针对脑瘤，索元生物基因疗法获近1200万美元资金支持

2024-05-09

投融资

基因疗法放射疗法临床研究

5月6日，索元生物宣布，美国加州再生医学研究所（CIRM）拨款近1200万美元，用于支持进一步开发其生物标志物指导下的脑瘤基因疗法DB107。根据新闻稿，CIRM授予加州大学旧金山医学院（UCSF）的Noriyuki Kasahara博士和加州几所大学的一组研究人员拨款，用于DB107治疗新诊断的高级别胶质瘤，其中包括胶质母细胞瘤（GBM）的临床1/2期试验。

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来源: 医药观澜

DB107为一种组合疗法，即由前药激活剂基因疗法的逆转录病毒复制载体（RRV） DB107-RRV（vocimagene amiretrorepvec）和口服前药DB107-FC（缓释5-氟胞嘧啶）两部分组成。DB107-RRV是一种肿瘤内和静脉注射的RRV，可将口服的5FC在肿瘤部位转化为强效化疗药5-氟尿嘧啶（5-FU）。这一疗法可使瘤内浓度达到5-FU全身用药的30~50倍，在杀死局部细胞的同时，最大限度地减少了全身暴露和5-FU的脱靶毒性。

通过过往临床试验的回顾性研究，索元生物利用其独特的DGM生物标志物发现平台，发现了一个全新的胚系生物标志物Denovo Genomic Marker 7（DGM7）。DGM7阳性的患者的总体生存率显著优于DGM7阴性患者，同时也显著优于采用标准治疗的患者。

本次获拨款支持的临床试验的标题为“评估DB107-RRV疗效的1/2a期研究，在切除时和术后静脉注射，联合DB107-FC和放射治疗或DB107-FC、替莫唑胺（TMZ）和放射治疗对新诊断的高级别胶质瘤患者进行治疗”。该研究计划招募多达70名患者，试验的目标是证明无进展生存期的改善。

Kasahara博士表示，很高兴能开展这项同时研究几种新方法的创新试验。除了在肿瘤内和静脉注射DB107-RRV以提供更多的载体暴露机会外，这项研究还将把载体与放疗和替莫唑胺（预计5-FU会对替莫唑胺敏感）结合使用，测试患者的DGM7生物标志物并前瞻性地评估生物标志物对疗效的影响。

索元生物首席医疗官兼首席开发官Matthew A. Spear博士表示，非常高兴能继续在高级别胶质瘤患者中开展生物标志物指导的DB107基因疗法的临床开发。索元生物最近宣布，在生物标志物指导下的DB104治疗耐药抑郁症（TRD）的关键性临床试验中取得了积极成果。DGM7则是DGM生物标志物发现平台在基因治疗领域的重大突破，也是在小分子药物之外的成功案例。

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