速递 | 全球首例！肾病患者成功接受基因编辑猪肾脏移植，有望近日出院

2024-03-21

基因疗法临床研究

▎药明康德内容团队编辑今日，麻省总医院（Massachusetts General Hospital，MGH）和eGenesis公司共同宣布，MGH的医生团队成功将eGenesis公司通过CRISPR基因编辑技术改造的猪肾脏移植到一位62岁的终末期肾病患者体内，该患者恢复良好，有望近期出院。新闻稿指出，这是世界上首次成功将基因编辑的猪肾脏移植到活患者体内的案例，代表着异种移植领域的重大里程碑，给急需器官移植的患者带来新的希望。对很多终末期疾病患者来说，器官移植是挽救他们生命的唯一选择，然而全球性的移植器官短缺让很多患者在等待移植器官的过程中去世。仅在美国，超过10万人在等待可移植的器官，每天有17位患者因为等不到移植器官而去世。在这次手术中使用的猪肾脏来自eGenesis公司，该公司由哈佛大学著名学者George Church博士联合创建，旨在通过CRISPR基因编辑改造猪器官，让它们适合移植到人体中，从而缓解人类移植器官短缺的问题。此次移植到终末期肾病患者的猪肾脏携带着69种基因编辑，不但敲除了3种导致超急性免疫排斥的基因表达，还插入了7个调控免疫排斥信号通路的人类转基因。基因编辑同时让猪DNA中的内源性逆转录病毒失活。接受这款猪肾脏移植的患者Richard Slayman先生身患2型糖尿病和高血压多年，他在2018年曾经接受过来自人类供体的肾脏移植，然而移植的肾脏在2023年出现衰竭，导致他重新开始接受肾脏透析。重新开始肾脏透析后他出现严重并发症，导致每两周就要去医院接受手术，严重影响他的生活质量。在美国FDA的同情用药许可之下，MGH的医生在上周六将来自eGenesis的猪肾脏移植到Slayman先生的体内，他同时接受了Eledon Pharmaceuticals的创新免疫抑制药物tegoprubart（抗CD40L抗体），和Alexion Pharmaceuticals公司提供的ravulizumab（C5补体蛋白抑制剂）的治疗。麻省总医院的新闻稿表示，Slayman先生恢复良好，预计在近期获准出院。“我希望这不但能够帮助我，还能为上千位需要移植器官延续生命的患者带来希望。”Slayman先生表示。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] World’s First Genetically-Edited Pig Kidney Transplant into Living Recipient Performed at Massachusetts General Hospital. Retrieved March 21, 2024, from https://www.massgeneral.org/news/press-release/worlds-first-genetically-edited-pig-kidney-transplant-into-living-recipient[2] eGenesis Announces World’s First Successful Transplant of Genetically Engineered Porcine Kidney in a Living Patient. Retrieved March 21, 2024, from https://egenesisbio.com/press-releases/egenesis-announces-worlds-first-successful-transplant-of-genetically-engineered-porcine-kidney-in-a-living-patient/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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