里程碑！诺华公布AAV基因疗法Zolgensma安全性和有效性的新数据

2024-03-04

基因疗法临床结果临床3期

3月4日，诺华公布了AAV基因治疗药物—Zolgensma相关研究SMART的最终数据，数据强调了Zolgensma 对于体重 ≥ 8.5 kg 至 ≤ 21 kg、平均年龄 4.69 岁的 SMA 儿童的安全性和有效性，其中大多数（21/24，87.5%）没有接受其他药物治疗。脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是导致婴儿死亡的主要原因。由于缺乏功能性 SMN1 基因，最严重的 SMA 会导致运动神经元快速且不可逆的丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。Zolgensma是唯一获批用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法,也是唯一一种旨在通过替换缺失或不起作用的SMN1基因的功能来直接解决疾病的遗传根源的SMA治疗方法，通过单次一次性静脉输注持续表达 SMN 蛋白来阻止疾病进展。2022年1月，诺华在中国递交的脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）AAV基因治疗药物OAV101注射液（Zolgensma）临床试验申请已获得临床试验默示许可。2022年7月4日，CDE官网显示：诺华的SMA基因治疗药物OAV101注射液拟纳入突破性疗法并开始公示。Zolgensma 现已在超过 51 个国家/地区获得批准，全球已有 3,700 多名患者在临床试验、管理访问计划和商业环境中接受了 Zolgensma 治疗。儿科神经学家Hugh McMillan博士说：“SMART研究的结果提供了证据，证明Zolgensma对年龄较大和体重较重的SMA患者具有临床益处，其中许多人之前曾接受过另一种疾病改善疗法的治疗，这些数据为Zolgensma在21公斤以下儿童中的使用提供了信息，支持使用一次性基因替代疗法作为更广泛人群中SMA的治疗选择。”SMART 研究SMART研究是第一个包括既往治疗患者的Zolgensma开放标签临床研究。这是一项 3b 期、开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估一次性静脉输注 Zolgensma 在患有症状性 SMA 且伴有 SMN1 基因双等位基因突变、SMN2 基因的任何拷贝数、体重≥ 8.5 kg 和 ≤ 21 kg 的儿科患者中的安全性、耐受性和有效性。主要研究目的是评估Zolgensma对年龄较大、体重超过以往临床研究的患者的安全性和耐受性。研究中的大多数患者经历了转氨酶和短暂性血小板减少症的增加;所有病例均无症状，并按照产品标签中的描述进行适当的监测和治疗。该研究未观察到新的安全信号。该研究共招募了 24 名具有异质性 SMA 表型的患者，涵盖三个体重等级（8.5 - 13 公斤、>13–17 公斤、>17 – 21 公斤），年龄从1.5岁到 9 岁（平均年龄为 4.69 岁）。3例患者对既往SMN依赖性治疗未接受过治疗;21 例患者在参加研究前接受过治疗并停用了risdiplam 或 nusinersen。在为期一年的研究中，SMART 研究中的大多数患者保持了基线时观察到的运动里程碑。上肢模块修订版（RULM）总分的平均增加 2 分，Hammersmith功能运动扩展量表(HFMSE)的总分平均增加 3.7 分。4 例患者在第 52 周时表现出新的发育里程碑。在授权使用不受年龄限制的国家，新的临床结果补充了这一创新疗法在年龄较大和体重较重儿童中新出现的实际经验和使用情况。这些数据是3 月 3 日至 6 日在佛罗里达州奥兰多举行的 2024 年肌肉萎缩症协会（MDA）临床和科学会议上展示的Zolgensma 数据集之一。参考资料1. https://www.novartis.com/2.https://www.mdaconference.org/abstracts/2024-abstract-library/?_title=%20Zolgensma细胞系产品查询投稿丨商务合作转载丨加交流群往期推荐一国产GLP-1药企递交IPO招股书，估值约8.3亿元人民币超40亿美元：上海Argo与Novartis达成多项目RNAi独家合作17 亿美元！强生与LegoChem就Trop2 靶向ADC的达成许可协议完整版：2023 全年药企裁员汇总点击下方“药研网”，关注更多精彩内容

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