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里程碑!首款
NASH
新药获FDA加速批准上市
2024-03-14
·
医药魔方
临床3期
临床结果
上市批准
加速审批
3月14日,FDA官网显示,
Madrigal Pharmaceuticals
开发的
Resmetirom
(商品名:Rezdiffra)获加速批准上市,用于治疗伴有
肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎
(
NASH
,现称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH))患者。这是FDA批准的首个治疗
NASH
的创新药物。
Resmetirom
是一款甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。
THR-β
在人体肝脏中高表达,能够调节脂代谢,降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外,
THR-β
还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能,进而减少肝脏脂肪。因此,THR-β激动剂具备调控多种肝脏代谢通路来治疗
NASH
的潜力。目前,Madrigal针对
Resmetirom
已经开展了4项III期临床试验,分别为MAESTRO-
NASH
、MAESTRO-NAFLD-1、MAESTRO-NAFLD-OLE以及 MAESTRO-
NASH
-OUTCOMES研究。MAESTRO-
NASH
研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,启动于2019年3月,评估了
Resmetirom
用于肝活检确诊为
NASH
患者的疗效与安全性。该研究H部分招募1000多例
NASH
患者,至少一半为F3(
晚期纤维化
),其余为
F2
或F1B(
中度纤维化
),少数为早期F1患者,这些患者按1:1:1分为三组,分别接受
Resmetirom
80mg、100mg或安慰剂治疗。双重主要替代终点是治疗52周肝穿的组织学结果,患者
NASH
消退(NAS评分下降超过2分)且
纤维化
没有恶化,或
NASH
没有恶化且
纤维化
改善≥1级,实现二者中任意一个均可视为达到主要终点;关键次要终点为治疗24周时LDL-C降低水平。研究结果显示,在
NASH
缓解且
纤维化
不恶化的主要终点上,高剂量组、低剂量组和安慰剂组的发生率分别为30%、26%和10%;在
纤维化
改善≥1级且
NASH
不恶化的主要终点上,三个组的发生率为26%、24%和14%;在次要终点LDL-C降幅上,三个组分别为-16%、-12%和1%。来源:Madrigal Pharmaceuticals官网参加MAESTRO-NASH研究的患者(约1750例)在52周治疗期后继续接受长达54个月的治疗,以检测活检进展为
肝硬化
(52周和54个月)、
肝硬化
失代偿期以及全因死亡率。针对
NAFLD
患者的多中心、随机、安慰剂对照的III期MAESTRO-
NAFLD
-1研究已于2019年12月启动,患者按1:1:1:1分为四组,分别接受
Resmetirom
80mg或100mg、安慰剂(双盲)、
Resmetirom
100mg(开放标签),为期52周。该研究主要终点为安全性,关键次要终点包括LDL-C、载脂蛋白B(apoB)、甘油三酯(TG)、肝脏脂肪含量(MRI-PDFF)等指标的降低水平。结果显示,双盲人群中
Resmetirom
安全性良好。80mg以及100mg剂量组均达到关键次要终点,LDL-C、apoB、
TG
、MRI-PDFF以及CAP值均显著降低(p<0.0001)。
NASH
是
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)
的一种严重形式,其特征在于脂肪在肝脏中过度堆积,对肝细胞产生应激和损伤,引起
炎症
和
纤维化
,进而发展为
肝硬化
、
肝功能衰竭
、
癌症
甚至死亡。对整个医药行业来说,
NASH
一直是个难题,其需求远未得到满足,目前尚无治愈或特异性的治疗方法。据估计,到2026年,
NASH
市场将达到183亿美元。Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。精彩预告线下沙龙↑ 长按扫码,报名沙龙 ↑↑长按识别二维码 / 扫码即可报名↑
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机构
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
适应症
非酒精性脂肪性肝炎
肝炎
纤维化
[+5]
靶点
THR-β
prothrombin
TG
药物
瑞司美替罗
Sodium borocaptate
标准版
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