Formation Bio Inc

作者｜自由译员Isabelle 10月10日，晶泰科技旗下生物药发现业务线Ailux Biologics与强生公司下属Janssen Biotech, Inc.签署授权协议，协议的中心是晶泰科技自有生物AI平台。Ailux Biologics授权Jassen及其附属公司可以使用XtalFold™平台发现和工程化设计生物制剂。 XtalFold™ 利用序列信息对生物分子之间的相互作用进行建模，而这些相互作用构成了单克隆抗体等生物治疗药物的基础。 今年，AI制药赛道合作频现，形式多样。   01   BD纷纷的国内AI制药 10月7日，阿斯利康宣布牵手石药集团，共同推进开发一款临床前新型小分子脂蛋白(a) (Lp (a)) 抑制剂YS2302018。 根据协议，石药集团将获得阿斯利康1亿美元的首付款并有权收取最高3.7亿美元的潜在开发里程碑付款和最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款，总计20.2亿美元，以及根据该产品的年度销售净额计算的分层销售提成。阿斯利康将获得全球范围内开发、制造及商业化该化合物及该产品的独家授权。 根据石药集团的公告，YS2302018是由石药集团AI驱动的小分子药物设计平台发现的。该平台利用AI技术分析目标蛋白与现有化合物分子的结合模式，对成药性进行针对性优化，最终选出高效且具有优良开发性的Lp (a) 小分子抑制剂。 这笔交易告诉我们，不仅AI制药公司可以对外授权，传统药企同样可以深耕AI，获得海外巨头的认可。 9月30日，锐格医药与基因泰克达成最终购买协议。基因泰克将购买锐格医药的下一代CDK抑制剂，用于乳腺癌治疗，首付款为8.5亿美元现金，同时，锐格医药有资格额外获得未来开发、监管和商业化里程碑现金付款。8.5亿的首付款，刷新了国内AI制药对外授权的首付款记录。 1月4日，美纳里尼集团及其全资子公司Stemline Therapeutics, Inc.与英矽智能签订全球独家授权协议，协议的中心是新型KAT6抑制剂，用于潜在乳腺癌治疗和其他肿瘤并发症。Stemline获得开发和商业化新型小分子KAT6A抑制剂的全球权利，该抑制剂是使用英矽智能AI平台设计的。英矽智能获得潜在总价值可达5亿美元的首付款、里程碑付款和销售分成。   02   “All in AI”的赛诺菲 2024年，巨额融资寥寥无几，但 Formation Bio 成功吸引到了3.72 亿美元的 D 轮融资。此轮融资由a16z领投，赛诺菲等重量级投资者跟投。红杉资本、Thrive Capital等投资机构已经参与了该公司数轮融资，而赛诺菲是此轮新加入的投资者。Formation Bio（前身是 TrialSpark）表示计划利用这笔资金继续从生物技术和制药合作伙伴那里收购和获得处于临床阶段资产的授权。                 左：Formation Bio首席执行官&联合创始人 Ben Liu 右：Formation Bio首席科技官&联合创始人 Linhao Zhang 值得注意的是，就在融资前1个月，5月21日，赛诺菲刚与Formation Bio、OpenAI宣布将进行同类首创合作。三家公司将数据、软件和经过调整的模型汇于一处，共同开发贯穿药物开发生命周期的定制专用方案，这是制药和生命科学行业同类合作中的首次。随着赛诺菲继续向成为“首家大规模由人工智能驱动的生物制药公司”的目标迈进，赛诺菲将利用这一合作关系，为开发AI模型提供专有数据的访问途径。 又是合作又是投资，Formation Bio为何如此吸引赛诺菲？原因就在于这家公司的技术平台可以加快临床试验的各个环节，同时提高质量，包括研究启动、患者招募以及数据的持续收集和验证。众所周知，临床试验是药物开发流程中最费时费力费成本的环节，严重制约了药物开发进度。 传统的患者招募和参与方法往往导致患者数据不完整、运营响应缓慢，最终延误开发计划。另外，传统的临床数据监督和分析方法难以跟上日益增长的试验数据量和复杂性，效率低下，存在盲点。Formation Bio的平台可以自动摄取、调节和清理临床数据，及早发现关键问题，更深入地了解每一个数据源，避免试验读出延迟，解锁复杂的开发计划和试验设计，实现更快、更好的决策。 作为AI的坚定支持者，4月17日，赛诺菲还宣布将与肿瘤学真实世界数据 (RWD) 和分析的领导者Cota Healthcare合作，利用RWD和AI加速癌症试验，尤其关注多发性骨髓瘤。这一合作的目的是深入了解临床结果，获得宝贵的洞见，最终造福癌症患者。   