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尼替西农
口服混悬液上市
2023-04-04
·
蒲公英Ouryao
优先审批
上市批准
转自:国家药审中心 编辑:水晶4月3日,国家药审中心消息,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准
苏庇医药(广州)有限公司
申报的化学药品尼替西农口服混悬液(商品名:澳孚町®/
ORFADIN
®)上市,批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准
苏庇医药(广州)有限公司
申报的化学药品尼替西农口服混悬液(商品名:澳孚町®/
ORFADIN
®)上市,批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。
HT-1
是一种常染色体隐性遗传病,多发生于儿童期,已纳入《第一批罕见病目录》。
HT-1
患者体内缺乏酪氨酸降解途径中的延胡索乙酰乙酸水解酶,导致毒性代谢产物在体内蓄积,引起肝、肾及周围神经等病变,进而危及患者生命。2021年1月,该适应症被纳入优先审评。
尼替西农
由瑞士Orphan Biovitrum AB公司(简称
Sobi
)开发,是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂,最早于2002年在美国上市(商品名:
Orfadin
),用于治疗
1型酪氨酸血症(HT-1)
。此前,2个月内出现症状的
HT-1
患儿,2年的存活率为29%。引进
Orfadin
后,2个月前开始治疗的患儿,2年的生存率为93%。2015年
Sobi
开发的
Orfadin
口服混悬剂在欧洲批准,为独家剂型,方便儿童及婴幼儿服用。2020年10月22日,欧洲EMA通过优先审评审批程序,批准
Orfadin
用于成人
尿黑酸尿症
(又称
黑尿病
,
伽罗德综合征
,Alkaptonuria,AKU)的治疗。2021年9月,用于该适应症的
尼替西农
口服混悬剂/胶囊落地海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心,为中国的
AKU
患者提供能显著改善其生活质量的治疗新选择。
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机构
苏庇医药(广州)有限公司
Swedish Orphan Biovitrum AB
适应症
1型血小板减少症
酪氨酸血症
黑酸尿
[+1]
靶点
-
药物
尼替西农
标准版
¥
16800
元/账号/年
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