递送技术为基：小核酸药物的递送体系全景展现
2023-08-31
核酸药物寡核苷酸siRNA高管变更
不同于传统的化药，小核酸药物的难点主要在小核酸修饰与递送两方面，而随着前些年核酸合成与修饰技术的不断进步，目前制约小核酸药物开发与广泛应用的主要因素便是递送体系的构建。目前小核酸药物进入生命体内发挥作用主要面临两大挑战：一是RNA暴露在血液中容易被血浆和组织中的核酸酶降解，二是带负电的RNA难以透过细胞膜进入胞内发挥作用。因此，全世界目前针对小核酸药物的开发主要集中在递送体系的平台化构建，以期望获得平台化的小核酸药物开发体系。小核酸药物开发的递送载体目前主要为三类：LNP（纳米脂质体）、GalNac（N-乙酰半乳糖胺）AOC（小核酸抗体偶联）。LNP能携带小核酸药物通过载脂蛋白E（ApoE）介导的内吞作用富集在肝细胞中，但是目前肝外靶向的LNP递送载体也在开发中。同时，GalNAc递送体系可以通过Linker与小核酸相连，同时GalNAc与肝表面的ASGPR蛋白受体特异性结合，内吞进入胞内与偶联物脱离，实现精准肝靶向。AOC的递送机制便是将抗体与小核酸通过Linker有效结合，以实现靶向治疗，同时具有更广泛的靶向性。因此，佰傲谷联合Cytiva一起联合举办“小核酸云论坛”系列直播活动，本期为系列直播第二期，时间为2023年9月6日（周三）15：00，主题为——小核酸药物递送的开发进程，届时欢迎大家积极参与。会议议程扫码报名15:00~15:40小核酸药物的偶联设计策略和前景展望张雪峰 迦进生物创始人&COO15:40~15:45Q&A环节15:45~16:25寡核酸药物层析工艺放大考量丁佳萱 Cytiva下游硬件高级产品专家16:25~16:30Q&A环节 嘉宾介绍 张雪峰，迦进生物联合创始人、首席运营官。 清华大学本科、美国麻省理工与新加坡国立大学联合培养硕士、美国密歇根大学硕士。在创立迦进生物前曾任科镁联生物首席运营官、新为医药首席运营官、The Jackson Laboratory大中华区代表，也曾在汇医慧影、GE Healthcare、GENEWIZ Inc、GenScript Corp任职。生物医药行业从业近 20 年，具备丰富的国内外运营管理经验，涉足过的领域涵盖了从早期研发服务到后期生产注册申报的药物研发全链条，在多家企业的创建、成长与发展中扮演过重要角色。丁佳萱，Cytiva高级应用专家。目前主要负责蛋白与基因等生物制药产品工艺开发。自2017年加入丹纳赫，先后支持寡核苷酸分析与制备纯化领域的业务发展，积累丰富的经验与知识。 互动有奖 积极参与和邀请朋友前来观看直播的观众，即有机会赢取Cytiva赞助提供的品牌提示物。扫码报名点击"观看直播”提前报名，与大咖面对面扫码加入群聊交流互动、问题解答、干货分享直播回看、线上下活动等END 点击阅读原文，立即报名~
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