Zhongmou Therapeutics (Wuhan) Co., Ltd.

专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 (武汉) 科技有限公司 (简称“中眸医疗”) ——近日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者。ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传学基因治疗药物，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。 “非常高兴ZM-02能获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法，这是一种无法治愈的遗传性疾病。” 中眸医疗创始人兼CEO沈吟教授表示。“这一里程碑突显了我们致力于推进眼科疾病创新基因疗法的决心。FDA 的认可肯定了 ZM-02 的临床潜力，并推动我们在‘让天下无盲’这一愿景下应对全球视力丧失挑战。我们始终相信光带来的力量，致力于在眼科领域开创和创新。” ｜ 关于孤儿药资格认定(ODD) 美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD) 给用于治疗影响不到 20 万人罹患的罕见疾病或病症的药物或生物制剂。根据《美国孤儿药法》，获得 ODD 的公司可享受某些激励措施，如最高 25% 的临床试验税收抵免、处方药用户费用减免，以及加速审评审批的资格；此外，如果某产品获得 FDA 的孤儿药资格认定，该产品可享受独立于知识产权保护之外的针对特定适应症的 7 年市场独占权。 ｜ 关于视网膜色素变性 (RP) 视网膜色素变性 (RP) 是最常见的遗传性视网膜疾病，与其相关的致病基因超过270种。RP 影响全球超过 200 万人，发病率约为 1/3500，导致视网膜感光细胞的进行性退化——从杆细胞开始，随后累及锥细胞。RP 通常在青春期发病，起初表现为夜盲，逐渐发展为周边视野丧失，最终导致“隧道视力”和严重的视力损害或失明，白内障和黄斑水肿等并发症会加剧视力恶化。疾病进程因人而异，有些患者可多年保留部分视力，而另一些患者在 40 岁前失明。目前尚无有效的视网膜色素变性治疗方法。 ｜ 关于 ZM-02 ZM-02 是由中眸医疗开发的光遗传基因疗法，用于治疗视网膜退行性疾病。通过单次玻璃体内注射，将一种新型光敏蛋白基因递送到视网膜细胞，使其在感光细胞丧失的情况下仍能对光作出反应。与传统的针对特定突变的基因疗法不同，ZM-02 提供了一种普适性的方法，用于解决多基因突变及其他涉及感光细胞退化的视网膜疾病，如老年黄斑变性 (AMD)。 ZM-02 采用了新开发的光敏蛋白，具有更高的光敏性、安全性和更快的反应速度。临床前研究显示，ZM-02 在小鼠视网膜组织中可稳定表达，并能恢复视网膜色素变性小鼠模型的光敏性和视觉功能。在北京同仁医院开展的首次人体试验 (NCT06292650) 表明，RP 患者的视力和生活质量有显著改善。

大会名称：2024第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛 大会主题：博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星 主办单位：中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley 协办单位：上海理工—交大医学院 苏州医工交叉创新研究院 大会时间：2024年7月5-6日（周五-周六） 大会地点：中国 · 上海建工浦江皇冠假日酒店 大会规模：1000人 Gene & Cell Therapy Innovation Forum-Accelerating the transition into the clinic and beyond 沈吟教授言： 遗传性视网膜劈裂的患者年幼发病，希望能帮到患儿们能和其他孩子一样站在同样的起跑线上，开始正常的人生。 遗传性视网膜疾病（IRDs）是一类遗传性的疾病。患者通常在人生的早期就开始出现不可逆的视力丧失。随着基因测序技术的发展，目前发现常见的IRDs与超过300个基因的缺陷相关，如RS1（X连锁视网膜劈裂症），CHM（无脉络膜症），RPE65（莱伯氏先天性黑蒙症），及RPGR（治疗X连锁视网膜色素变性）等。 