03   与AI技术公司合作的阿斯利康、诺华和礼来 虽然MNC普遍对AI在提高药物开发效率中的潜力持积极态度，大胆试水，但是术业有专攻，MNC一般不会自己投入资源开发工具，除了通过股权投资切入AI赛道，还有一种途径是利用专业AI技术公司现有的平台。 10月5日，AI biotech Owkin宣布与阿斯利康合作，为乳腺癌开发AI gBRCA预筛查方案。该方案利用 Owkin 的庞大数据网络和尖端AI，可以直接从数字化 H&E 病理切片中优化乳腺癌 gBRCA 基因突变的预筛查，改进 gBRCA 鉴定，扩大获得新型治疗方案的机会。 为了确保在多种实验室环境下该工具都能发挥强大的性能，开发过程中将用到6,500多张全视野数字切片 (WSI) 的高质量数据，这些切片来自约2,000名患者的切除术和活检。其中半数患者存在gBRCA突变。 通常，从最初的咨询到出具检测结果，患者检测乳腺癌易感基因 (BRCA) 可能需要耗时数月，需要多名医疗工作者参与，严重影响患者的治疗效果。gBRCA 预筛查方案有可能显著提高识别BRCA 基因突变的效率。不到1小时，该方案就能利用H&E切片等现有材料，识别出携带gBRCA突变的高风险患者。这将极大简化gBRCA检测流程，使肿瘤医师和遗传咨询师能够加快高风险患者的gBRCA检测流程，并及时将这些检测结果纳入治疗方案。 9月26日，阿斯利康宣布扩大与Immunai的合作，达成一项多年合作协议，旨在在阿斯利康的癌症免疫疗法临床试验设计中应用人工智能驱动的免疫细胞图谱。 双方之前就有合作，基于免疫系统逐个细胞分析研究炎症性肠炎的靶点。 阿斯利康还曾借用Immunai的多组学技术开发CTLA-4和PD-L1双抗volrustomig，该药目前正在进行III期临床试验，适应症是肺癌、宫颈癌和头颈癌。 Immunai的创始人是来自麻省理工学院、哈佛和斯坦福大学的研究人员和计算机工程师，总部在纽约，致力于记录每种细胞类型的功能及其与人体和各类疾病的互动，绘制免疫系统的数字地图。 2021年末，这家创立于2018年的初创公司获得了2.15亿美元的巨额B轮融资。此前，同一年，Immunai获得了6,000万美元的A轮融资。这些资金助力Immunai通过自家的细胞图谱和被称为免疫动力学引擎或IDE的AI模型，从免疫肿瘤学扩展至自免、心血管和神经疾病等更广泛的研究领域。 重新签订协议后，Immunai将在新项目的第一阶段获得1,800万美元。Immunai表示，此次合作的核心是基于对患者免疫系统的描述和药物的作用机制，识别最有可能对不同治疗方法有反应的患者，涵盖临床决策、剂量选择和生物标志物的识别。然后，阿斯利康可以选择是否需要扩大双方团队的合作范围。 Immunai CEO Noam Solomon博士在申明中称：“我们在肿瘤学和免疫学领域成功推进药物开发，自然而然就发展至达成此项合作。将药物推向市场极具挑战、极其耗时且成本高昂。通过此次与阿斯利康的合作，我们很高兴利用我们的AI引擎IDE提高药物研发上市的效率，将潜在的新疗法带给患者。” 9月24日，Genenerate: Biomedicine宣布与诺华达成多靶点合作，以生成式AI发现和开发蛋白质疗法。Generate自有的生成式AI平台The Generate Platform融合了机器学习和高通量实验验证。此项合作结合了The Generate Platform和诺华在靶点生物学、生物制剂开发、临床开发上的专业知识和能力，以创造新型疗法，加快药物发现和开发。 9月5日，礼来与RNA专业公司Genetic Leap达成了合作协议，研发AI药物。 Genetic Leap的技术基石是为发现RNA靶向药物提供支持的AI模型。Genetic Leap旗下平台的特色是发现新靶点、找到方法攻克已经过验证但是无成药性的靶点。2022年，安斯泰来曾与Genetic Leap合作，利用该平台针对一个未披露的肿瘤靶点寻找RNA靶向小分子药物。 如今，礼来也成为了Genetic Leap的合作伙伴。礼来将利用自己的RNA靶向AI平台，针对选定的靶点生成候选基因药物。礼来将在优先级高的领域挑选靶点，Genetic Leap将针对这些靶点寻找寡核苷酸药物。 RNA是天然极化分子，结合口袋较浅，一度被认为不适合小分子。然而在过去10年中，一些新的biotech成立了，开始尝试靶向RNA，Arrakis Therapeutics是一个，Genetic Leap也是一个。 6月25日，礼来宣布与OpenAI合作，利用OpenAI的生成式AI，发明新型抗菌药物，以对抗耐药性病原体。