募资3亿美元，股价涨28%，Dyne公布两款AOC药物积极临床数据

2024-05-21

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临床3期临床2期抗体药物偶联物寡核苷酸临床1期

5月20日，Dyne Therapeutics公布了两款寡核苷酸偶联抗体药物（Antibody oligonucleotide conjugates，AOC）的最新临床进展。数据显示，两款药物均显著影响了疾病的生物标志物，并改善功能，且具有良好的安全性。同一天，Dyne宣布公开募资3亿美元。Dyne当日股价上涨27.82%，总市值51.09亿美元。来源：雪球AOC是偶联抗体的一种，与ADC类似，不同之处在于，AOC是将寡核苷酸（siRNA、ASO等）通过定点偶联/非定点偶联在特定靶向性的抗体或抗体片段上构建的。AOC药物可以弥补寡核苷酸药物组织/细胞靶向性方面的不足，因为目前比较成熟的寡核苷酸递送系统仅对肝脏等少数器官有较好的靶向性。Dyne的第一款AOC药物是DYNE-101，其小核酸靶向DMPK，目前在1型强直性肌营养不良症（DM1）患者中进行I/II期ACHIEVE试验。ACHIEVE试验结果显示：DYNE-101在5.4mg/kg队列中，与基线相比，3个月时所有患者的剪接校正约27%；DYNE-101在DM1活动与参与量表（Myotonic Dystrophy Type 1 Activity and Participation Scale，DM1-ACTIVc）和肌强直性营养不良健康指数（Myotonic Dystrophy Health Index，MDHI）有显著改善；DYNE-101表现出良好的安全性。Dyne的第二款AOC药物是DYNE-251，其小核酸靶向Exon51，目前在由外显子51跳跃引起的杜氏肌营养不良症（DMD）患者中进行I/II期DELIVER试验。DELIVER试验结果显示：10mg/kg的DYNE-251 Q4W显示出剂量依赖性外显子跳跃和肌营养不良蛋白的表达；接受10mg/kg DYNE-251 Q4W治疗的患者在6个月时的平均绝对肌营养不良蛋白水平为正常人的3.22%，与基线相比变化2.97%；6个月时，10mg/kg DYNE-251 Q4W组的多个功能终点均有改善趋势，包括10米步行/跑步时间、从地板上站起来的时间等；DYNE-251表现出良好的安全性。Dyne成立于2018年，次年完成了5000万美元A轮融资。2020年相继完成1.15亿美元B轮融资和2.33亿美元IPO。2021年和2024年分别增发1.68亿美元、3.45亿美元。纵观全球AOC赛道，除Dyne外，Avidity Biosciences也有3款AOC药物已进入临床阶段，预计明年下半年公布III期临床的主要终点数据。2023年11月，Avidity与BMS达成23亿美元合作，预付款1亿美元，开发心血管靶点的AOC新药。今年2月，Avidity完成4亿美元增发募资。临床阶段代表性AOC药物（来源：医药魔方NextPharma®数据库）资本对Dyne、Avidity的持续看好也让AOC药物即将有望完成临床概念验证。参考资料：[1]https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-new-clinical-data-achieve-trial-dyne[2]https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-proposed-public-offering-common-0推荐阅读蛋白降解技术盘点：LYTAC、ATAC、AbTAC、PROTAB、REULR、KineTAC、IFLD……里程碑！首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

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