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AAV新势力,
肿瘤
治疗
2023-05-22
·
佰傲谷BioValley
基因疗法
细胞疗法
临床研究
免疫疗法
最近,一家新兴生物技术公司
Siren Biotechnology
脱离隐身状态,来到台前。
Siren
公司是从前加州大学旧金山分校研究员Nicole Paulk的实验室中分离出来的,专注于开发用于治疗
脑部和眼部肿瘤
的免疫基因治疗。
Siren
公司声称其是首个开发AAV基因治疗
癌症
的公司。Nicole Paulk已经离开了美国加州大学旧金山分校,并担任
Siren
公司的首席执行官。
Siren
公司于2021年9月获得了种子轮融资,目前正在进行A轮融资,得到了
Founders Fund
和Lux Capital等投资者的支持。AAV治疗
肿瘤
根据报道,
Siren
公司的核心技术是,利用AAV作为载体来载荷工程细胞因子,并将其递送至
肿瘤
处。日前,在美国基因与细胞疗法学会年会(ASGCT 2023)上,
Siren
公司公布了其最新的临床前研究数据,成功缩小了小鼠脑
肿瘤
,进一步支持了该公司的AAV
肿瘤
基因治疗。在这项研究当中,研究人员利用AAV9作为载体,使其有效载荷细胞免疫因子((IFNɑ1, IFNβ, IFNƔ等12种细胞因子组合)。对照PBS、DMSO和AAV-GFP,类器官中的
肿瘤
或健康脑细胞没有影响,
高级别胶质瘤(HGG)
肿瘤
细胞不受控制的生长。
替莫唑胺
化疗(目前的标准护理)显著摧毁了健康的脑细胞,仅略微延迟了HGG肿瘤的生长。而
Siren
公司的AAV疗法,携带了12种不同的细胞因子有效载荷,能够快速地减少
肿瘤
大小。值得注意的是,研究人员在3种原位HGG小鼠模型中测试了体内有效载荷。通过流增强递送(CED)来给药AAV,研究表明该AAV治疗能够有效阻断
肿瘤
生长,导致
肿瘤
消退并延长生存期;在人GBM6异种移植物中完全缓解率(CR)为31-60%(P<0.02-0.001),小鼠GL261异种移植物(P<0.0009),人类患者来源的异种移植物CR为30%(P<0.04)。研究显示,在治疗后48小时,工程IFN的
局部肿瘤
内表达导致广泛的
肿瘤
细胞凋亡,活化小胶质细胞和反应性星形细胞胶质化。到第7天,可再生的
肿瘤
根除,没有残留的增殖细胞,也没有工程细胞因子有效载荷的表达,只有残留的反应性星形细胞胶质化和活化的小胶质细胞。对于利用AAV递送工程细胞因子,具有更长的持续时间。此外,对于这种AAV基因治疗很可能是通用的,不必像传统的遗传病基因治疗,设计不同的AAV载体类型,节省了更多成本,在未来的实际临床中可能占据更多的优势。小结由于AAV载体在部分罕见遗传疾病中已经取得了成功,AAV载体技术已经成为一种成熟的技术,能够实现治疗分子的有效载荷。同时,去年FDA还批准了一款来自Ferring Pharmaceuticals的
膀胱癌
基因治疗
Adstiladrin
,这是一款腺病毒载体基因治疗,由不可复制的腺病毒携带干扰素
α-2b
转基因。这些经验和成功,都潜在支持了
Siren
公司的技术发展。参考资料:1.https://annualmeeting.asgct.org/abstracts/abstract-details?abstractId=148012.https://www.biopharmadive.com/news/siren-launch-paulk-cytokine-gene-therapy-cancer/650441/近期热门视频更多精彩视频,尽在
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机构
Siren Biotechnology Inc.
Siren Care, Inc.
The Innovation Fund sa/nv
[+1]
适应症
癌症
高级别胶质瘤
膀胱癌
靶点
AMY2B
药物
替莫唑胺
Nadofaragene firadenovec-vncg
标准版
¥
16800
元/账号/年
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