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点-
作用方式-
作用机制-
治疗领域
遗传病与畸形眼部疾病其他疾病
在研适应症-
非在研适应症
2型利伯先天性黑朦症双等位基因RPE65突变相关的视网膜变性疾病莱伯先天性黑蒙+ [1]
原研机构
Nantes University HospitalNantes University Hospital
在研机构-
非在研机构
Nantes University HospitalNantes University HospitalBeacon Therapeutics (USA), Inc.Beacon Therapeutics (USA), Inc.
权益机构-
最高研发阶段无进展临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital) 相关的临床试验
NCT01496040
/ Completed临床1/2期IIT
Prospective Monocentric Open Label Non Randomized Uncontrolled Phase I/II Clinical Gene Therapy Protocol for the Treatment of Retinal Dystrophy Caused by Defects in RPE65
100 项与 rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital) 相关的临床结果
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100 项与 rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital) 相关的转化医学
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100 项与 rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital) 相关的专利（医药）
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
早发性严重视网膜营养不良临床2期
法国
Nantes University HospitalNantes University Hospital
2011-09-30
双等位基因RPE65突变相关的视网膜变性疾病临床2期
法国
Nantes University HospitalNantes University Hospital
2011-09-01
莱伯先天性黑蒙临床2期
法国
Nantes University HospitalNantes University Hospital
2011-09-01
2型利伯先天性黑朦症临床2期
美国
Beacon Therapeutics (USA), Inc.Beacon Therapeutics (USA), Inc.
2009-06-17
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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药物交易

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核心专利

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临床分析

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批准

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特殊审评

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