速递 | 不同于CRISPR，创新基因靶向平台达成1.47亿美元合作

2022-07-05

基因疗法合作

▎药明康德内容团队编辑EditForce近日宣布与田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation）达成许可协议，使用EditForce的专利三角状五肽重复（Pentatricopeptide repeat，PPR）蛋白平台科技，共同针对中枢神经系统（CNS）领域内的特定靶标疾病进行潜在基因疗法的研究、开发与商业化。PPR是一种最初在植物中发现，可以借由与DNA和RNA特定序列结合来调节基因表达的蛋白。一个PPR蛋白由一系列2-30个PPR模体（motif）所构成，每个模体含35个氨基酸，形成螺旋-环-螺旋结构。PPR蛋白具有许多功能，包含具有RNA重塑能力（RNA remodeling ability，可解开RNA二级结构）、保护RNA免于剪切和降解、执行RNA特定位置的剪切与碱基替换。PPR蛋白也在人类与酵母菌内被发现拥有类似功能。这类PPR蛋白在基因疗法的开发上具有一定潜力。先前的研究发现，一个PPR模体能够识别一个碱基，且识别的特异性取决于该模体上三个位置的氨基酸序列。如果将20个PPR模体连接成一个PPR蛋白，就可以与特定的20个碱基序列结合。此PPR蛋白可以对此序列进行编辑，或借由将PPR蛋白与其他基因调控相关的蛋白质融合，调控那些造成疾病的RNA分子或基因表达通路，进而达成基因治疗的目的。▲PPR蛋白的功能示意图（图片来源：EditForce公司官网）与传统的锌指蛋白、TALEN、以及CRISPR基因编辑技术不同，PPR蛋白技术能通过蛋白质来靶向RNA分子。其官网也指出，这是唯一一个能以高度的设计灵活性来靶向RNA分子的蛋白平台。▲PPR蛋白技术平台与常见平台的异同（图片来源：EditForce公司官网）根据此协议，EditForce会根据药物开发和商业化阶段，以及药物全球销售的专利权使用费，自田边三菱制药获得预付款与阶段性付款总额达200亿日元（约1.46亿美元）的资金。EditForce将会使用这些资金进行其PPR蛋白平台科技的药物研发。“田边三菱制药对我们的专利PPR蛋白平台科技有兴趣，而我很高兴我们可以与其达成协议，”EditForce的总裁兼首席执行官Takashi Ono博士说道，“我们期待可以通过与田边三菱制药密切的合作，使用我们的科技开发并递送突破性的药物产品给予那些受疾病所苦的病患。”参考资料：[1] EDITFORCE AND MITSUBISHI TANABE PHARMA ENTER INTO LICENSE AGREEMENT. Retrieved July 5, 2022 from https://www.editforce.co.jp/en/news-en/release-en/2022/1027/[2] About PPR. Retrieved July 5, 2022 from https://www.editforce.co.jp/en/ppr/[3] DNA/RNA editing. Retrieved July 5, 2022 from https://www.editforce.co.jp/en/editing/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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