中眸医疗即将启动针对晚期视网膜色素变性的基因治疗临床试验

2024-02-26

基因疗法临床研究

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）获得了首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会批准（伦理批件号：TREC2024-KY005），并通过了国家卫生健康委员会的正式备案。中眸医疗拟在首都医科大学附属北京同仁医院开展一项针对晚期视网膜色素变性的基因治疗的研究者发起的临床研究，通过玻璃体腔单次给药来评估ZM-02治疗视网膜色素变性患者的安全性和耐受性和初步疗效。同仁医院魏文斌教授和卢来春教授为主要研究者。派真生物很荣幸为该项目提供GMP质粒和AAV生产。中眸医疗创始人沈吟教授表示：“很高兴ZM-02临床试验研究能在首都医科大学附属北京同仁医院开展，中眸的目标是能够帮助RP患者恢复视觉感知能力，并提高生活质量，感谢各界朋友与中眸携手，为实现这一愿景而奋斗，也感谢派真生物对ZM-02项目的高度配合与鼎力支持。派真生物的专业性是我们有目共睹的，不论是项目沟通还是整个生产过程都非常顺畅。我们也期待未来能够继续合作、持续创新，为视觉功能障碍的患者提供光明和希望。”派真生物诚挚祝愿ZM-02项目进展顺利，为患者带来视力恢复的曙光。未来，派真生物也将继续不断深耕载体工艺与技术的开发，为药物创新提供一站式CMC解决方案，推进基因药物的申报，助力科研成果的转化！关于ZM-02治疗方案视网膜色素变性是一种复杂的遗传性眼科疾病，是因为种类繁多的基因突变导致视网膜感光细胞的退化和死亡，从而导致视网膜的感光功能的逐渐下降引起视力的丧失。光遗传学基因治疗是一项前沿技术，可以通过表达能感光的蛋白在视网膜下游的细胞上重新恢复视网膜的感光功能。ZM-02治疗是基于光遗传学技术创新研发的视网膜基因治疗新型技术。该治疗通过一次性球内注射ZM-02药物，将编码光敏蛋白的基因片段导入到光感受器下游尚存的视网膜细胞中，使原本不能感光的视网膜细胞获得感光功能，同时也利用了视网膜尚存的视觉环路来重新恢复视觉的功能，该治疗不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制，是一种普适性的基因治疗技术。关于中眸医疗中眸医疗成立于2019年，是一家拥有治疗视网膜基因治疗领先技术的创新药公司，拥有对各种视网膜疾病基因治疗从设计验证到优化研发的系统技术、AAV病毒载体靶向优化的技术、以及世界领先的光遗传学迭代技术的综合平台。中眸医疗基于沈吟教授团队二十多年来对眼科疾病基因治疗技术探索和积累的成果，成功实现从实验室研究成果到临床应用的转化，完成从单基因修复到视网膜功能修复，建立以临床病人需求为核心的产品布局，此次推出的ZM-02由派真生物在GMP条件下进行了生产制备，其适应症涵盖晚期的视网膜色素变性，后期将拓展到其他严重影响视觉功能的眼科罕见病以及晚期干性地图样萎缩的AMD等常见病。文章来源：派真生物PackGene版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。