突破性疗法达到3期临床主要终点，明年递交上市申请；3.72亿美元助力AI赋能新药开发

2024-06-26

孤儿药突破性疗法临床3期CSCO会议

▎药明康德内容团队编辑突破性疗法达到3期临床主要终点，明年递交上市申请 Savara公司今天宣布，关键性3期临床试验IMPALA-2达到主要终点。IMPALA-2是一项为期48周的随机双盲、含安慰剂对照临床试验，评估每天一次吸入300微克molgramostim或匹配安慰剂在患有自身免疫性肺泡蛋白质沉积症（aPAP）成年患者中的疗效和安全性。Molgramostim是一种吸入形式的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。数据显示，该试验达到了主要终点。Molgramostim与安慰剂相比，第24周的预计肺一氧化碳弥散量（DLCO，一种气体交换指标）百分比变化的治疗差异达到了统计学显著性。这一统计学显著的治疗差异在第48周持续存在，展示了效果的持久性。Molgramostim还达到其他次要终点，具体数据请见下图。 ▲IMPALA-2试验的主要疗效结果（图片来源：参考资料[1]） Molgramostim已获得美国FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定，用于治疗aPAP。该公司公司计划在2025年上半年完成生物制品许可申请（BLA）的提交。 AI赋能新药开发，新锐完成3.72亿美元融资 Formation Bio今天宣布已完成3.72亿美元的D轮融资。该公司旨在构建AI赋能的技术平台，加速药物开发和临床试验的各个方面，通过与生物技术和医药公司合作，引进在研疗法，并将这些项目推进到临床概念验证以及更远的开发阶段。该公司计划将获得新资金分配到两个主要目标：引进候选药物以及扩展其AI能力。在引进候选药物方面，Formation Bio计划从生物技术和医药合作伙伴引进处于临床开发阶段的项目。通过与Formation Bio合作，小型生物技术公司不仅可以推进其主打项目，还可以为其管线中的其他药物创造开发路径。对于大药企来说，Formation Bio创造了一种额外的开发路径，使公司能够以更有效的方式进行更多的临床试验。在AI赋能药物开发方面，通过其科技驱动的运营模式，Formation Bio能够更快、更高效地进行临床试验，简化了如研究启动、参与者招募、数据管理、数据库锁定和临床试验收尾等活动。基于其技术、数据和运营基础，Formation Bio能够迅速在平台中整合大型语言模型（LLM）、AI模型和应用程序。该公司的目标是，在专家人类监督和强化的基础上，精细调整和定制的LLM可以自动化许多核心药物开发功能。例如，医学写作、临床方案开发、生物统计、报告生成、法规情报等。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Savara Announces Molgramostim Nebulizer Solution (Molgramostim) Achieved Statistical Significance for Primary Endpoint and Multiple Secondary Endpoints in IMPALA-2, a Pivotal Phase 3 Clinical Trial in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP). Retrieved June 26, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240626719994/en [2] Formation Bio secures $372MM Series D funding to grow drug pipeline and continue expanding AI-driven drug development platform. Retrieved June 26, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/formation-bio-secures-372mm-series-d-funding-to-grow-drug-pipeline-and-continue-expanding-ai-driven-drug-development-platform-302182347.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新