速递 | 开发利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的创新基因疗法，Ultragenyx宣布创建子公司

2023-10-21

基因疗法临床研究

▎药明康德内容团队编辑日前，Ultragenyx公司在投资者日活动上透露，该公司计划分拆出一家子公司，这家子公司将专注于开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。Ultragenyx公司预计将持有子公司的多数股权，并已为其取名为Amlogeny。Amlogeny公司计划在年底前完成A轮融资。Ultragenyx公司以其在罕见溶酶体贮积症研究方面取得的成果而为人所知。近期，他们决定将研究焦点转向一种更为常见的神经退行性疾病。他们发现，在针对半乳糖唾液酸贮积症的研究中，一个特定的溶酶体化合物——保护性蛋白/组织蛋白酶A（PPCA）会影响β淀粉样蛋白。PPCA能在C末端裂解淀粉样蛋白，避免蛋白质堆积。在阿尔茨海默病小鼠模型中，通过使用基于AAV的基因疗法将PPCA运送到溶酶体，三个月后淀粉样斑块减少了60%以上。此外，今年早些时候，Ultragenyx公司的首席执行官Emil Kakkis博士在接受行业媒体Endpoints News采访时提到，整个医药行业在推进罕见病和超罕见病药物研究上面临挑战，其中一个重要因素是加速审批路径。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Ultragenyx to spin off company to develop ‘high risk, high return’ gene therapy for Alzheimer’s disease，Retrieved October 18, 2023, from https://endpts.com/ultragenyx-to-spin-off-company-to-develop-high-risk-high-return-gene-therapy-for-alzheimers-disease/[2] Analyst Day 2023，Retrieved October 18, 2023, from https://ir.ultragenyx.com/mwg-internal/de5fs23hu73ds/progress?id=lNvELDcB_3OpM6RbupJz5Q1qISlU-5_wIMux3rSlqjE,&dl免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构