14亿元！全球首个DMD基因疗法全年收入远超预期

2024-01-23

基因疗法寡核苷酸上市批准

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，美国小核酸龙头企业Sarepta Therapeutics公布2023年第四季度和全年净产品收入初步报告：预计2023年产品净收入为11.45亿美元。其中杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys（SRP-9001） 2023年全年销售额达2.004亿美元（约 14.42亿元人民币），它在2023年第四季度的销售额约为1.313亿美元，远超预期。除此之外，Sarepta基于RNA的PMO的2023年第四季度和全年净产品收入预计分别约为2.343亿美元和 9.45亿美元。Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带DMD致病基因变异的患者生效。2019年12月罗氏与Sarepta达成28.5亿美元合作，共同开发Elevidys。其中，罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利，Sarepta则负责临床开发和生产。2023年6月Elevidys获FDA批准，用于治疗4至5岁DMD儿童患者，成为全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。2023年8月正式销售交付，定价为320万美元/，成为史上第二贵基因治疗产品。短短2个月，Elevidys业绩竟超Sarepta另外两款DMD疗法Amondys 45（6627万美元）和Vyondys 53（3165万美元）。2023年10月Sarepta Therapeutics 公布DMD基因疗法Elevidys 的3期验证性临床EMBARK研究没有达到NSAA（北极星动态评估，运动功能测量指标）主要终点，但达到了次要终点。初步数据显示，接受基因治疗的患者的NSAA评分相对于基线仅增加了2.6分，而接受安慰剂的患者增加了1.9分，这一结果没有统计学意义。消息公布后，Sarepta股价当日暴跌37.47%。但由于研究达到次要终点，Sarepta坚持，“这些结果是具有临床意义的治疗益处的有力证据。”2023年12月Sarepta宣布已向FDA提交Elevidys 的生物制品许可申请（BLA）的疗效补充文件，寻求将Elevidys 的适应证扩展到治疗携带DMD基因突变的DMD患者，即寻求全面批准，将适应证扩展到所有年龄段。除Elevidys外，Sarepta还在开发三款治疗杜氏肌营养不良(DMD)的ASO重磅产品Exondys 51、Vyondys 53 和Amondys 45。Amondys 45是一种反义寡核苷酸疗法，于2021年02月25日获FDA批准，用于外显子45跳跃基因突变的DMD患者。Vyondys 53也是反义寡核苷酸疗法，于2019年12月12日获FDA加速批准，用于外显子53跳跃基因突变的DMD患者。除了上述三款小核酸药物，SRP-5051与SRP-9003等产品也颇受关注，目前已进入临床阶段。研发管线参考资料：公司公告版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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