眼部基因疗法临床试验（doi:10.1038/d41573-018-00016-1） 2017年12月，美国FDA批准了眼科基因疗法Luxturna®，用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis)及其他由RPE65基因突变引起的眼疾。标志着眼科疾病基因治疗时代的正式来临。 X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是由于视网膜劈裂蛋白1(RSl)基因突变而导致的X染色体隐性遗传性眼底疾病。1898年Hass首次发现该疾病，1935年Wilezek首次用Retinoschisis描述发生在视网膜内外层的劈裂。XLRS的患病率为1/5000～1/25 000，检查出具有致病性RSl基因突变作为确诊的金标准。目前XLRS临床治疗仍尚被临床实验论证过的有效治疗方法。 由于XLRS是由单基因突变引起的x-连锁的遗传性视网膜疾病，通过合适的载体导入RS1基因，在眼部补充RS1蛋白后可能可以达到疾病治疗的效果。近年来，中眸医疗研发的XLRS的基因疗法，有望成为治疗XLRS患者的福音。 第三届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛-佰家言有幸与中眸医疗创始人沈吟博士就眼科领域基因疗法的现状及中眸医疗的研究进展进行相关探讨。 01 在科学家和企业家两种身份之间的挑战 佰家言：沈吟教授长期从事遗传性眼科疾病的诊断和治疗研究，是怎样的契机让您选择使用基因疗法来进行眼科疾病治疗？ 沈吟：原动力是来自患者的临床需求，作为一个超大型三甲医院的临床眼科医生，面对无药可治的病人很痛苦，临床中有非常多患者辗转多处，多方寻医，对他们的苦难，我有特别深的感受。 此外，基因疗法AAV载体技术的成熟工业化应用和监管机构对基因疗法的认可是细胞和基因治疗行业快速发展的必要条件。成立中眸医疗就是致力于将好的研究成果进行创新药转化，创新性成果的转化是个艰难的过程，是智者的擂台，是勇者的战场。 佰家言：同时兼顾科学家和企业家两个身份，对您来说有怎样的挑战？ 沈吟：作为一个眼科专业的医学科学家，我的目标很简单，是想将这些无药可治的病人治好。既然目前我作为一个眼科医生还不能达到这个目标，就需要去寻找更多的资源和人来做这件事情。如果没有足够的经费，没有专业的人员，没有市场化的运作，是不可能把新药研发出来的。做企业会多一份任务，多一份责任，面临着各种各样的挑战。我是遇强则强的，我非常享受这个过程。做对的事情，把事情做对，我们团队取得的每一个进步都会特别有成就感。 当然困难会非常多，我们不怕困难，科学家的责任就是要解决问题。如今国家和社会已经认识到研究成果文章写在纸上是没有用的，只有写在祖国大地上，造福人民群众才是科研的终极目标。我们高校和医院都有很好的体制来帮科学家做转化，科学家和企业家两者兼顾的身份在国外创新活跃的地方非常常见，如美国东西海岸硅谷和费城波士顿地区。在国内目前也很常见了，有很多很成功的科学家，我们相信这是一条正确的道路。 佰家言：在做PI发表高水平学术文章和做企业的成果转化方面，您有怎样的考量和取舍？ 沈吟：只有扎实且创新的的研究才能发表高水平的文章，只有好的研究成果才有转化的价值。发表高水平学术文章和做企业的成果转化之间是统一的，从根本上讲没有矛盾。 实际操作中，有的科学家会成为理想主义者，在执行层面上过于保守，企业是以结果为导向的，需要迅速决断。两种身份间需要做的终极统一就是如何做出真正对于患者最大化的帮助，我们必须秉持对患者负责的态度，又快又好做出产品。科学家有做企业的优势，我们有技术持续创新能力，能突破任何的技术壁垒，我们心目中但凡是技术的问题都是能够解决的。做好企业需要把握好节奏，不能无限追求完美，实用的是最好的。 02 中眸医疗的研究进展 佰家言：中眸医疗目前进展最快的管线是X连锁视网膜劈裂症（XLRS），在眼科领域选择这样一个适应症是出于怎样的考虑？ 沈吟：在我的遗传病门诊中，遇到的XLRS的病人很多，这个疾病很好诊断，视力不好的小孩，弱视治疗无效，做OCT以后就能看得出来。同时我们也强烈呼吁眼科医生对于罕见病的重视。我们XLRS 的IIT临床实验已经进行了7个月，患者视力的提高非常的鼓舞人心，相信我们的选择是正确的，目前还很多的患者联系我们，请求把他们加入临床研究名单。我们希望能开下一次临床实验。 中眸医疗想治疗的适应症还有很多，很遗憾资源有限，目前只能一步一个脚印先走起来。 佰家言：公司另一款进展较快的管线是不针对单个基因突变位点的光遗传学（Optogenetics）导入感光蛋白。