抗菌素耐药性 (AMR) 是全球健康领域最严重的公共卫生和发展威胁之一。 1月7日，诺华与Isomorphic签署协议，后者将负责识别针对三款未披露靶点的小分子。Isomorphic平台的基础是Google DeepMind’s AlphaFold AI技术。Isomorphic表示，新迭代的AlphaFold正从蛋白质预测扩展至小分子和核酸预测。 Isomorphic的科学顾问里有4位诺贝尔奖得主：CRISPER科学家Jennifer Doudna博士、Sir David MacMillan博士、Sir Paul Nurse博士和Venki Ramakrishnan博士。 同一天，Isomorphic也与礼来签订了类似的协议，无独有偶，也是为几款未披露的靶点发现小分子疗法。 作为积极拥抱AI的大型药企，诺华早在2019年就与微软合作，建立诺华AI创新实验室，成为少有的自建AI实验室的MNC药企。实验室有两个核心目标： 一、将诺华的海量数据集与微软的先进AI解决方案结合，建立新的AI模型和应用，增强迎接下一波医学挑战的能力； 二、将运用AI的力量从生成化学、图像分割和分析疗法的智慧和个性化交付开始，应对生命科学领域最困难的计算挑战。 Iya Khalil, 诺华AI创新中心全球负责人 如今，诺华的研究人员可以运用AI仔细梳理过去成千上万次药物开发实验积累的实验室数据宝库，那些发现埋在PDF文件、Excel表格和之前对分子化学性质的书面描述中。最终，诺华科学家的目标是使用计算机模型帮助预测哪些分子结构有望成功，或揭示测试中哪些实验会最有帮助，保证质量的同时，缩短现在动辄花上数年的测试过程。   写在最后   巴菲特说：“人生就像滚雪球，找到湿雪和长长的山坡，让财富越滚越大”。然而，想要滚出大雪球，除了长坡和厚雪，还需要“不弃微末，久久为功”。任何形式的尝试都值得鼓励，任何方式的合作都创造价值。前进的每一步，都会迈向《礼记·大学》中“长坡厚雪，深涧草茂，山木茂盛，山水清澈”的美好前景。 参考资料： Fierce Biotech “AstraZeneca extends AI immuno-oncology R&D pact with Immunai” Generate: Biomedicines、Microsoft、晶泰科技、Sanofi、Lilly官网 Fierce Biotech “Alphabet’s Isomorphic stacks two new deals with Lilly, Novartis worth nearly $3B ahead of JPM” Fierce Biotech “Eli Lilly jumps deeper into AI with $409M Genetic Leap deal” Businesswire “Owkin Announces Partnership with AstraZeneca to Develop an AI gBRCA Pre-Screen Solution for Breast Cancer” PR Newswire: Regor Enters into a Definitive Purchase Agreement for Genentech to Acquire Regor's Portfolio of next-generation CDK inhibitors for the Treatment of Breast Cancer PR Newswire: Menarini Group and Insilico Medicine Enter Global Exclusive License Agreement for Novel KAT6 Inhibitor for Potential Breast Cancer Treatment and Other Oncology Indications Fierce Biotech: AI-focused Formation secures Sanofi-backed $372M series D to license more drugs Becaris Publishing: COTA and Sanofi collaborate to accelerate multiple myeloma trials through real-world data insights 智药局《60亿！再来140亿！中国AI制药疯狂吸金》 BiG近期会议 10月26日，第三届生物计算大会保留栏目-第二届吐槽大会即将再度来袭！将围绕投融资、行业心态、年轻人，及AI等热门话题展开策划，通过移幕换景，大咖带新秀，一同探讨AI+Biomed的融合之道！ ▼ 10月31日，BiG联合Citeline，将于10月底，举办自免小规模私董研讨会，聚焦：TCE vs. CAR-T，自身免疫开发策略，线上同步直播，敬请期待！ ▼ 共建Biomedical创新生态圈！ 如何加入BiG会员？

