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艾码生物
siRNA药物获NMPA临床试验默示许可
2024-06-14
·
药融圈
siRNA
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 近日,中国国家药品监督管理局药品审评中心批准
艾码生物科技(南京)有限公司
的
ER2001注射液
开展临床试验。
ER2001注射液
属于1类治疗用生物制品,是基于
艾码生物
具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品,用于治疗
亨廷顿舞蹈病
。
ER2001注射液
通过静脉给药,在肝脏经加工后体内自组装,实现中枢靶向递送siRNA,从而产生治疗效果。
亨廷顿舞蹈病
目前全球仅有用于缓解症状的上市药物,可能控制病情进展的其它药物均处于临床或临床前阶段。在之前已开展的IIT研究中,
ER2001
显示了良好的安全性和初步的临床效果。 在NMPA鼓励创新、支持罕见病药物开发的良好环境下,
艾码生物
在获得临床研究默示许可后,将积极推进
ER2001注射液
的后续临床研究和其它研究工作,为提高中国和全球
亨廷顿舞蹈病
患者的生存期和生活质量做出积极的贡献。 关于
亨廷顿舞蹈病
亨廷顿舞蹈病
是一种罕见的致命的
神经退行性疾病
,病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因(huntingtin,HTT)第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南(2019 年版)显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。 版权声明:本文转自
艾玛生物
,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
深圳艾码生物科技有限公司
艾码生物科技(南京)有限公司
深圳市艾玛生物科技有限公司
适应症
亨廷顿舞蹈病
神经系统变性病
靶点
-
药物
A plasmid encoding a rabies virus glycoprotein tag & lysosome-associated membrane glycoprotein 2 fusion protein gene and a mutant huntingtin small interfering RNA
标准版
¥
16800
元/账号/年
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