【好文推荐】医药专论：儿童血液肿瘤用药研究进展专题

2022-09-28

免疫疗法细胞疗法抗体

T细胞恶性肿瘤的嵌合抗原受体 T 细胞治疗研究进展Advances in chimeric antigen receptor therapy for T cell malignant tumors吴晓晨1，何珊2，卢俊1*(1. 苏州大学附属儿童医院血液科，江苏苏州 215002；2. 上海天泽云泰生物医药有限公司，上海 201210)摘要：T细胞恶性肿瘤具有高度恶性、预后差等特点，对于复发 / 难治性患者当前最有效的治疗手段是造血干细胞移植，但往往伴随着诸多移植相关风险，故探索更多安全、有效的疗法迫在眉睫。嵌合抗原受体 T 细胞治疗 (chimeric antigen receptorT cell therapy，CAR-T cell therapy) 作为一种近年来较新颖的免疫疗法，在复发 / 难治性 B 细胞恶性肿瘤及多发性骨髓瘤中已展现出了巨大临床受益。然而对于 T 细胞恶性肿瘤，CAR-T 细胞治疗仍处于临床前和早期临床阶段，并面临着重重困难。现阐述目前 T 细胞恶性肿瘤的 CAR-T 细胞治疗的研究进展，旨在为临床治疗相关疾病提供一定参考。关键词：T细胞恶性肿瘤；嵌合抗原受体T细胞治疗；嵌合抗原受体自然杀伤细胞；T细胞再生障碍双唾液酸神经节苷脂单克隆抗体治疗儿童高危和复发/难治性神经母细胞瘤研究进展Advances in the treatment of high-risk and recurrent or refractory neuroblastoma with disialoganglioside monoclonal antibody袁晓军(上海交通大学医学院附属新华医院儿血液肿瘤科，上海 200092)摘要：儿童神经母细胞瘤(neuroblastoma，NB)预后异质性极强，高危或复发/难治性 NB 患者长期生存率不足 50%。双唾液酸神经节苷脂抗原 (disialoganglioside，GD2) 在 NB 细胞中高表达，但在正常组织中呈限制性表达，因此 GD2 的单克隆抗体(monoclonal antibody，mAb) 疗法已成为高危和复发 / 难治性 NB 的特异性靶向治疗方案。GD2 mAb 与 GD2 抗原结合形成抗原 - 抗体免疫复合物后，通过诱导抗体依赖和补体依赖的双重免疫机制而发挥抗肿瘤作用。GD2 mAb GD2 mAb 疗法可有效提高高危和复发 / 难治性 NB 患者生存率，但应关注不同群体疗程中的不良反应管理，同时积极探索 GD2 mAb 与化疗联合使用的时机，及与免疫检查点抑制剂程序性死亡受体 1/ 程序性死亡 - 配体 1、131I- 间碘苯甲基胍或嵌合抗原受体 T 细胞联合应用的获益与风险等。现就近年来 GD2 mAb GD2 mAb 治疗儿童高危和复发 / 难治性 NB 研究进展作一综述，旨在为临床治疗提供一定参考。关键词：双唾液酸神经节苷脂单克隆抗体；高危；复发；难治；神经母细胞瘤；免疫疗法免疫检查点抑制剂在儿童恶性血液病及肿瘤治疗中的研究进展The treatment progress on immune checkpoint inhibitors in children with malignant hematological diseases and tumors乔晓红(上海市同济医院，同济大学附属同济医院儿科，上海 200065)摘要：程序性死亡受体1(programmed cell death protein-1，PD-1)/程序性死亡-配体1(programmed cell death 1 ligand-1，PD-L1)抑制剂部分剂型对儿童复发 / 难治性霍奇金淋巴瘤 (Hodgkin lymphoma，HL)、复发 / 难治性原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤、不可切除或转移性高度微卫星不稳定型、治疗后进展的错配修复功能缺陷型实体瘤、复发 / 转移性 Merkel 细胞癌等均有一定抗肿瘤活性，尤其在复发 / 难治性 HL 患儿的治疗中表现出较佳的抗肿瘤活性。PD-1 及 PD-L1 的表达不足以作为选择可能对 PD-1/PD-L1 抑制剂 PD-L1 抑制剂有反应的患儿的生物标志物。细胞毒性 T 淋巴细胞相关蛋白 4 抑制剂细胞毒性 T 淋巴细胞相关蛋白 4 抑制剂部分剂型可用于对不可切除肿瘤及转移性黑色素瘤的 12 岁及以上患者的治疗。免疫检查点抑制剂 (immune checkpoint inhibitor，ICI) 具有相对良好的安全性及耐受性。多种 ICI 的联用，及其联合化疗药物、DNA 甲基转移酶抑制剂 DNA 甲基转移酶抑制剂、CD30 抗体 CD30 抗体、嵌合抗原受体 T 细胞治疗等的综合运用或可进一步提高疗效。现就近年来 ICI 在儿童恶性血液病及肿瘤治疗中的研究进展作一综述，旨在为临床诊治提供一定参考。关键词：免疫检查点抑制剂；儿童；血液病；肿瘤END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001