Concert公布斑秃口服新药JAK1 JAK1/2抑制剂deuruxolitinib的Ⅲ期临床试验积极数据

2023-03-21

研发

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突破性疗法临床研究

近日，由Sun Pharma收购的Concert制药公司宣布了其自研口服药物deuruxolitinibⅢ期临床试验THRIVE-AA2的积极数据。该研究旨在评估deuruxolitinib在中度至重度斑秃成人患者中的应用。THRIVE-AA2的具体数据在美国皮肤病学会（AAD）2023年年会的后期新闻发布会上公布。

斑秃（alopecia areata）是一种自身免疫性疾病，是全球发病率第二高的脱发症状，终生患病率约为2%，仅次于雄性激素性脱发。据统计，全球大约有1.47亿患者斑秃，中国患者也有400万左右。斑秃的病因为免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发部分或全部脱落。其中头皮是最常受累的部位，但任何生发部位均可单独或与头皮一起受累。

Deuruxolitinib（CTP-543）是一款JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物，具有不同的药代动力学特征。2020年7月，FDA授予deuruxolitinib突破性疗法认定，用于治疗成年中度至重度斑秃患者。此次临床数据的公布将为该药物的上市添加一大助力。

2022年4月，deuruxolitinib在THRIVE-AA1研究达到了主要终点，接受CTP-543治疗的患者在24周时头皮毛发再生有显著的改善。在8mg和12mg剂量组中，SALT评分达到20及以下（即头发覆盖面积大于80%）的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为0.8%。在完成24周治疗后，有95%的患者继续参加了扩展研究（说明效果真的不错），以评估CTP-543的长期安全性和有效性。

而本次进行的THRIVE-AA2研究是在517名中度至重度成年斑秃患者中开展的的双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验。试验的主要治疗终点是，与安慰剂相比，在治疗的第24周，脱发严重程度评分（SALT）绝对分数低于20分的患者比例。数据表明，每日服药两次，每次8mg和每日服药两次，每次12mg剂量deuruxolitinib的患者在24周时头皮毛发再生情况得到了明显改善。21%（每天两次，每次8mg）和35%（每天两次，每次12mg）的患者在24周后 SALT评分达到10或以下，而接受安慰剂的比例为0。此外，deuruxolitinib的耐受性良好，与其在其他Ⅱ期和Ⅲ期研究中一致。

试验的次要终点是在第24周毛发患者报告结局（SPRO）量表的分数，以及在第20、16、12和8周达到绝对SALT分数小于等于20的患者百分比。8mg给药组有47%的患者；12mg给药组有52%的患者报告"满意"或"非常满意"，而安慰剂组只有2%的患者报告。两组患者相对于安慰剂的治疗差异都具有统计学意义。在第20周、第16周和第12周，两个剂量组的SALT评分均为20分或以下，具有统计学意义。

Concert公司首席开发员James V. Cassella博士评论："我们对THRIVE-AA临床项目中获得的Ⅲ期结果的一致性感到高兴。基于THRIVE-AAA数据以及THRIVE-AA1试验的数据和我们的突破性疗法的延续，deuruxolitinib有可能成为斑秃的最佳治疗选择。我们期待着在下一季度向FDA提交deuruxolitinib新药申请，并尽快将这一潜在的新治疗方案带给患斑秃的患者。"

参考资料：

https://ir.concertpharma.com/news-releases/news-release-details/late-breaking-phase-3-data-aad-2023-show-oral-investigational

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