ExoRNA Bioscience Nanjing Co. Ltd.

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准艾码生物科技（南京）有限公司的ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品，用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装，实现中枢靶向递送siRNA，从而产生治疗效果。 亨廷顿舞蹈病目前全球仅有用于缓解症状的上市药物，可能控制病情进展的其它药物均处于临床或临床前阶段。在之前已开展的IIT研究中，ER2001显示了良好的安全性和初步的临床效果。 在NMPA鼓励创新、支持罕见病药物开发的良好环境下，艾码生物在获得临床研究默示许可后，将积极推进ER2001注射液的后续临床研究和其它研究工作，为提高中国和全球亨廷顿舞蹈病患者的生存期和生活质量做出积极的贡献。 关于亨廷顿舞蹈病 亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（huntingtin，HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南（2019 年版）显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。 版权声明：本文转自艾玛生物 ，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。细胞基因疗法（CGT)无疑是继小分子药物以及抗体药之后未来创新药一个新的增长点。根据Lonza官网预测，到2025年全球会有70-90个细胞和基因疗法药物获批上市。这也就意味着未来5年有望看到细胞和基因疗法药物进入大规模上市期。据不完全统计，2024年4月份国内共有16款CGT疗法IND获批，小编总结如下：正序生物2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验（www.clinicaltrials.gov，注册号：NCT06291961）。CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。产品管线拓华生物2024年4月2日，吉林省拓华生物科技有限公司(以下简称拓华生物)自主研发、具有独立知识产权的Ⅰ类创新药—人脐带间充质干细胞注射液(受理号：CXSL2400023)获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准的临床试验默示许可（Ⅰ-Ⅱ期），适应症为失代偿期乙型肝炎肝硬化。人脐带间充质干细胞注射液(Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells Injection）植入失代偿期肝硬化患者体内，通过免疫调节作用、旁分泌机制等改善损伤组织微环境，抑制炎性反应，促进肝再生。该项目是国家卫健委和药监局临床研究备案项目，项目由武汉大学中南医院袁玉峰教授带领团队完成24例IIT临床研究，已取得了较好的临床研究安全性和有效性数据支撑，为注册临床试验开展奠定基础。驯鹿生物2024年4月5日，驯鹿生物宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新药临床试验申请（IND）获美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis，gMG），该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获NMPA批准。基于一项研究者发起的开放评价输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究（NCT04561557），该研究中入组了2例难治性MG受试者，其中1例受试者为33岁女性，AChR-IgG和Titin-IgG阳性，入组前21个月接受了胸腺切除术治疗，经胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及靶向CD20单抗治疗仍未达到临床缓解；另1例受试者为60岁女性，MuSK-IgG4阳性，20年病史，既往接受过激素、免疫抑制剂、靶向CD20单抗等多种治疗无效。2例受试者分别接受了1.0×106CAR-T/Kg的伊基奥仑赛注射液单次回输治疗。研究结果今年2月在国际权威学术期刊《EMBO Molecular Medicine》正式发表。瑞博生物4月8日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）宣布，其自主研发的小核酸药物RBD1016注射剂用于丁型肝炎病毒（HDV）治疗的Ⅱ期临床试验获得欧洲药品管理局（EMA）批准。该试验将评估RBD1016治疗HDV感染的有效性和安全性。RBD1016在已完成的慢性乙型肝炎（HBV）适应症的临床Ⅰb试验中显示出对抑制乙肝表面抗原（HBsAg）显著的强效性和长效性。而在另一项临床前研究中RBD1016显示出具有比现有HDV治疗药物更好的安全性和有效性潜力。瑞博生物致力于向全球患者提供前沿的siRNA疗法。本次在欧盟的临床获批标志着RBD1016不仅有实现慢性乙肝的功能性治愈潜力，还将有可能为丁型肝炎病毒（HDV）患者提供新型治疗方案。瑞宏迪医药4月8日，据国家药监局药品审查中心 (CDE) 官网公示，上海瑞宏迪医药有限公司（简称“瑞宏迪医药”）的mRNA蛋白替代疗法药物RGL-2102注射液临床试验申请 (IND) 已获默示许可 （受理号：CXSL2400028）。适应症为下肢缺血性疾病。注射用RGL-2102是瑞宏迪医药自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，目前全球范围内尚无该 mRNA蛋白替代药品的临床研究。注射用RGL-2102有望促进下肢缺血性疾病患者缺血下肢血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注，从而为传统治疗无效、无法进行手术或血管内治疗的下肢缺血性疾病患者带来潜在获益，使这部分患者有机会获得新的治疗选择，延缓疾病进程，改善患者生存质量，降低截肢或死亡风险。艾码生物4月11日，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已美国食品药品监督管理局（FDA）获得批准。