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Ionis反义寡核苷酸新药获
FDA
优先审查,预计年底上市
2024-06-25
·
医药魔方
优先审批
临床3期
寡核苷酸
临床2期
信使RNA
6月25日,
Ionis Pharmaceuticals
宣布,
FDA
已经接受
Olezarsen
治疗
家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)
的新药上市申请(NDA),并授予其优先审查资格,PDUFA日期为2024年12月19日。
家族性乳糜微粒血症综合征
是一种罕见的遗传性疾病,由脂蛋白酶(LPL)功能受损引起,其特征为甘油三酯水平极高。据统计,全球每百万人中有1-2人受到影响。除了
疲劳
、严重
复发性腹痛
等慢性健康问题外,FCS患者发生
急性胰腺炎
的风险也很高。 Olezarsen(IONIS-APOCIII-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,靶向肝脏
APOC III
mRNA,可以选择性地抑制
APOC III
的合成。而抑制
APOC III
的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。 本次NDA主要基于III期Balance研究数据。Balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,共招募了66例成人FCS患者,这些患者接受了包括他汀类药物、贝特类药物和
omega-3脂肪酸
等在内的背景治疗。在该研究中,患者1:1:1随机皮下注射50、80mg
Olezarsen
或者安慰剂,每4周1次,持续53周。主要终点是与安慰剂相比,6个月时治疗组患者空腹甘油三酯水平相较基线的百分比变化。次要终点包括12个月时的患者甘油三酯水平以及
急性胰腺炎
事件发生率。 结果显示,80mg剂量组中,
Olezarsen
达到了主要终点,6个月时经安慰剂调整后患者甘油三酯水平较基线有统计学意义降低(44%,p<0.001);从6个月到12个月,患者甘油三酯水平持续降低,经安慰剂调整后降低了59%;
apoC-III
水平经安慰剂调整后在6个月、12个月时较基线分别减少74%、81%。 50mg剂量组中,
Olezarsen
也降低了甘油三酯水平,但6个月后与安慰剂相比并无统计学意义降低(22%,p=0.078);从6个月到12个月,经安慰剂调整后甘油三酯水平减少44%。 此外,与安慰剂组(11次)相比,
Olezarsen
治疗的患者12个月期间
急性胰腺炎
事件明显减少,其中80mg、50mg剂量组都只发生过1次。安慰剂调整后,接受
Olezarsen
治疗的患者全因住院率较基线降低了84%。总体而言,
Olezarsen
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机构
US Food & Drug Administration
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
适应症
家族性高乳糜微粒血症综合征
家族性乳糜微粒血症综合征
疲劳
[+2]
靶点
APOC3
药物
Olezarsen
二十二碳六烯酸
Antithrombin III(Grifols SA)
标准版
¥
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