//   • 2024年前三季度，跨国药企的AI相关合作交易数为21笔，总金额达到129.32亿美元； • 海外融资额超过1亿美元的AI制药企业在2024年上半年有6家； • 剂泰医药赖才达认为，国内AI制药公司的估值比较合理； • 英矽智能任峰认为，国内的AI技术基本可以比肩全球，但算法的优化和数据的积累稍显落后。 拿下诺贝尔化学奖，仅仅是对AI的众多认可之一。“未来AI会是大势所趋，这已成为制药行业的共识，用AI的公司数量会超越不用的公司，慢慢实现产业界全面拥抱AI。”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰如是评价。 事实上，跨国药企已开始拥抱AI技术。2023年，跨国药企的AI相关合作交易数仅为11笔。而2024年前三季度，这一交易数为21笔（见下图），总金额达到129.32亿美元。艾伯维更是以2.125亿美元收购了一家AI小分子公司Landos Biopharma，这也是跨国药企首次收购一家AI制药公司。 跨国药企还建立内部AI团队。在今年诺贝尔化学奖公布的前一天，礼来任命了首任首席人工智能官（CAIO）这一新的职位，领导从药物发现、临床试验至制造等多个领域的AI 项目。此前8月，辉瑞也任命了首席AI官。在更早的2023年，赛诺菲宣布了“All in”人工智能战略，首席执行官Paul Hudson透露“赛诺菲在小分子药物发现的预测准确率超过80%，通过人工智能和机器学习化合物设计的小分子项目达到75%”。 拓展阅读 投资人如何看AI在医药行业的应用 MNC强势拥抱AI的同时，海外AI制药资本市场也正掀起热潮。2024年以来，大量的风险投资流入AI。如，超10亿美元融资的Xaira Therapeutics，创下今年以来生物医药领域的最高额融资，创始人团队里就有今年获得诺贝尔化学奖的David Baker教授。 海外火热，国内呢？ 2024年上半年，海外融资额超过1亿美元的AI制药企业就有6家，其中不乏知名投资机构a16z、ARCH Venture Partners、红杉资本，以及礼来、安进、赛诺菲等MNC。 其中Formation Bio在6月完成的3.72亿美元的D轮融资，就是由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。 正如BMS的首席数字与技术官Greg Meyers所说，“可能一些公司还没有很好的产品或技术平台契合市场，但只要GenAI（生成式人工智能）这个词出现在宣传平台中，就会融到钱。” 相比下，今年前三季度共有19家国内AI制药公司完成融资，其中披露融资额的14家企业，其总融资额约2.63亿美元。对此，剂泰医药联合创始人&CEO赖才达评论到，近期美国市场股价波动非常大，所以有一些泡沫的可能性，中国的资本市场相对冷静一些，估值也比较合理。 的确，国内整体面临资本寒冬的情况下，AI制药领域同样难免遇到困难。不过也有好消息，晶泰科技于6月登录港交所挂牌上市，英矽智能在3月再一次向港交所递交招股书，拟香港主板IPO上市，剂泰医药完成了1亿美元的C轮融资。产品开发也有积极信息传出，9月，英矽智能的首个AI创新药物ISM001-055获得了临床2a期的积极结果。 从技术端看，赖才达认为，国内外不存在太大差异，几乎是平行时间起步，可能海外的优势体现在与大药企的合作能够更快地推进内部管线和优化平台，而国内企业在出海时要花更多精力。 任峰也表示，国内的AI技术基本可以比肩全球，但算法的优化和数据的积累稍显落后。“对AI制药公司而言，这两方面是主要壁垒。其一，目前企业大多使用的是公开数据，数据如何清洗并保证质量，这需要企业通过时间的积累和人员的培养积累达到。其二，算法需要不断经过项目验证，淘汰成功率低、优化成功率高的算法，才能提高最终由算法组合搭建产品的成功率。” 例如近期刚获得A轮融资的分子之心，创始人许锦波开创的深度学习算法RaptorX-Contact启发了后来的AlphaFold，被誉为“AI预测蛋白质结构第一人”。 并购趋势初显 新生代AI制药在资本市场火热的同时，初代AI制药企业已开始报团取暖。 8月，两家AI制药龙头公司Recursion和Exscientia宣布达成最终协议合并。