显著降低渐冻症关键指标，口服小分子疗法2期临床结果积极

2024-06-19

临床结果临床2期

▎药明康德内容团队编辑 Woolsey Pharmaceuticals公司今日宣布，其在研药物Bravyl在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的2a期临床研究REAL中耐受性良好，并且显著降低血液中关键生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平。 REAL是一项开放标签的单臂研究，旨在评估Bravyl在ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床结局效果以及神经退行性疾病生物标志物。在主要安全性终点上，Bravyl表现出良好的安全性和耐受性，没有参与者因药物相关的不良事件而退出研究。此外，在延长期中没有发现任何意外或令人担忧的安全问题，有些患者接受治疗的时间长达18个月。重要的是，Bravyl在24周的治疗后显著降低了患者生物标志物NfL的水平。NfL是神经细胞轴突骨架损伤的敏感且特异性标志物。血液中NfL水平升高已被证明是ALS疾病进展速度的可靠指标。以往研究显示，NfL水平的减少往往在可察觉的临床获益之前出现，这些临床获益包括无事件生存期的延长，ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分、慢肺活量（SVC，一种呼吸能力的衡量标准）和肌肉力量测试结果的改善等。图片来源：123RF 试验数据显示，从基线到6个月观察到NfL显著下降15%（p<0.001）。由于在ALS人群中NfL在6个月内平均增加11%，这表明180 mg/天的Bravyl在6个月内相对于安慰剂组可潜在减少NfL高达26%。研究人员同时将REAL研究的12个月临床结果与通过在Ceftriaxone ALS研究数据库中选择与每位REAL患者最相似的31名患者（基于治疗前年龄、ALSFRS-R、ALS发病时间和其他重要参数）匹配的队列进行了比较。在ALSFRS-R的退化率方面，REAL组与匹配外部对照组相比，改善了28%（p=0.12）。REAL患者在SVC退化速度上也减缓了42%（p=0.05），肌肉力量下降速度减缓50%（p=0.06）。基于180 mg/天剂量的安全性和耐受性，REAL研究已扩展并计划招募多达15名患者，以300 mg/天剂量进行治疗。患者将接受24周的治疗，并有机会在延长期继续接受治疗。 Bravyl是一款fasudil的口服剂型，fasudil是一种强力的Rho激酶（ROCK）抑制剂。它通过抑制ROCK活性，可能对抗神经退行性病变并促进神经元再生。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Results of Woolsey Pharmaceuticals' Phase 2a Study of BRAVYL in ALS Patients Shows Statistically Significant Reduction in Neurofilament Light and Directionally Improved Clinical Outcomes. Retrieved June 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/results-of-woolsey-pharmaceuticals-phase-2a-study-of-bravyl-in-als-patients-shows-statistically-significant-reduction-in-neurofilament-light-and-directionally-improved-clinical-outcomes-302176845.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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