正序生物：碱基编辑药物CS-101注射液国内IND获批
2024-04-07
临床申请临床1期基因疗法
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验（www.clinicaltrials.gov，注册号：NCT06291961）。NMPA公示信息CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效，目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖，均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上，摆脱输血依赖近5个月，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。同时，未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效，为患者提供了“一次治疗，终身治愈”的希望。此次CS-101注射液获批IND，将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化，以造福更多地贫病患。产品管线正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家处于临床阶段的专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司，公司基于以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。目前，已经针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，首条管线CS-101在IIT临床研究中已使多位β-地中海贫血症患者摆脱输血依赖，已经进入IND临床阶段。参考资料：正序生物 活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会 关键词： 小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，80+行业专家（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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