两家公司都诞生于2013年最初的AI制药萌芽期，且在合并前Exscientia经历了不小的动荡。 5月Exscientia宣布裁员20%至25%，其CEO在2月被解雇，去年10月停止了一项核心产品EXS-21546的1/2期研究。 Recursion在合并前虽未有失败产品，但在合并一个月后的9月8日首次公布研究数据，主要药物REC-994的2期研究疗效有限，股价下跌超过16%。 赖才达认为，AI制药行业正面临着产品进入后期阶段的瓶颈期，在资本市场中难免遇到困境，对Exscientia来说合并是当下合适的时机。不过Recursion背后有英伟达支持，并且Recursion和Exscientia的技术和管线并不重合，整合后能强强联合、优势互补。 “两家公司是生物学能力和化学能力的结合。”赖才达解释，“Recursion的强项是生物学能力，将蛋白组学、基因组学、表观组学的数据串联起来，理清靶点跟疾病的关系，Excientia强项在小分子结构设计，在知道一个靶点口袋后，设计出达到成药需求的小分子，且从药化角度解决传统制药的问题。结合后能打通制药环节的上下游，将高通量的上游细胞数据与下游的分子设计结合在一起，进一步梳理和整合两家的管线产品，节约研发与转化的成本。” 结合新生代AI企业Xaira来分析，赖才达认为利用AI技术解决研发流程中的某一关键问题、且是传统药物研发无法解决的问题，达到足够优势，成功的概率会更大一些。 “Xaira就是依托传统制药流程，在其中某一研发环节，AI能最大限度发挥作用，利用大模型解决抗体轻链端的设计，这是很大的突破点。而Excientia和Recursion在成立之初就想做全链条的AI制药研发，从而替代传统制药的流程。”赖才达说。 Xaira与Recursion、Excientia的不同选择路径，或许可以给全球AI制药行业的生物技术公司带来一些思考和借鉴。 无论融资如何火热，最终获得市场认可仍需要产品来说话。英矽智能的TNIK抑制剂近期将临床研究推进到2期，这让我们增加了对AI制药的期待。下一篇，我们将关注那些可能最早冲线的在研产品。 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2229期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

2024年9月26日，全球知名的生物医药媒体Endpoints News发布了“The Endpoints 11 winners”，该奖项主要是授予2024年最具前景的生物技术初创企业。在过去的几个月里，Endpoints研究了数十名入围者，与投资者和生物技术资深人士交谈，了解他们的意见，并讨论谁值得入选。 对于今年的入围者，其主要选的是行业中最大的赌注、最有趣的科学和技术以及最强大的领导团队，包括3家现金充裕的人工智能初创公司，它们的理念截然不同；一家敢于挑战当前的地缘政治趋势的中国抗体偶联药物公司；以及免疫学、肥胖症、RNA编辑等领域内引人入胜的研究工作。以下为这11家公司的详情，排名部分先后。 1、Lifordi Immunotherapeutics——将强效类固醇直接输送到免疫细胞 Lifordi Immunotherapeutics成立于2023年，是一家开发用于治疗自身免疫和炎症性疾病的抗体-药物偶联物（ADC）的生物技术公司。公司已完成了来自ARCH Venture Partners、5AM Ventures和Atlas Venture的7000万美元A轮融资，以将其主要候选药物LFD-200推进临床，并在2025年底前获得初步数据。 LFD-200是一种正在开发的新型ADC，可将高效糖皮质激素（GC）递送至免疫细胞区室。GC 或类固醇是高效抗炎药，通常用于许多自身免疫和炎症性疾病，但它们的使用受到脱靶毒性的限制。LFD-200的体外和体内研究已在多种疾病模型中证明了疗效，且无相关毒性。该药物的皮下给药也显示出较低剂量和较少给药频率的潜力。总的来说，LFD-200的独特特性可以促进类固醇更广泛、更持久的使用，以改善慢性自身免疫性疾病的患者护理。 2、Mirador Therapeutics——将精准医学应用于免疫疾病 Mirador Therapeutics成立于2024年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家专注于免疫学和炎症的新一代精准医疗公司。公司的Mirador360TM精准开发引擎利用人类遗传学和尖端数据科学的最新进展，为慢性免疫介导的炎症和纤维化疾病患者快速开发新的精准药物。 