能否跟我们分享下中眸医疗在光敏蛋白研发方面的最新进展？ 沈吟：光敏蛋白的管线是中眸医疗的重要研发药物。目前已经在制备中的光敏蛋白，今年下半年准备开展IIT。我们中眸医疗还有不同功能的光敏蛋白产品处于实验室阶段，中眸医疗在光遗传学这一领域会持续努力，技术不断创新是我们的底气和信心。 佰家言：导入光敏蛋白是通过玻璃体腔注射吗？ 沈吟：是的，玻璃体腔注射不仅简单安全，效果也很好。选择玻璃体腔注射是出于效果，安全性及操作相对简单的考虑。而且治疗过程过于复杂会影响到治疗方法的推广，最终不利于提高患者可及性。 佰家言：中眸医疗的管线已进入临床阶段，在病毒载体生产和CMC工艺开发方面，公司是自建团队还是选择和CDMO公司合作的方式？ 沈吟：在成熟的社会，形成完整的产业链是高速运转的关键，在早期的临床实验环节，效果和速度都是我们追求的。现阶段，我们没有必要建厂，费时也费力。但是我们有自己的技术团队和质控团队，对在病毒载体生产和CMC工艺开发进行把控。 中眸医疗还在完善自己的技术团队，对有技术难度的关键环节进行技术开发和核心把控。 佰家言：AAV衣壳的创新在基因治疗药物中占据着重要作用，公司有AAV衣壳方面的相关研究吗？在基因疗法的载体选择方面，中眸医疗有怎样的考量？ 沈吟：AAV衣壳对基因治疗的疗效的作用不言而喻。中眸医疗刚开始就有布局AAV载体， AAV的应用开发会持续投入，对最新技术的我们也第一时间进行跟进。中眸医疗的优势是我们可以迅速拿出眼科功能相关的测试结果，侧重在眼科领域的应用及优化。 在载体的选择方面，工业化生产方面的考量主要还是安全性为主。实验室层面会有各种新的研发，对于有特别好的表现或者剂量效率表现可以快速进行产品迭代。 03 对中眸医疗未来的展望 佰家言：公开资料看到2022年海特生物成功对中眸医疗增资入股，双方的合作将会发生怎样的“化学反应”？ 沈吟：海特生物是很有远见和市场敏感性的上市公司，在中眸医疗初创阶段就看准了中眸的创新潜力和执行力。除了海特的直投资金，海特在药品研发流程、企业管理、新药申报等多方面都提供了很多支持和帮助，这也是中眸医疗能迅速推出第一个XLRS管线到IIT的主要原因之一，后面还会有很多更高级的“化学反应”。 佰家言：请您展望一下中眸医疗未来5-10年的发展？ 沈吟：未来的五到十年是中国造创新药大展宏图的时代，凭着强大的创新能力和现代化企业的管理，中眸医疗会成长为一个有持续发展能力的CGT领域的创新药公司。至少能有一款成功上市的产品，在世界范围产生一定的影响力，解决遗传性眼病病人的痛苦，满足患者的未被满足的临床需求。 为了实现中眸医疗“天下无盲”的愿景，我们会走出坚实的每一步。 万象更新，未来可期 青 藜 学 士 更多内容回顾持续更新中，欢迎关注佰傲谷BioValley微信公众号，带你领略青藜学士的风采！ *点击图片可查看最新会议资讯 2024 第四届 基因与细胞治疗青藜风云论坛 （CGCT） 2024年第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2024），由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley联合主办，将于2024年7月5-6日在上海召开。 基因与细胞治疗青藜风云论坛®已成功举办了三届，我们与超三千参会者共享青藜盛况，共同探索CGT从研发到临床及商业化的方方面面。本次会议增加了基于干细胞疗法的生物制品探讨研究，聚焦基于IPSC、MSC在内的多种疾病的干细胞疗法在临床阶段的探讨。同时也将邀请行业内的专家与学者和临床医生，希望所有与会嘉宾都能满载而归，同时助力CGT产业界的同仁相互合作，同享发展。我们将继续聚焦中国细胞及基因治疗的最前沿。 👆扫码报名，虚位以待👆 1 日程框架 Schedule 2 青藜社群 Community 扫码可进入感兴趣的社群，了解更多 推荐阅读 CGCT会议资讯 【CGCT2024】青藜论坛全议程揭晓，开启CGT九大主题交流！ 青藜x佰家言 专栏 佰家言 | 汤红明：技术与药物双路径推进干细胞疗法临床转化，让“希望“不再遥远” 声浪计划—CGT的力量:青藜大咖说 【青藜大咖说】CGCT2024与会嘉宾凝心聚力，呼吁CGT的力量！【青藜大咖说】纽福斯董事长李斌：解决人才、专利保护问题，推进基因治疗有序发展 【青藜大咖说】王恩秀专访：致力于实体瘤CAR-T，细胞激活是关键！【青藜大咖说】药明巨诺李怡平：CAR-T产品的商业逻辑【CGT的力量】王立群与王立军独家专访，共探CAR-NK细胞疗法的未来愿景与细胞基因治疗产品的成本优化策略！