融资5000万美元！推进AD新型基因疗法

2024-01-11

基因疗法抗体药物偶联物申请上市上市批准

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，罕见病巨头Ultragenyx Pharmaceutical宣布由其分拆成立的新公司 Amlogenyx 将完成5000 万美元的 A 轮融资，目前融资已大部分完成。Ultragenyx因其在罕见的溶酶体贮积症方面的研发而闻名，但它并未布局阿尔茨海默氏症。而是利用Amlogenyx开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默氏症的新型基因疗法。Ultragenyx曾透露，在对半乳糖唾液酸贮积症（UX004）的研究中，发现一种被称为保护性蛋白/组织蛋白酶 A (PPCA) 的特定溶酶体化合物会影响 β 淀粉样蛋白。PPCA 在 C 末端裂解 β 淀粉样蛋白并防止蛋白质在体外积聚；在阿尔茨海默氏症小鼠模型中，使用基于 AAV 的基因疗法将 PPCA 递送至溶酶体，3 个月后淀粉样斑块减少了 60% 以上。该结果表明，通过基因疗法递送 PPCA 酶可以作为输注单克隆抗体的替代方案。此次融资，将加速该疗法的研发。关于Ultragenyx Ultragenyx于2010年在硅谷创立，经过两轮融资后，在2014年，这个仅有59名雇员的初创公司成功在纳斯达克上市。其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在 Harbour-UCLA 医疗中心工作，并开发一种针对罕见疾病 MPS I 的酶替代疗法。目前Ultragenyx已有5 款产品上市。其中，Crysvita 被批准用于治疗 X 连锁低磷血症（XLH），以及肿瘤性低磷骨软化症（TIO）。2023 年Ultragenyx总营收为4.3~4.35亿美元，其中Crysvita收入 3.25 ~ 3.3 亿美元；预计公司2024年总营收达到5.3亿美元。截至 2023 年末，该公司现金、现金等价物和有价债务证券约7.76亿美元。研发管线参考资料：https://endpts.com/ultragenyx-nears-50m-series-a-for-its-alzheimers-gene-therapy-spinout-jpm24/版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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