今年3月，Mirador 宣布获得超4亿美元的融资，由ARCH Venture Partners领投，早期投资来自OrbiMed和Fairmount，其他主要的生命科学投资者包括Fidelity Management &Research Company、Point72、Farallon Capital Management、Boxer Capital、TCGX等14家公司（机构）也参与其中。Mirador将把这笔资金用于推进多个内部项目进入临床，致力于开发针对炎症和纤维化疾病的精准药物。 3、Formation Bio——硅谷推动的AI独角兽 Formation Bio（原名为TrialSpark）于2016年在纽约成立，创始人为计算生物学家Benjamine Liu与软件专家Linhao Zhang。与众多致力于新药发现的AI生物技术公司不同，Formation Bio专注于使用人工智能革新药物开发中的日常工作，如患者招募、医学写作、方案开发和生物统计等，以降低成本和提高效率。公司创始人Liu认为，药物开发的瓶颈在于测试阶段，而非药物发现。今年6月，Formation Bio宣布，已完成3.72亿美元的D轮融资。此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。 据悉，Formation Bio的团队曾参与45种获批药物和75项监管申报，在患者招募、试验技术/软件、场地管理等方面积累了深厚经验。目前，公司已经支持了十余个治疗领域的300多项临床试验，通过了解药物开发的细节，改善技术平台、团队建设和运营流程。 4、Xaira Therapeutics——生物技术领域最大的AI赌注，由顶级投资者支持 Xaira Therapeutics成立于2023年5月，由生物技术领域两位杰出的风险投资专家——ARCH venturePartners的Bob Nelsen和Foresite Labs的Vik Bajaj共同创立，其他投资者包括F-Prime Capital、红杉资本等。 几个月前，该公司刚刚走出隐匿模式，便宣告拿下超10亿美元融资，成为截至目前2024年全球最大医疗种子轮，也让这家企业一跃成为独角兽。据其官网介绍，公司的核心业务方向是利用AI重塑药物研发，目前专注蛋白质组学方向，即研究蛋白质如何在健康和疾病中发生变化。不过，由于尚处初创阶段，Xaira Therapeutics并未透露太多研发进展和管线布局，外界还难以预判其未来的具体动作。 5、MediLink Therapeutics——中国初创公司助力ADC复兴 宜联生物（MediLink Therapeutics）成立于2020年，是一家专注于开发创新型偶联药物的临床阶段生物科技公司。公司开发的新一代具有自主知识产权的肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN®）可实现高DAR值高均一性的稳定偶联，有助于提高ADC药物在实体瘤适应症上的治疗窗。公司致力于以未满足的临床需求为目标，为全球肿瘤患者带来更好的治疗方案。 在研管线方面，宜联生物目前拥有8条ADC管线，其中YL201和YL202的进展最快，均已进入临床临床2期或3期，其他管线仍处于1期或申报IND阶段。值得注意的是，9月25日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上登记了一项评估 YL201（B7H3 ADC新药）在复发性小细胞肺癌中的疗效和安全性的III期临床研究试验。 6、Iambic Therapeutics——AI的“演示”时代 Iambic（原名Entos.ai）成立于2019年，由两位理论化学家Tom Miller和Fred Manby创立。他们的目标是将AI技术的力量注入药物研发的每一个环节，就像诗人精心安排每一个音节一样，精心设计每一个分子。 今年6月，Iambic宣布完成B轮融资的5000万美元超额认购。这次认购使得该公司的B轮融资达到了1.5亿美元，融资总额也累积到了2亿美元，此次B轮融资中还有全球市值新王英伟达参与投资。该融资用于新融资的这笔资金将用于进一步扩大其AI发现的临床肿瘤学项目管线。 Iambic打造了一个名为Insight的结合人工智能和物理学的研发平台，以用于创建更可靠、更准确的模型，以更深入地探索化学领域。另外，据公司官网显示，Iambic主要专注于实体瘤，并且管线也具有衔接和组合性，例如选择针对乳腺癌的HER2和CDK2/4靶点。 