一周见效，疗效持续一年！诺华潜在“first-in-class”小分子抑制剂3期积极数据公布

2024-06-02

临床3期临床结果上市批准临床成功

▎药明康德内容团队编辑日前，诺华（Novartis）公布关键3期REMIX-1和REMIX-2试验的最新长期疗效数据，这两项试验评估其在研布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂remibrutinib在H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的疗效与安全性。分析显示，患者最早在接受remibrutinib治疗一周后其CSU症状便获得改善，并持续至52周。诺华打算自2024年下半年开始向全球监管单位提交remibrutinib用于CSU的批准申请，并继续检视该药物用于治疗多种免疫介导疾病的作用。慢性自发性荨麻疹是一种难以预测的严重皮肤疾病，影响0.5-1%的全球人群。其特征为出现瘙痒、疼痛性荨麻疹、或/和肿胀，持续至少6周，且发生原因未知。由于CSU的严重程度和不可预测性，对患者的生活质量造成严重影响。H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，然而约60%患者的症状通过单用抗组胺药的控制结果不佳，在用药后持续存在CSU症状。BTK是组胺释放的核心酶，当自发激活时，在CSU相关的衰弱症状中起关键作用。在试验第52周所评估的最新3期REMIX-1和REMIX-2长期数据显示：如同之前第12周的数据，在第24周时，remibrutinib与安慰剂相比显著改善患者症状，包括在每周荨麻疹活动评分（UAS7）、每周瘙痒严重程度评分（ISS7）和每周荨麻疹严重程度评分（HSS7）上皆有所改善。第24周时，接受安慰剂治疗的患者转换为接受remibrutinib治疗；患者最早在转换药物后第1周观察到疾病缓解，并持续至研究结束（治疗28周）。根据第52周的评估，几乎一半的患者完全无瘙痒和荨麻疹症状（UAS7=0）。Remibrutinib的耐受性良好，并在长达52周的时间内表现出有利和一致的安全性特征。▲Remibrutinib分子结构式（图片来源：PubChem）Remibrutinib是一种潜在“first-in-class”的高选择性、口服BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应，并阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹/伤痕和肿胀。它在几种免疫介导的疾病中显示出良好的安全性特征，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Novartis Phase III data confirm sustained efficacy and long-term safety of oral remibrutinib in chronic spontaneous urticaria. Retrieved May 31, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/30/2891212/0/en/Novartis-Phase-III-data-confirm-sustained-efficacy-and-long-term-safety-of-oral-remibrutinib-in-chronic-spontaneous-urticaria.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构