该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品，临床前实验结果已经确定，ER2001注射液静脉给药后，可透过血脑屏障进入发病部位，起到治疗作用，安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外，前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估，排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险，成功实现IND默示许可。另据孟夏博士介绍，ER2001注射液的安全性和有效性在临床IIT研究中也已得到初步验证，公司正在积极推动该产品在国内的IND注册申报，有望年内正式进入注册临床研究。未来，艾码生物将利用独有的第三代体内自组装siRNA递送系统继续聚焦中枢神经系统疾病等领域尚未满足的临床需求，打造全球领先的平台型RNA创新药企业。元宋生物2024年4月12日，上海元宋生物技术有限公司（简称“元宋生物”）宣布，其自主研发的溶瘤病毒Ⅰ类新药“重组L-IFN腺病毒注射液（YSCH-01）”获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批在中国开展I期临床试验，适应症为晚期实体肿瘤。本次IND申报获得中国CDE批准，是元宋生物继2023年12月获得美国FDA临床批件、获批在研中的两个独创性的IIT项目（包括囊式给药治疗复发脑胶质瘤以及溶瘤病毒雾化给药治疗肺部多发原位或转移性肿瘤）之外，在探索YSCH-01临床研究方面取得的又一重要进展。YSCH-01的临床前研究证实，它具有双重调控、安全性高、广谱抗癌的特点。在前期研究者发起的临床试验（IIT）中，YSCH-01也显示了出色的安全性以及抗癌疗效，是一款理论上药效更优且兼具肿瘤靶向性和用药安全性的CTGVT产品。深信生物2024年4月17日，深信生物宣布其在研广谱新型冠状病毒（COVID）mRNA疫苗IN002.5.1获得美国食品药品监督管理局(FDA) Ⅱ期临床试验批准。IN002.5.1为深信生物基于其自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发的一款广谱保护型新冠mRNA疫苗，使用深信生物自主研发的LNP递送系统。IN002.5.1于2023年2月获得美国FDA的IND许可，目前已经完成海外I期临床试验并取得积极结果。IN002.5.1的Ⅰ期临床试验结果是深信生物创新mRNA-LNP技术平台产品首次获得的人体试验验证。基于同样技术平台开发的另外两款mRNA疫苗产品——带状疱疹（HZ）疫苗IN001和呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗IN006——也分别于2023年9月和2024年1月获得FDA的IND许可，目前已分别启动Ⅰ期临床研究的准备工作。天泽云泰4月19日，上海天泽云泰宣布其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司（以下简称“公司”）自主研发和生产的1类新药VGN-R09b获得国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）临床试验默示许可，同意开展治疗原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验。VGN-R09b是国内首个采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法，也是首个从治疗罕见病拓展到常见病的获批注册临床的基因治疗候选药物，是该产品及公司发展的一个重要里程碑。研发管线英百瑞4月19日，具有国际独创的CAR-raNK细胞技术平台的英百瑞（杭州）生物医药有限公司自主研发的第二款针对实体肿瘤药物“IBR822细胞注射液”（受理号：CXSL2400067），成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（通知书编号：2024LP00986）。IBR822细胞注射液是英百瑞利用自主知识产权开发的全球首款非病毒非基因修饰的能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞（CAR-raNK）产品。其独创的靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联，使IBR822具有极高的安全性和强大的杀伤肿瘤细胞能力。临床前研究显示，IBR822细胞注射液对非小细胞肺癌、消化道肿瘤、乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、宫颈癌肿瘤细胞系均有明显杀伤效果。动物试验中，IBR822细胞注射液对于乳腺癌、前列腺癌等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。IBR822细胞注射液前期已开展多项研究者发起的临床试验（IIT），并取得了优异的安全性与有效性的结果。波睿达4月24日，武汉波睿达生物科技有限公司（以下简称“波睿达生物”）宣布，其自主研发的CAR-T细胞治疗药物—“靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液”（以下简称“BRD-03”），成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。波睿达生物历时4年自主研发的BRD-03是全球首个以CD99为靶点的自体CAR-T细胞治疗产品。2021年4月，波睿达董事长张同存教授带领团队应用CD99 CAR-T细胞技术救治了一名实体瘤患者，这是全球首个运用CD99 CAR-T细胞疗法救治实体肿瘤患者的案例，标志着我国拥有自主知识产权的CAR-T疗法在实体肿瘤领域取得新突破。临床前研究显示，BRD-03对横纹肌肉瘤肿瘤细胞系等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。BRD-03前期已开展的研究者发起的临床试验（IIT），也取得了优异的安全性与有效性的结果。 BRD-03临床前动物实验数据 中美瑞康4月25日，中美瑞康，一家在小激活RNA（saRNA）药物领域处于全球领先地位的创新型生物制药企业，宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的saRNA药物RAG-01获得美国食品药品监督管理局（FDA）批授予新药临床试验（IND）许可。