7、Ascidian Therapeutics——搜索替换技术应用于RNA Ascidian Therapeutics成立于2020年，公司专注于RNA疗法，治疗领域为眼科及CNS疾病。公司开创了RNA外显子编辑技术平台。该平台结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，与现有CRISPR和单碱基编辑技术相比，不仅能够靶向大型基因和高度变异基，还能保持天然的基因表达模式和水平，支持在千碱基规模上编辑RNA外显子。其意义在于，该基因编辑技术有望进一步降低脱靶风险以及相关不良反应的发生。 2024年6月，该技术成功吸引到了罗氏，双方达成合作。Ascidian基于其RNA外显子编辑平台为罗氏筛选CNS领域靶点。交易总价值为18亿美元，首付款为4200万美元。目前，该公司进展最快的项目是针对ABCA4视网膜病变的在研疗法ACDN-01，即将进入1期临床试验。 8、Capstan Therapeutics——试图赢得体内CAR-T竞赛 Capstan Therapeutics成立于2022年。由于其创始团队同时聚集了包括Carl June、Bruce Levine 和 Jonathan Epstein等在内的众多名人， 其中Carl June和Bruce Levine这两位细胞工程专家在开发诺华的gen-1 CAR-T中发挥了重要作用。因此，公司创立之初便迅速获得辉瑞、拜耳、诺华、礼来和百时美施贵宝这五大制药巨头支持，迅速完成1.65亿美元融资（包括6300万美元种子轮融资和1.02亿美元A轮融资）。 Capstan Therapeutics无疑是mRNA体内原位细胞疗法的领头羊之一。2022年1月，其创始团队在《science》发表重磅封面文章“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”，引发了mRNA和细胞治疗行业的广泛关注。2024年3月，Capstan宣布完成了1.75亿美元的B轮融资，用于推动其体内mRNA CAR-T候选药物CPTX2309在治疗自身免疫性疾病方面的早期临床试验试验，并进一步扩展Capstan公司的tLNP产品线。 9、Seaport Therapeutics——Karuna团队再次押注神经科学领域 Seaport Therapeutics成立于2023年，是一家临床阶段的生物制药公司。通过利用其专有的Glyph技术平台，公司致力于在患者需求未得到满足的领域（抑郁症，焦虑症等）推进新型神经精神药物的开发。目前，公司正在推进1条临床阶段和2条临床前管线的开发，其中进展最快的一款候选药物——SPT-300成功完成IIa期试验。 2024年4月，Seaport Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资。该轮融资由ARCHVenture Partners和Sofinnova Investments以及Third RockVentures和PureTech Health共同牵头。这笔融资将支持Seaport临床阶段的首创和同类最佳药物管线的快速发展，以及Glyph平台的进一步开发，该平台已证明具有临床概念验证功能。 10、Metsera——Clive Meanwell在Medicines Company成功后押注肥胖 Metsera创立于2022年，专注于开发治疗肥胖和代谢疾病的下一代药物。这家初创公司于今年4月获得2.9亿美元A轮融资，，由ARCH Venture Partners领投，F-Prime Capital、GV、Mubadala Capital等跟投。 公司的注射剂和口服产品线来自他们专有的包含2万多种肠道激素肽和多肽-抗体偶联物库。目前正在开发的产品包括处于I期试验中的可注射GLP-1受体激动剂、胰淀素/降钙素双受体共激动剂（DACRA，dual amylin/calcitonin receptor agonist），并与 GLP-1 受体激动剂联合使用，以及GLP-1/GIP/Glucagon三重受体共激动剂（与retatrutide类似）。9月25日，Metsera宣布其超长效减肥疗法MET-097在临床1期试验中实现了显著且持久的减肥效果。 11、Cardurion Pharmaceuticals——瞄准心脏病“不可成药”靶点的药物研发 Cardurion Pharmaceuticals成立于2017年，是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发用于治疗心力衰竭和其他心血管疾病的新一代疗法，其使命是将心血管信号通路科学转化为开创性的疗法，从而改变心血管疾病的治疗。 