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曙方医药
1.24亿美元引进
DMD
新药,拓展用药群体,再次纳入突破性疗法
2023-11-14
·
药渡Daily
突破性疗法
孤儿药
引进/卖出
11月14日,国家药监局官网显示,曙方医药医药引进的
Vamorolone口服混悬液
拟被纳入突破性治疗,适应症为用于治疗2岁及以上患者的
杜氏肌营养不良(DMD)
。今年9月
Vamorolone
首次被
CDE
纳入突破性治疗,适应症为2岁的
杜氏肌营养不良(DMD)
患者,此次进一步将临床用药患者拓展至2岁以上。2023年10月26日,美国食品药品管理局(FDA)正式批准
Vamorolone
用于治疗2岁及以上的
杜氏肌营养不良(DMD)
患者。糖皮质激素具有多种作用机制,包括反式激活、反式阻抑、对细胞膜的理化作用、与其他
类固醇激素受体(盐皮质激素受体)
的交叉反应等。在
DMD
中,通过反式阻抑途径(
NF-κB
抑制)的抗炎作用可能是临床起效的主要原因。然而,其它副作用会导致降低患者生活质量的副作用,例如对骨骼结构和功能的影响,以及刺激肌肉萎缩途径(也通过反式激活诱导atrogenes)。
Vamorolone
是
糖皮质激素受体(GR)
部分激动剂,属于解离型抗炎药,在引发抗
炎症
效果的同时,具有一定潜力避免传统类固醇所带来的副作用,有望替代目前的糖皮质激素而成为
杜氏肌营养不良
儿童和青少年患者的标准治疗方案。交易背景
Vamorolone
最初由
ReveraGen Biopharma
公司开发,2018年,
Santhera
公司获得了该药的全球研发许可(除日本和韩国以外)2022年1月4日,
曙方医药
与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药
Vamorolone
达成独家授权协议,获得在大中华区开发和商业化
Vamorolone
用于
杜氏肌营养不良(DMD)
及其他罕见病适应症的独家权益,协议总金额达1.24亿美元。根据协议,
曙方医药
将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项,总计2000万美元。
曙方医药
还将支付两位数百分比的特许权使用费。参考文献1)
CDE
官网2)ReveraGen Biopharma官网3)
曙方医药
官网
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机构
Sperogenix Therapeutics Limited
Central Dakota Eyecare LLP
ReveraGen BioPharma, Inc.
[+1]
适应症
杜氏肌营养不良症
炎症
靶点
Steroid hormone receptor
NF-κB
GR
药物
Vamorolone
标准版
¥
16800
元/账号/年
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