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里程碑!首个
渐冻症(ALS)
生存改善药物获FDA批准上市
2022-09-30
·
研发
·
佰傲谷BioValley
上市批准
近日(2022年9月29日),FDA批准了
Amylyx
的
AMX0035
的新药上市申请,用以治疗
肌萎缩侧索硬化症(ALS)
,商品名为
Relyvrio
。
AMX0035
的批准成为首个改善ALS功能和生存的新药。
半年的生存获益
ALS是个高度致死疾病,发病机理未知,90%的ALS为偶发性。在
Relyvrio
之前,被获批使用的
Rilutek
、Tiglutik、
Mexiletine
等均为延缓病情用药,未有任何改善疗法。
AMX0035
是一种由苯丁酸钠(PB)和牛磺熊去氧胆酸(
TUDCA
)组成的组合药物。在此前的试验中显示,Amylyx制药公司发现这两种化合物按特定比例服用时具有协同作用,
AMX0035
有望通过同时抑制内质网和线粒体应激反应阻止神经元死亡和
神经炎症
。2017年,
AMX0035
获得FDA授予的罕见病药物称号。
Preview
来源: 佰傲谷BioValley
获批是基于一项名为CENTAUR的临床试验数据,该临床试验共计入组了137名
ALS
受试者,患者按2:1的比例被随机分配分别接受
AMX0035
或安慰剂治疗。试验结果显示,与安慰剂组相比,
AMX0035
治疗组的死亡风险降低了44%。试验开始就使用
AMX0035
治疗组的中位生存时间为25.0个月,最初安慰剂组为18.5个月。治疗组平均获得了多了长达6.5个月的生存获益。
哈佛医学院
的神经病学教授Julieanne Dorn表示:”这是第一个在患者功能和生存期方面都显示出显著临床获益的临床研究“。基于该临床数据,
Amylyx
已于6月获加拿大批准使用。
上市一波三折
对于
ALS
患者而言,
AMX0035
的批准过程也十分曲折。即便
AMX0035
相比
ALS
以往批准用药,在改善
ALS
患者功能和生存期的改善上表现了积极意义。但仍有专家对
AMX0035
的治疗效果表示质疑。指出
AMX0035
的治疗效果并不显著,只有50%服用
AMX0035
的患者能活到两年时间。且在对呼吸、住院率以及整体肌肉力量等指标测试中,
AMX0035
的表现并未优于安慰剂。
因此一开始,FDA以及FDA专家会都未对
AMX0035
持看好态度。在准备递交在美的上市申请时,FDA就向Amylyx表示(2021年4月)希望看到更多数据。在Amylyx补充额外的安慰剂对照研究数据之前,不能提交
AMX0035
上市申请。
在今年3月的FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会上,
AMX0035
被以6(反对):4(支持)投票结果反对批准上市。之后,
Amylyx
公司递交了进一步数据分析及及来自其它临床试验的支持数据。在两周前的第二次咨询委员会上,Amylyx又获得了7(赞成):2(反对)的投票支持。
总结
对于任何一款可能改善
ALS
的新药,
ALS
患者群体抱有殷切希望,此前FDA在拒绝批准一款
ALS
干细胞疗法时候,就遭到了美国
渐冻症
患者团体等强烈谴责。而对于
AMX0035
的批准,ALS群体同样表达了期盼。此前FDA在批准AMX003犹豫不决时,也受到了
ALS
协会催促,呼吁其尽快批准
AMX0035
,以使
ALS
病人尽快获得可能有益的治疗。
内容来源于网络,如有侵权,请联系删除。
机构
Harvard Medical School
Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
适应症
硬化症
神经炎症
肌萎缩侧索硬化
靶点
-
药物
利鲁唑
BAX/BAK inhibitors (Amylyx Pharmaceuticals)
盐酸美西律
[+2]
标准版
¥
16800
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