强生/杨森申报第二款眼科AAV疗法
基因疗法
2023年8月1日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，强生旗下杨森制药公司申报的“AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液”临床试验申请，已经获得受理。这是杨森在国内申报临床的第二款AAV基因治疗产品，延伸阅读：强生/杨森的眼科AAV基因治疗在国内申报临床。AAV5-hRKp.RPGR是由杨森和MeiraGTx Holdings plc合作开发的一款基因治疗，被开发用于治疗RPGR基因突变的X连锁视网膜色素变性(XLRP)RPGR基因突变的X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因治疗，利用AAV5携带hRKp.RPGR，通过视网膜下注射递送至目标细胞。2020年7月，杨森在美国视网膜专家学会年会（ASRS 2020）上公布了AAV-RPGRRPGR的临床数据，数据显示：中剂量组中平均视网膜敏感性明显改善，具有可控的安全性。小结杨森申报临床的两款基因治疗均为眼科基因治疗，眼科方向是强生/杨森在基因治疗的主力方向。2019年1月，强生/杨森宣布与MeiraGTx开展战略合作，共同开发和商业化针对遗传性视网膜疾病(IRDs)基因疗法；2020年12月，强生/杨森引进Hemera公司关于年龄相关性黄斑变性 （AMD） 的地理萎缩 （GA）的AAV项目。由于眼睛在基因治疗上的独有优势，眼科疾病也成为基因治疗开发的一个重要方向，国内也有不少企业正在攻克该领域，包括纽福斯、朗昇生物、天泽云泰、成都弘基生物、北京中因科技、辉大生物、嘉因生物等等。本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ ·········点亮在看，传递信息♥
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