7月17日，Cardurion Pharmaceuticals宣布完成2.6亿美元的B轮融资，由Ascenta Capital领投，新投资者NEA、GV、Fidelity、Millennium Management、Farallon Capital Management、Invus、Blue Owl Healthcare Opportunities、Delos Capital和Digitalis Ventures，以及现有投资者Bain Capital Life Sciences和Bain Capital Private Equity参与。融资所得将用于支持该公司两种主要候选药物的后期临床试验——用于心力衰竭的一流磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和一种具有广泛治疗潜力的第一种临床阶段钙/钙调素依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这笔资金将用于扩大Cardurion候选药物组合的心血管适应症，推进内部发现计划，并获得针对心血管疾病领域未满足需求的额外治疗资产。 参考资料： [1]The Endpoints 11 winners: Big bets on AI, new frontiers in editing, a neuro renaissance and Chinese chemistry.Endpoints.September 26, 2024 09:01 PM EDT. [2]https://lifordi.reportablenews.com/pr/lifordi-reveals-70-mm-series-a_named-endpoints-11-winner [3]米拉多治疗公司（Mirador Therapeutics）获超4亿美元融资.三元资本.2024年04月08日. [4]3.72亿美元！赛诺菲投了一家AI制药，华人创立，Sam Altman热捧.智药局.2024年06月27日. [5]今年全球最大医疗种子轮，引爆这一赛道！.动脉网.2024年07月28日. [6]打动黄仁勋的两位化学教授，融了2亿美元.智药局.2024年06月21日. [7]8000字 | 一文了解15家明星药企！.药时代.2024年08月. [8]体内制造CAR-T疗法治疗自身免疫疾病，新锐完成12.5亿元B轮融资.细胞基因疗法.2024年03月21日. [9]moderna携手Carisma，开发自免in vivo Car-M疗法.UTgene星基.2024年09月13日. [10]国外CNS创业公司—“开开心心”系列（四）：Seaport Therapeutics基于淋巴靶向化学平台，避免首过代谢，提高药效.普百思生物.2024年05月07日. [11]同日，又有两家初创Biotech获超1亿美元融资.一度医药.2024年04月10日. [12]GLP-1减肥药：百尺竿头，如何更进一步？.贝壳社.2024年08月01日. [13]潜在只需每月一针！超长效减肥疗法临床结果公布.药明康德.2024年09月25日. [14]融资超1亿美元的美国初创企业.行业黑板报.2024年07月24日. [15]2.6亿美元B轮融资，推进心血管疾病创新药的临床开发.Medaverse.2024年07月18日. 为促进抗体行业的交流与创新，2024年10月16-17日第七届金秋十月抗体产业发展大会如约而至。会议旨在为研究人员提供一个互动交流的平台，有助于推动抗体产业的进一步发展。 会议内容 时间：2024年10月16-17日 地点：上海张江（酒店定向通知） 规模：600-800人 主办单位：生物制品圈、抗体圈 演讲支持：Entegris、瑞孚迪、AS ONE CORPORATION 会议费用：免费FREE!（仅收取100元报名定金，含参会学习、茶歇、会议手册，定金概不退还），先到先得，报完即止！ 报名方式：扫描下方二维码或点击文章最底部“阅读原文”→ 填写表格 → 报名成功（报名志愿者，承担一定工作，请慎重考虑，免交定金）！ 组委会获得报名信息后，根据报名信息进行初筛，并进一步与报名者沟通确认，实现精准邀请。最终有机会进入大会微信群（严格审核通过）。 日程安排 更多嘉宾正在邀请中 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。