【探报24H】干细胞在实验室中像人类胚胎一样发育！模拟深空条件下首次合成DNA关键组分！

2022-12-19

基因疗法临床1期核酸药物

导语：干细胞在实验室中像人类胚胎一样发育；模拟深空条件下首次合成DNA关键组分；NewStem和MSK创新中心团队验证癌症诊断软件平台……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！ 01 干细胞在实验室中像人类胚胎一样发育 12月15日，悉尼新南威尔士大学的材料科学家表明，实验室中的人类多能干细胞可以启动类似于原肠胚形成期的过程，即细胞开始分化为新的细胞类型，而且比子宫内发育的胚胎形成原肠胚要早得多。对于在子宫内发育的胚胎，原肠胚形成发生在第14天。原肠胚形成是胚胎发育过程中的关键事件，此时大量未分化细胞开始在子宫内迈向形成人类的漫长旅程的第一步。这是也禁止对体外受精遗留胚胎进行超过14天的体外培养的原因之一。在这项实验中，研究团队使用改编自半导体行业的技术，在水凝胶上制造定义区域，供细胞粘附。几何限制和模拟人类子宫表面的软凝胶两相结合之下，诱导细胞开始类似原肠胚形成的过程。该研究成果发表于Advanced Science杂志，不仅有助于更好地理解人类胚胎发育，而且对包括细胞疗法、靶向药物开发和CRISPR基因编辑技术在内的医学新疗法具有重要意义。 02 模拟深空条件下首次合成DNA关键组分 12月12日，美国研究人员在最新一期PNAS上发表论文称，他们首次在实验室模拟的深空环境——太空冷分子云内冰冻的星际纳米颗粒内合成出了DNA和RNA的关键组成部分二胺基甲烷，有望为生命起源提供重要见解。氮是地球大气内最丰富的元素。在星际介质中发现的大约300个分子中，有近1/3的分子中含有这种物质，星际介质是存在于星系中恒星之间空间内的物质。但深空中的大多数含氮分子只携带腈部分（含有碳、氮官能团的有机化合物），携带胺（衍生自氨的含氮有机化合物家族成员）和亚胺（含有碳氮双键的化合物）的相对较少。在这项研究中，夏威夷大学和密西西比大学的科学家使用由氨和甲胺组成的低温星际模拟冰，将它们暴露在代替宇宙射线的高能电子之下，这些条件模拟了冷分子云内的环境，随后，研究人员识别出了从冰中升华出来的二胺基甲烷。研究人员称，在如此极端的环境中发现了这种不同寻常的分子，表明分子云是以前从未考虑过的新化学物质的“家园”。 03 NewStem和MSK创新中心团队验证癌症诊断软件平台 12月14日，以色列精准医学初创公司NewStem宣布与纪念斯隆凯特琳癌症中心的MSK创新中心合作，以优化和验证该公司基于生物信息学的癌症诊断软件。总部位于耶路撒冷的NewStem称这次合作是将该公司的旗舰NewStem软件诊断设备（NewStem Software Diagnostic Device，NSDD）产品商业化的必要步骤。 NSDD系统旨在通过向肿瘤学家提供有关患者特定肿瘤概况的建议来形成治疗选择，从而减少癌症患者的耐药性。NSDD是一个基于生物信息学的平台，用于筛选人类单倍体胚胎干细胞中与化疗耐药相关的基因突变。 MSK斯隆创新中心的合作将重点关注接受过紫杉醇和/或卡铂治疗的三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌患者。 “我们相信，通过将深厚的临床知识与尖端技术能力相结合的合作项目，可以实现有影响力的临床创新，”MSK液体活检技术和基因组学总监Pedram Razavi表示，“我们期待这次合作能够开发新的创新技术，为癌症患者带来更好的治疗。” 04 FDA批准高风险、非肌肉浸润性膀胱癌的首个基因疗法 12月16日，FDA批准了Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg），这是一种非复制（不能在人类细胞中增殖）腺病毒载体基因治疗方法，适用于患有高危卡介苗素（Bacillus Calmette-Guérin，BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌的成人患者。 FDA生物制品评估与研究中心主任、医学博士Peter Marks表示：“这一批准为医疗保健专业人员提供了一种创新的治疗方案，用于对卡介苗治疗无反应的高风险非肌肉浸润性膀胱癌患者。”。 05 Prenetics以6000万美元合作收购ACT Genomics 12月16日，香港基因组/诊断检测公司Prenetics将以6000万美元收购同为癌症检测公司的ACT Genomics的多数股权，其中包括4000万美元自有股票和2000万美元现金。ACT总部位于台湾，但业务遍及东南亚，提供下一代测序和组织生物信息学以及用于精准肿瘤学的液体活检。Prenetics表示，其目标是让所有人都能获得癌症基因组学。该公司预计将以其超过2.3亿美元的现金宣布其他并购交易。整理|风立宵排版|风立宵 End 往期精选围观到2045年男性精子数量将“归零”？避免生育力危机很关键热文 mRNA疫苗下半场： Moderna已转向癌症治疗，临床降低44%复发和死亡风险热文世界首例！碱基编辑改造CAR-T细胞，成功杀死体内癌变T细胞！热文开创多个第一，总缓解率100%！新CAR-T疗法获FDA授予两项认定，患者连续6个月无癌热文点击“阅读原文”，了解更多~