突破性小分子疗法递新药申请，治疗这种肥胖患者
2024-06-28
优先审批临床2期突破性疗法临床3期孤儿药
▎药明康德内容团队编辑
Soleno Therapeutics今天宣布已向美国FDA提交了一份新药申请（NDA），寻求批准其在研疗法DCCR缓释片用于治疗4岁及以上经基因检测确认的Prader-Willi综合征（PWS）患者的暴食症。DCCR是一款二氮嗪胆碱（diazoxide choline）缓释片剂，已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并在美国和欧盟获得孤儿药资格。Soleno公司表示已申请授予这项NDA优先审评资格。
PWS的标志性症状是暴食症，即一种长期且危及生命的强烈、持久的饥饿感、对食物的极度关注、极端的食物寻找和食物摄入的欲望，这极大地降低了PWS患者及其家庭的生活质量。暴食症可能导致显著的死亡率（例如胃破裂、窒息、因寻找食物行为导致的意外死亡）和长期共病，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。
DCCR是一种含有二氮嗪胆碱的创新专有缓释剂型，每日口服一次。DCCR开发项目的数据支持来自五项在健康志愿者中完成的1期临床研究和3项完成的2期临床研究，其中一项是在PWS患者中进行的。在PWS的3期临床开发项目中，DCCR在解决PWS的标志性症状暴食症以及其他几种症状（如攻击性/破坏性行为、脂肪质量和其他代谢参数）方面显示出可喜的效果。
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参考资料：
[1] Soleno Therapeutics Announces Submission of New Drug Application to the U.S. FDA for DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release Tablets for the Treatment of Prader-Willi Syndrome. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/28/2905801/0/en/Soleno-Therapeutics-Announces-Submission-of-New-Drug-Application-to-the-U-S-FDA-for-DCCR-Diazoxide-Choline-Extended-Release-Tablets-for-the-Treatment-of-Prader-Willi-Syndrome.html
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