【CGT的力量】与青藜学士张春与郑彪探讨基因治疗的挑战与细胞靶点的选择！ 【CGT的力量】青藜学士孙启鸿与刘莉分享免疫细胞与基因治疗前沿感想！ 见证青藜成长 【见证青藜2021】首届CGCT诞生苏州，汇聚30+海内外嘉宾共话细胞与基因治疗！【见证青藜2022】CGT大咖相聚姑苏，深入剖析CGT产业生态，探索创新之路！ 青藜速递 基因赛道，能否担住千亿市场？突发！涉及CAR-T疗法，又有公司被美国盯上国内7家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域首单CAR–T商业化产品出境正推进，浦东综改助推行业出海细胞与基因治疗（CGT）行业概况及国内产业布局 点击"阅读原文"，进入大会官网报名&了解更多资讯~

GRi 2024第三届基因治疗研发与工艺设计论坛将于2024年4月18-19日在上海盛大召开，本次大会主要围绕基因治疗前沿进展、眼科基因疗法、基因治疗研发创新于应用、AAV工艺开发与质控、基因编辑等直击行业痛点。扫码领取限量免费参会名额：论坛信息主办单位：上海傲顺医药、药精通Bio联合主办：上海市生物医药行业协会支持单位：安徽理工大学精准医学创新研究院协办单位：邦耀生物、神曦生物论坛冠名：广州市微眸医疗器械有限公司会议规模：700+探讨内容：眼科基因疗法、AAV、工艺开发与质控、基因编辑赞助展位以及宣讲事宜请联系：王晨 180 1628 8769（同微信）论坛议程01眼科基因疗法、基因编辑话题确认中陈润生，中国科学院院士通用型CART细胞的设计和CMC开发挑战谭炳合，邦耀生物生产和CMC副总裁金斯瑞非病毒基因编辑一站式解决方案孟齐，南京金斯瑞生物科技有限公司高级技术应用科学家原位神经再生疗法走向临床陈昱晨,神曦生物研发副总监眼科基因治疗产品的支付问题和商业化解决方案 李正斌，纽福斯商业副总裁基因治疗的眼科应用异军突起才源，星眸生物CEO 基因药物递送护卫者——高精度显微眼科手术机器人晏丕松，广州市微眸医疗器械有限公司CEO下一代眼科基因治疗前沿进展魏继业，惟佑基因董事长及创始人X连锁青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究杨阳，四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室研究员；成都金唯科生物科技有限公司总经理基于原位转分化再生技术的神经系统及眼科疾病的基因治疗（确认中）朱朝，纽伦捷CEO基因治疗眼科疾病临床进展沈吟 ,中眸医疗科技（武汉）有限公司/创始人；武汉大学人民医院/教授 、主任医师 话题确认中洪佳旭，主任医师、研究员、博士生导师，复旦大学特聘教授（东方学者）。复旦大学附属眼耳鼻科医院干眼中心主任、医工交叉研究院副院长02AAV以及其他基因疗法AAV基因治疗商业化挑战与机会谭青乔，鼎新基因联合创始人&CTO话题确认中李明，复旦大学附属儿科医院皮肤科学科带头人,博士研究生导师主任医师遗传性耳聋基因治疗的基础和临床转化研究柴人杰，东南大学生命科学研究院三级教授，博士生导师，院长助理，支部书记基于脂质体的纳米药物及微流控技术：从配方到规模化的挑战张楠，爱尔兰都柏林大学助理教授慢病毒载体造血干细胞基因治疗董文吉，中吉智药生物技术有限公司创始人，首席科学家基因编辑生物大分子递送与治疗平渊，浙江大学药学院博士生导师基于基因信息的未来医疗（沟通中）周代星，濒湖生物CEO话题确认中张宇，中源协和首席科学官溶瘤病毒疫苗驱动免疫联合治疗肿瘤的突破性技术平台周国庆，上海荣瑞医药科技有限公司CEO溶瘤病毒在卵巢癌领域的研究进展苑存忠，山东大学齐鲁医院妇产科，山东省高校妇科肿瘤学重点实验室新型基因递送载体-高度支化聚（β-氨基酯）的研发及核酸药物应用王文新，安徽理工大学，国家级人才，讲席教授CRISPR工具开发与基因治疗王永明，复旦大学生命科学学院教授高效核酸递送材料在细胞内命运对关键细胞信号通路和行为影响的研究何钟磊，安徽理工大学特聘副教授；爱尔兰Branca Bunús生物科技公司首席技术官论坛主持人 张文舵，岭岩资本合伙人论坛赞助形式主题演讲、产品展台展示、晚宴冠名、论坛支持方、名卡吊绳冠名、企业参观等请联系：王晨 180 1628 8769（同微信）报名方式①限量50张免费参会入场券获取方式：转发本文到朋友圈集赞10个/转发至细胞基因治疗相关群聊后截图给小编，小编微信二维码如下；② 报名费用需费用699元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料；戳这里，阅读原文立即领取免费参会入场券！