PTCH1基因突变是Hedgehog信号通路中的一种致癌基因突变,在大约2%癌症中发现。由于其在多种类型癌症中出现,Endeavor计划在一项不限癌种临床试验中,招募携带任何具有致癌Hedgehog信号通路突变的患者,无论其组织来源如何。 在IPF中,Hedgehog通路激活的肌成纤维细胞功能失调,导致肺部形成纤维化瘢痕。在肺组织中选择性抑制该通路可有效导致肌成纤维细胞发生凋亡,从而消除IPF的关键细胞驱动因素。 已有研究支持靶向ULK1/2的精准疗法,单独或与现有化疗、靶向和免疫治疗联用,在根据基因突变筛选的癌症中抑制自噬作用。Endeavor计划在明年将项目推进到临床开发阶段。“ Endeavor BioMedicines公司正在开发针对癌症和纤维化遗传原因的精准药物。”Endeavor BioMedicines公司联合创始人兼首席执行官John Hood博士说,“在过去的十年中,研究人员已经对Hedgehog和ULK1信号通路进行了深入研究,现在我们有能力发现从中获益最大的患者。获得的资金使我们能够给正确的患者提供正确的药物,以便获得最佳的临床结果。” [1] Endeavor BioMedicines Closes $101M Series B Financing to Advance Clinical-Stage Precision Medicine Pipeline. Retrieved February 7, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220207005151/en
[2] 他让新药“起死回生”:独家专访Impact首席执行官John Hood博士. Retrieved February 7, 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649971638&idx=1&sn=d76901e108814ed05d5315a98c4f924e&chksm=82e9dd36b59e54200a04c96aae5c53ce4537b8a72d7bc3fe08b1cd79c45d6a080e1b6575f7b6#rd
[3] 命运给了他第二次机会,这一次,他让新药顺利上市!Retrieved February 7, 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649986171&idx=2&sn=e88604624a9b7d1d3a700febc9c66985