RAG-01是全球首个获得 FDA 批准的同类saRNA药物，同时也是中国首个saRNA药物。RAG-01 是一款首创作用机制的saRNA药物，旨在激活非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的肿瘤抑制基因p21，从而抑制膀胱癌的复发和进展。此前，RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验，并已有3例受试者入组接受给药。暨德康民4月28日，专注于异体γδ-T细胞免疫治疗的广东暨德康民生物科技有限责任公司（以下简称“暨德康民”），自主研发的用于治疗原发性肝细胞癌的创新性细胞药物“γδ-T细胞注射液”获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心的临床试验默示许可。暨德康民表示，这是中国首个基于γδ-T细胞的创新免疫细胞药物，计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验。暨德康民团队目前专注于γδ-T免疫细胞治疗及提供γδ-T免疫细胞相关技术服务，致力于研发及推广异体γδ-T细胞药物在治疗恶性肿瘤、难治性传染病和免疫功能调节领域的临床应用、健康管理及产业化。2024年1月31日暨德康民“异体γδ-T细胞注射液”IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心正式受理。总结据沙利文数据预计，2025年全球CGT市场规模达305.5亿美元，中国CGT市场2025年市场规模将达25.9亿美元。2024年第一季度已有31款CGT药物获批临床，获批的药物中包括21款细胞产品、10款基因治疗产品。相信未来将有大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段。蓄能，储备丰沛的在研产品管线，也是未来整个行业繁荣发展的基础，让我们静待CGT治疗领域的爆发。参考资料：各公司官网版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除-END-药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。

舞蹈，总令人联想到曼妙、优雅的身形。但有这样一种冠以舞蹈之名的疾病——亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD），却令患者无法自控地陷入“舞蹈”中。据估计，这一不可逆的罕见疾病在国内就困扰着约3万人，亨廷顿舞蹈症所引发的社会现实问题也愈发受到重视。近日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。据了解，该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。“从临床前实验结果来看，在公司独有的第三代体内自组装siRNA递送技术平台的加持下，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题。”艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士表示。PART.01创新核酸药物有望破解“死亡之舞”作为罕见的常染色体显性遗传性疾病，亨廷顿舞蹈症患者往往表现出神经功能障碍，运动、认知和精神异常。现有临床信息显示，亨廷顿舞蹈症患者发病高峰期为30~50岁，发病后患者平均寿命约为15~20年，致残率和致死率极高，病人会在不受控的“舞蹈”中逐渐失去生活自理能力。而现有的药物及手术治疗均仅能缓解部分症状，无法实现针对发病原因的根治。研究结果表明，亨廷顿舞蹈症因突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团，而引发的神经细胞死亡。目前，降低mHTT蛋白被认为是治疗该病症的根本和最佳策略。艾码生物自研的ER2001正是沿着这一治疗思路所形成的First-In-Class I类创新药。作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品，临床前实验结果已经确定，ER2001注射液静脉给药后，可透过血脑屏障进入发病部位，起到治疗作用，安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外，前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估，排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险，成功实现IND默示许可。PART.02独创核酸药物递送平台引来资本青睐支撑ER2001取得预期疗效和安全性的关键，则是艾码生物独创的第三代核酸递送技术平台。据介绍，这也是全球首款通过静脉给药能够实现中枢靶向的自组装递送核酸药物平台。基于该平台，艾码生物应用了合成生物学的概念，通过修改靶向标记和活性siRNA序列等不同元件，在细胞中产生的特定靶向内源外泌体进行治疗用小核酸的组装，经分泌可完成不同的核酸药物靶向递送至不同的器官、组织和细胞，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破。极具前景的技术平台和快速推进的创新管线，也为艾码生物赢得了资本的关注。2023年，艾码生物就逆势完成了由知名基金越秀产业基金领投的数千万天使+轮融资，更早之前的天使轮融资也由知名机构鼎晖投资领投。据悉，目前艾码生物新一轮融资也正在推进当中。“ER2001注射液FDA的IND的获批也令我们感到振奋，这是公司发展过程中的重要里程碑。本次获批临床也是境外药物监管机构对我们原创的差异化第三代小核酸递送系统的全方位高度认可，彰显了公司在核酸治疗领域，特别是中枢神经系统疾病治疗领域的创新能力和国际竞争力。”孟夏博士表示。另据孟夏博士介绍，ER2001注射液的安全性和有效性在临床IIT研究中也已得到初步验证，公司正在积极推动该产品在国内的IND注册申报，有望年内正式进入注册临床研究。未来，艾码生物将利用独有的第三代体内自组装siRNA递送系统继续聚焦中枢神经系统疾病等领域尚未满足的临床需求，打造全球领先的平台型RNA创新药企业。END*药渡媒体商务合作扫码添加